테라펙스(대표이사 이구)는 지난 25일부터 30일까지(현지시간) 미국 시카고에서 열린 미국암연구학회 연례학술대회(AACR 2025)에서 표적단백질 분해제 항체접합체(Targeted Protein Degrader-Antibody Conjugate; DAC)인 ‘TRX-214-1002’의 연구 결과를 포스터 발표하는 등 제약 바이오 업계 및 산학연 관계자들과 활발한 논의를 나눴다고 밝혔다.

‘TRX-214-1002’는 테라펙스가 지난해 7월부터 국가신약개발사업단(KDDF)의 지원을 받아 개발하고 있는 급성골수성백혈병(AML) 차세대 ADC 약물로, 기존 혈액암 치료제에 불응하거나 약물 반응성이 낮은 환자를 타깃으로 한다.

테라펙스는 자사의 ‘분해제 페이로드 플랫폼’을 통해 발굴한 GSPT1 페이로드의 차별화된 생리활성과, 이를 기반으로 제작한 ADC가 기존 ADC 치료제인 마일로탁(Mylotarg)과 경쟁사 물질 대비 현저히 개선된 항종양 효능 보였음을 포스터 발표하며 글로벌 빅파마를 비롯한 기업들로부터 높은 관심을 받았다.

특히 GSPT1 페이로드를 적용한 ‘TRX-214-1002’는 기존 AML 치료제인 BCL-2 저해제 ‘베네토클락스(venetoclax)’ 불응성 AML 세포주에도 여전히 세포생장 저해 활성을 보여, 2차 치료제로의 가능성을 확인했다. TP53 변이는 AML 환자에게서 흔히 발현되는 변이로 예후가 좋지 않아 미충족의료가 큰데, 이러한 변이를 가지는 AML 세포주를 이식한 마우스 모델(HL-60)에 TRX-214-1002를 단회 투여한 결과, 저용량에서도 종양이 완전히 제거되는 효과를 확인했다.

현장에 참석한 전문가들은 GSPT1 페이로드의 뛰어난 분해능에 주목했으며, GSPT1 페이로드가 타깃 단백질을 빠르고 강력하게 분해함으로써 생체 내 환경에서도 우월한 종양 억제 효과를 나타냈다고 평가했다. 또한, TRX-214-1002는 타깃으로 설정한 혈액암 세포 외에 다른 혈액세포와 정상세포에는 거의 영향을 미치지 않은 점 등을 강조하며 안전성에 대한 강한 자신감을 내비쳤다.

테라펙스 이구 대표는 “이번 연구 결과 발표를 통해 자사의 ‘분해제 페이로드 플랫폼’이 글로벌 무대에서도 높은 경쟁력을 입증하게 돼 매우 뜻깊게 생각한다”며, “현재의 연구 성과에 만족하지 않고 플랫폼을 더욱 다양화해 차별화된 ADC 발굴에 매진하겠다”고 말했다.