한국로슈(대표이사 이자트 아젬)는 자사의 시신경척수염 범주질환(NMOSD, Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder) 치료제 ‘엔스프링(성분명: 사트랄리주맙)’이 보건복지부 고시에 따라 급여 기준이 확대돼 8월 1일부터 시행된다고 밝혔다.

엔스프링은 항아쿠아포린-4 항체 양성인 성인 시신경척수염 범주질환의 치료제로 허가된 약제로, 질환의 핵심 발병인자인 인터루킨-6(IL-6) 수용체를 선택적으로 표적해 IL-6 신호를 억제하는 기전의 치료제다. 시신경척수염 범주질환 허가 약제 중 유일한  피하주사형 제제로 유지요법 기준 4주마다 1회 피하 투여가 가능하다.

이번 급여 기준 개정은 2023년 12월 엔스프링의 최초 급여 등재 이후 약 1년 반 만의 변화로,  개정된 고시에 따라 기존 ‘최근 2년 이내 적어도 2번의 증상 재발’이 있어야만 엔스프링의 급여가 가능했던 기준이, ‘최근 1년 이내 적어도 1번의 증상 재발’만 있어도 급여가 가능하도록 한층 완화됐다.

개정 전 급여 기준 적용 시, 환자들은 기존 치료 중 1차 증상 재발을 경험하더라도 추가적인 2차 증상 재발을 기다려야만 엔스프링 급여 처방이 가능했는데, 이번 개정을 통해 앞으로는 기존 치료 도중 한 번의 재발만 발생해도 신속하게 엔스프링을 급여 처방 받을 수 있도록 치료 환경이 개선됐다. 이로써 그간 재발을 경험한 더 넓은 범위의 시신경척수염 환자들에게 추가적으로 엔스프링의 치료 혜택을 제공할 수 있을 것으로 기대된다. 

시신경척수염 범주질환은 평생에 걸쳐 신체를 쇠약하게 할 수 있는 중추신경계 자가면역질환으로,  환자의 10명 중 8-9명은 반복적인 재발을 경험하는데, 단 한 번의 재발로도 심한 신경학적 결손을 유발할 수 있기 때문에 초기부터 적극적인 재발 방지 치료가 매우 중요하다.

엔스프링은 두 건의 글로벌 3상 임상 연구(SakuraSky, SAkuraStar)를 통해 시신경척수염 범주질환 환자를 대상으로 재발 위험 감소에 대한 임상적 유용성 및 안전성을 확인한 바 있다.

연구 결과, 항아쿠아포린-4 항체 양성 환자군에서 면역억제제와 병용요법 시 10명 중 약 9명 이상, 단일요법 시 10명 중 약 7명 이상에서 약 2년(96주) 시점에 재발이 나타나지 않았다. 두 임상 연구 모두에서 엔스프링 투여 이후 사망 또는 아나필락시스(초과민반응) 사례는 보고되지 않았으며, 이상반응의 대부분은 경도와 중등도였다.

특히 항아쿠아포린-4 항체 양성 환자에서 엔스프링의 장기 효과를 평가한 임상 연구(SakuraMoon) 결과, 엔스프링 투여 시작 후 약 5.5년(288주)이 되는 시점에 환자의 72%가 재발을 경험하지 않았으며(95% CI: 62-80%), 91%의 환자는 심각한 재발을 경험하지 않았다(95% CI: 83-95%). 엔스프링 치료 약 5.5년 동안 일관적으로 낮은 연간 재발률(ARR)을 보였다.   

이와 같은 결과를 바탕으로 한국, 일본, 미국 등을 포함한 여러나라에서 NMOSD 환자에게 허가되어 사용되고 있으며, 최근 발표된 일본의 리얼월드 데이터에서는 엔스프링으로 치료받은 환자의 96.6%가 6개월(26주) 시점에서 재발을 경험하지 않은 것으로 나타났다(95% CI: 91.2-98.7).

한국로슈 이자트 아젬 대표이사는 “엔스프링은 다수의 임상 연구를 통해 시신경척수염 범주질환 환자들의 재발 위험 감소 효과를 확인한 혁신적인 치료제”라며 “이번 급여 확대로 환자들이 기존 치료 도중 재발을 겪는 경우 불필요한 시간 지연 없이 보다 신속하게 엔스프링 치료를 받을 수 있는 길이 열린 만큼, 환자들의 치료 성과를 높이고 삶의 질을 개선하는 데 기여할 수 있을 것으로 기대한다”고 전했다. 

한편, 엔스프링은 현재 미국, 일본, 캐나다, 스위스 및 유럽 연합을 포함 90개 이상의 국가에서 승인을 받아 해외에서는 1차 치료제로 권고되고 있는 시신경척수염 정식 허가 약제다. 국내에서는 지난 2021년 4월 식약처 허가 이후 2023년 12월 국내 시신경척수염 범주질환 치료제로는 최초로 3차 이상의 치료에 대한 건강보험 급여를 적용 받았으며, 이번 급여 기준 확대에 따라 기존 리툭시맙 치료 도중 재발을 겪는 경우 신속하게 사용 가능하도록 환자들의 접근성을 개선했다.