“적절한 치료제 있는데도 못쓰는 현실”

김호진 국립암센터 교수, 희귀난치질환 정책 문제 지적

“적절한 치료제가 존재하는데도 불구하고 경제적 또는 행정적인 문제로 치료포기로 이어지는 현실이 너무나 안타깝다.”

김호진 국립암센터 신경과 교수는 28일 국회의원 회관에서 개최된 희귀난치성질환 보장성 정책 세미나에서 발제를 맡아 국내 희귀질환 관리 정책의 문제점을 지적했다.

희귀질환은 인구 천 명 당 0.65~1명 규모의 질환으로 생명을 위협하거나 심각한 장애를 유발하는 경우가 많으며 계속해서 증가하는 추세를 보이고 있다.

특히 희귀의약품은 환자 수가 적고 수익성이 낮으며 임상시험이 어려워 개발이 어렵고, 그나마 개발된 희귀의약품 대부분도 해외에서 개발·수입되는 제품으로 독점 공급되기 때문에 공급이 불안정할 수 있다.

김 교수는 희귀질환 환자들이 의료적 어려움과 경제적 어려움, 심리사회적 어려움이라는 3중고를 겪고 있다고 실태를 전했다.

진단까지 긴 시간이 소요되고 오진의 경우가 많으며 효율적인 치료제가 부재한 경우가 많은데다가 검사비와 약제비용마저 매우 비싸고 대부분 난치성, 만성화로 진행되어 경제적 어려움까지 겪고 있다는 것.

여기에 일반인들의 이해가 부족하고 유전질환으로 인한 좌절, 신체적 정신적 장애로 인한 심리사회적 어려움도 만만치 않다.

현재 국내 희귀질환 관리정책은 ▲의료비 지원사업 ▲산정특례제도 ▲재난적 의료비 지원사업▲4대 중증질환 보장성 강화 등 네 가지로 구분할 수 있다.

특히 박근혜 정부는 대선 공약이었던 4대 중증질환 보장성 강화 정책을 국정과제로 내걸고 4대 중증에 필요한 모든 의료서비스에 대해 건강보험을 적용하는 것을 목표로 한 정책을 활발히 추진 중이다.

김호진 교수는 “국내 희귀질환 지원 정책이 전무한 것은 아니지만 허가된 희귀의약품 중 제대로 공급되지 않는 비율이 40%에 달하는 실정”이라고 지적하면서 “공급관리와 보장성 강화, 국내 신약개발 지원 등 다양한 지원책이 필요하다”고 말했다.

또한 “치료제가 국내 허가를 받았음에도 불구하고 약값 때문에 치료 받지 못하는 희귀난치성질환 환자들도 많다”고 안타까움을 나타냈다.

특히 의료비지원사업과 산정특례제도에 대해 “지원이 급여 본인부담금에 집중돼있고 비급여 및 본인부담 100% 항목에는 해당사항이 없다”고 지적했다.

이로 인해 약제가 개발되지 않거나 해당질환 치료제가 허가받지 못한 경우, 또는 치료제가 급여가 아닌 경우 모두 혜택을 받지 못하고 치료포기로 이어진다는 것이다.

현재 정부가 희귀난치성질환 예산을 삭감하고 약가제도 개선안을 발표한 상황.

김 교수는 이와 관련해 “오히려 의귀난치성질환 치료제 접근성은 더 떨어질 수 있으며, 약제 급여 프로세스가 더 느려질 수 있다”고 우려를 나타냈다.

이 같은 문제점을 해결하기 위해 19대 국회 들어 이명수, 박인숙(새누리당), 양승조(새정치민주연합) 의원 등에 의해 희귀난치성질환 관리법안이 발의됐다.

이 법안들은 공통적으로 5년마다 종합계획 수립, 실태조사와 등록통계사업 등의 내용이 담겨있다.

하지만 김호진 교수는 “희귀난치성질환의 ‘관리’에만 초점을 맞춰져 있고 실질적으로 희귀난치성질환 치료지원이나 치료환경 개선에 대한 내용은 포함돼있지 않다”고 지적하면서 “이런 부분을 좀 더 포함해 치료·관리 법안이 될 수 있기를 기대한다”고 밝혔다.

더 나아가 김 교수는 희귀질환 보장성강화를 위한 정책제안으로 “희귀난치성질환 신약 보험급여 평가 및 과정에 있어서 의료계 입장이 좀 더 적극적으로 반영될 수 있도록 고려할 필요가 있다”고 강조했다.

이밖에 “일부 환자에 한해 비급여 약제 사용 지원, 희귀질환 치료제 공급 불안정을 해소하기 위한 체계적 관리, 좀 더 빠른 급여 결정을 위한 유연한 제도 마련 및 적용 역시 절실하다”고 덧붙였다.