폐질환 줄기세포 치료제 ‘개발단계 희귀의약품’ 지정

메디포스트, 임상 2상 중인 뉴모스템, 행정 지원과 조기 허가 기대

메디포스트(대표 양윤선)의 임상시험 중인 미숙아 기관지폐이형성증 예방 치료제 ‘동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 성분(주사제)’이 ‘개발 단계 희귀의약품’에 지정될 것으로 보인다.

이번 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 성분은 메디포스트가 임상시험 중인 뉴모스템(PNEUMOSTEM)이다.

기관지폐이형성증은 미숙아의 사망과 합병증 발생의 가장 중요한 원인이 되는 질환으로 매년 2000여 명의 환자가 발생하고 있다. 현재까지 뚜렷한 치료 방법이나 허가 받은 치료제는 없다.

메디포스트는 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 중간엽줄기세포를 원료로 이 같은 질환의 예방 치료제를 개발, 현재 삼성서울병원과 서울아산병원에서 제 2상 임상시험을 진행 중이다.

‘개발 단계 희귀의약품 지정 제도’는 희귀질환 환자의 치료 기회 확대와 치료제 연구 활성화를 위해 식약처에서 지난해 신설했다. 이번 메디포스트의 지정이 제도 시행 이후 2번째 사례이다.

희귀의약품 개발은 장기간 많은 투자가 필요하지만 개발 후 최종 허가 여부에 대한 예측이 어렵고 시장성도 낮아 그간 업계에서 개발에 어려움이 많았다. 이 제도로 개발 초기 단계부터 식약처의 지원을 받을 수 있게 됐다.

메디포스트 관계자는 “이번 개발 단계 희귀의약품 지정으로 사전 검토 수수료 면제 및 행정 절차 지원 등의 혜택을 받을 수 있고, 제 2상 임상시험 완료 후 조기 품목허가 취득도 기대할 수 있게 됐다”고 말했다.

이번 지정에 앞서 뉴모스템은 지난해 12월 미국 식품의약국(FDA)에서도 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정됐다. 현재 미국에서 임상시험 신청을 준비 중이다.

뉴모스템은 2012년 보건복지부와 한국보건산업진흥원이 주관하는 보건의료기술연구개발사업의 줄기세포 재생 의료 실용화 컨소시엄 연구 과제로 선정돼 국내와 해외 연구비를 지원받고 있다.