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제약/유통


[파트1] 2019년 상반기 FDA 허가 약물 중 잠재적 블록버스터는?

Evaluate Pharma 보고서 "Skyrizi, Vyndaqel 5년내 연 매출 1조원대 넘어설 것"

올해 상반기 다양한 신약들이 미국에서 상용화됐다. 후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료제 Cablivi(성분명:caplacizumab, 제약사:ABLYNX NV)부터 건초거대세포종 치료제 Turalio(Pexidartinib, 다이이찌산쿄)까지 모두 18개로 집계됐다. 국내에서는 대웅제약의 보툴리눔톡신 주보(국내 제품명:나보타)가 이름을 올렸다. SK바이오팜은 기술수출한 수면장애치료제 수노시(성분명:Solriamfeto)가 허가되며 성과를 남겼다. Evaluate Pharma는 최근 보고서를 발간하고, 이들 신약 중 향후 5년 내 블록버스터로 성장할 제품들을 선정했다. 2편에 걸쳐 블록버스터 후보군을 살펴본다. [편집자 주]


Skyrizi, 기존 약보다 우수한 효과∙∙∙5년 내 연매출 32억 달러 달성 전망


애브비·베링거인겔하임의 Skyrizi(risankizumab)는 인터루킨-23(IL-23) 선택적 억제제다. 올해 4월 미국에서 전신요법이나 광치료가 필요한 중등도 및 중증 성인 판상건선 치료에 허가됐다.


허가는 ultIMMa-1, ultIMMa-2, IMMhanc, IMMvent 등 임상연구(3다국적무작위배정) 결과를 기반으로 한다. 연구에는 중등도~중증 판상건선 환자들이 참여했다. 1차 유효성평가변수는 16주차 시점 위약군 대비 90%의 피부 개선도(PASI 90) 도달 여부 및 sPGA(static Physician global Assessment) 점수였다.


ultIMMa-1 ultIMMa-2 연구결과PASI 90 달성 비율은 Skyrizi 치료군 75%로 위약군(5%, 2%)과 큰 차이를 보였다. PASI 100 달성 비율 역시 Skyrizi군에서 각각 36%, 51%로 위약군(0%, 2%)보다 많았다


치료 1년 시점, Skyrizi 투여군에서 PASI 90 달성 비율은 각각 82%, 81%였고, PASI 100 달성비율은 56%, 60%로 조사됐다. 16주 시점에 PASI 90 PASI 100에 도달한 환자의 대다수는 1년 시점에서도 반응을 유지한 것으로 나타났다.


흔하게 보고된 이상반응은 상기도 감염(13%), 두통(3.5%), 피로감(2.5%), 주사부위반응(1.5%) 백선감염(1.1%) 등이었다.


Skyrizi의 잠재력은 진보성과 범용성으로 대변된다.


먼저 허가 임상시험에서 Skyrizi는 기존 약보다 우수한 효능을 선보였다. ultIMMa-1 ultIMMa-2에서는 Stelara(성분명:ustekinumab, 제약사:Johnson & Johnson)와 효능이 비교됐다. 그 결과, 피부 삶의 질 지수(DLQI) 0 또는 1(질환 부담이 낮은 수준)을 기록한 비율은 Skyrizi군에서 각각 75%, 71%Stelara(47%, 44%)보다 높았다.


IMMvent 연구에서는 휴미라(adalimumab, 애브비)가 대조약으로 사용됐다. 16주 시점 PASI 90 달성비율은 Skyrizi 72%, 휴미라군 47% 였다.


이와 함께 Skyrizi가 향후 획득할 수 있는 추가 적응증도 블록버스터 가능성을 높인다. 크론병, 궤양성대장염, 건선성관절염 등이 후보질환으로 지목되고 있다.


보고서는 이를 고려, Skyrizi 2024년 연매출 32억달러(39000억원)를 달성할 것으로 내다봤다.


Vyndaqel, 시장선점가격경쟁력 강점∙∙∙연 매출 21억 달러 예상


FDA는 지난 5월 화이자의 Vyndaqel(tafamidis meglumine) Vyndamax(tafamidis)를 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료에 허가했다. VyndaqelVyndamax는 성분이 같지만 용량이 다르다.


ATTR-CM은 심장내 축적된 트렌스티레틴(TTR) 단백질로 발생하는 희귀질환이다. 심기능 저하 등을 초래하며, 환자 수명은 진단 시점으로부터 3~5년 수준이다.


Vyndaqel의 허가 임상시험(3이중맹검위약대조)에는 ATTR-CM 환자 441명이 참여했다. 이들은 1:2:2 비율로 Vyndaqel 20, Vyndaqel 80, 그리고 위약을 투여 받았다. 투약은 하루 한 번 이뤄졌고, 연구는 30개월간 진행됐다. 1차 유효성평가변수로는 심혈관계 관련 입원률 및 사망률이 측정됐다.


연구결과, Vyndaqel 투여군은 위약군 대비 심혈관계 관련 입원률이 32% 낮은 것으로 나타났다. 사망위험은 30% 감소했다Vyndaqel 효능은 6개월 시점에서 가장 두드러졌다. 이런 효과는 30개월까지 유지되는 것으로 확인됐다


약물의 안전성은 위약과 유사한 수준이었다.


Vyndaqel의 블록버스터 성장 가능성은 시장선점과 가격경쟁력이 뒷받침한다.


Vyndaqel은 미국에서 허가된 최초의 ATTR-CM 치료제다. 제약사측은 미국 내 약 10만명의 환자가 존재할 것으로 추정하고 있다. 다만, 환자발굴을 위한 노력이 요구된다.  


가격경쟁력은 또 다른 강점이다. Vyndaqel은 연 22만 달러의 가격이 책정됐다. 반면 잠재적 라이벌인 Onpattro(patisiran, Alnylam)Tegsedi(inotersen, Ionis)는 약 45만 달러 가격표를 달고 있다.


OnpattroTegsediTTR 단백질 축적이 유발하는 또 다른 질환인 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(hATTR-PN) 치료에 사용되고 있다. 두 약물 모두 향후 ATTR-CM 적응증 획득 가능성이 점쳐진다.


Vyndaqel2012년 미국에서 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(ATTR-PN) 치료제로 최초 허가를 노렸지만, 실패했다. 반면 유럽에서는 같은 해부터 ATTR-PN 치료에 사용되고 있다.


보고서는 Vyndaqel의 미국 진출이 큰 성공으로 이어질 것으로 전망했다. 2024년 예상되는 연 매출액은 21억 달러(25000억원) 수준이다.  

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