사노피-아벤티스코리아 폼페병 치료제 ‘넥스비아자임주’ 허가

식약처, “폼페병 환자의 치료 기회 확대” 기존 치료제보다 용법·용량이 개선된 개량생물의약품

식품의약품안전처(처장 오유경)는 희귀의약품인 ㈜사노피-아벤티스코리아사(社)의 폼페병 치료제 ‘넥스비아자임주(아발글루코시다제알파)’를 3월 29일 허가했다.

‘넥스비아자임주’는 알파-글루코시다제 결핍에 따라 폼페병으로 확진된 환자의 장기(long term) 효소 대체요법으로 사용되는 유전자재조합 효소제제다.

폼페병은 세포 내 리소좀 안에서 글리코겐을 분해하는데 필요한 효소인 알파-글루코시다제가 결핍돼 리소좀 내부에 글리코겐이 축적되면서 근력이 감소하고 근육이 위축되며 호흡 부전과 심근병증이 나타나는 질환이다.

이 약은 기존 폼페병 치료제인 ㈜사노피-아벤티스코리아사(社)의 유전자재조합 효소제제 마이오자임(알글루코시다제알파) 보다 용법·용량이 개선된 개량생물의약품이다.

넥스비아자임주는 마이오자임(알글루코시다제알파)의 당구조를 변경해 주성분의 세포 흡수를 증가시킨 제품. 마이오자임이 효과가 없는 환자에게 넥스비아자임주를 투여하면 효과가 나타난다.

식약처는 “앞으로도 규제과학을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다.”고 밝혔다.