헬스케어 지형 변화로 대두한 RWE, 어떤 자세로 맞이해야 하나

IQVIA 김정애 상무 "능동적자세·새분석법·목적구체화, 포인트"

헬스케어 지형이 데이터 기반 근거에 우호적으로 변화하고 있다. 획일적인 치료에서 벗어나 정밀의료를 지향하며 실사용증거(RWE)의 존재감을 키우고 있다. 그렇다면 의미 있는 근거 생산을 위해선 어떤 고민이 선행돼야 할까. 데이터의 접근성∙분석법∙적합성 등을 고려할 필요가 있는 것으로 나타났다. 능동적 자세, 새로운 분석기법, 그리고 목적의 구체화는 이런 고민을 해결할 요소로 지목됐다. 

IQVIA 김정애 상무는 13일 서울 코엑스에서 열린 ‘2019 바이오플러스’에서 RWE 시대를 맞이하는 자세를 소개했다.

김 상무는 “제약 등 헬스케어 산업은 연구개발에 시작점을 둔다”며 “각 단계별로 달성해야 할 목표가 있고, 이를 뒷받침하는 근거도 마련해야 한다”고 설명했다.

이어 그는 “현재 가장 강력한 근거는 무작위배정 연구(RCT)로부터 생산된다”며 “그러나 RCT는 높은 수준의 통제를 기반으로 하기 때문에 일부 실시 불가능한 경우도 존재한다”고 덧붙였다.

희귀질환 분야가 대표적이다. 윤리적인 이유로 비교군을 둔 임상시험이 힘들다. 그러나 헬스케어 지형은 이런 상황과 반대로 흐르고 있다. 주요 관심사는 만성질환에서 희귀질환으로 옮겨갔다. 대조군이 없는 ‘단일군’ 연구는 덩달아 늘어나는 추세다.

이에 따라 대조군 역할에서 실사용데이터(RWD) 및 RWE가 주목 받고 있다. RWD는 임상시험으로부터 수집되지 않은 여러 유형의 의료데이터를 지칭한다. 의료제공자(의료기관), 보험자, 의료소비자(환자∙일반인) 등으로부터 생성될 수 있다. RWE는 RWD의 가공·분석을 통해 얻은 임상적 증거를 의미한다.

김 상무는 “미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA) 등 주요 규제당국은 현재 흐름을 고려, RWE의 가치를 평가하기 시작했다”며 “미국은 2016년 21세기 치유법(21st Century Cure Act) 통과 이후 기허가 제품의 적응증 추가 및 시판후연구에 RWE 활용 방안을 모색하고 있다”고 안내했다.

RWE는 존재감을 키우고 있다. 영국에서는 최초허가신청서에 RWE 포함 사례가 지난 3년새 4배 가량 늘었다. 구체적으로 2015년 9%에서 2017년 37%로 올랐다. 프랑스에선 이 같은 비율이 현 시점 25% 수준으로 조사됐다.

미국에선 실질적 성과도 거뒀다. 입랜스(성분명:팔보시클립, 제약사:화이자)는 최근  RWD를 기반으로 남성 HR+/HER2- 전이성유방암 치료에 허가됐다. 바벤시오(아벨루맙, 화이자)의 경우 단일군 연구를 바탕으로 메르켈세포암(MCC) 치료에 승인됐다. 대조군은 전자건강기록(EHR) 데이터의 후향적 분석을 통해 탄생했다. 

김 상무는 "다만 RWE 생산 과정은 주의를 요한다"며 "적절한 데이터와 연구 디자인이 필요하고, 이 모든 과정은 규제당국의 가이드라인에 부합해야 한다"고 밝혔다.

그러면서 “이에 따라 RWE 생성은 ‘3A’라는 고민을 동반하고 있다”며 “데이터에 대한 전략적 접근(Access), 분석법(Analytics), 그리고 메시지를 전달할 대상(Acceptance)으로 풀이할 수 있다”고 부연했다.

먼저 접근 측면에선 수 많은 RWD를 활용 가능한 정보로 바꾸는 과정이 요구된다. 연구목적에 적합한 데이터가 무엇인지 파악하고, 때로는 새로운 데이터를 창출하는 등 보다 능동적인 자세가 필요할 것으로 김 상무는 진단했다.

제약사는 데이터를 생산할 수 없기에 관련 업체와의 협력도 증가할 전망이다. 로슈의 Flatiron Health사 인수사례를 들 수 있다. Flatiron Health는 EHR 소프트웨어 및 RWE 개발에 특화된 업체다.

분석 측면에선 둘 이상의 데이터 소스에 다양한 방법론이 적용된 연구가 활용 가능성을 키우고 있다. 외부대조연구(External control trial), 실용임상연구(pragmatic trial), 장기연장연구(LTE) 등이 후보군으로 지목됐다. 향후 머신러닝 등 인공지능(AI)도 분석 단계에서 키플레이가 될 수 있다. 제품의 안전성 이슈를 미리 찾아내 잠재적 위험의 사전예방에 기여하는 시나리오가 그려진다. 

김 상무는 “이렇게 만들어낸 근거가 누구를 목적으로 하는지, 또 어떻게 전달할지도 포인트”라며 “단순한 데이터 수집을 넘어 이해관계자에게 지식을 제공할 수 있는 방법 역시 모색해야 한다”고 말했다.

이어 그는 “RWE 활용도가 커지면서 개인맞춤형의료(Personalized), 예방의학(preventive medicine), 참여의료(participatory medicine), 예측의료(predictive medicine) 등 ‘4P의료’가 점차 자리를 잡아가고 있다”며 “특히 참여의료의 대두로 환자자가보고성과(Patient Reported Outcome)가 중요한 데이터 소스가 될 것”이라고 예측했다.

RWE 활용도 증가는 연구개발 분야에서 청사진을 제시한다. 데이터의 정형화에 따라 사용 가능한 소스가 늘어나면서 사이트 베이스(site base) 연구는 현재보다 줄어들 전망이다. 이는 개발비용의 감소를 기대케 한다.

김 상무는 “현재 전세계는 RWE 활용과 관련, 데이터의 접근과 분석에 대해 고민하는 단계”라며 “10년 후에는 사이트 베이스 연구보다 데이터 베이스 연구가 더 활성화될 것으로 보인다"고 전했다.