큐로셀(대표 김건수)은 자사 CD19 표적 CAR-T 치료제 ‘안발셀(CRC01)’이 전신 홍반성 루푸스(Systemic Lupus Erythematosus, 이하 SLE) 대상 임상 1/2상 시험계획(IND)이 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 승인됐다고 밝혔다.

이번 승인으로 큐로셀은 혈액암을 넘어 자가면역질환 분야로 CAR-T 기술의 적용 영역을 확장하게 됐으며, 국내 최초로 CAR-T 치료제의 자가면역질환 대상 임상에 진입한 기업이 됐다.

해당 임상은 기존 치료에 반응하지 않는 중증 SLE 환자를 대상으로 하며, 공개형, 단일군, 다기관 설계의 제1/2상 임상시험이다. 1상에서는 내약성과 초기 안전성, 2상에서는 유효성에 대한 탐색적 분석이 중점적으로 이뤄질 예정이다. 가톨릭대학교 서울성모병원을 시작으로 다수 기관이 참여할 계획이다.

CAR-T 치료제는 지금까지 주로 혈액암 치료에 사용돼 왔으나, 최근 미국과 유럽을 중심으로 중증 자가면역질환에 대한 혁신 치료 옵션으로 주목받고 있다.

SLE는 면역체계 이상으로 신체의 정상 조직을 공격하는 만성 자가면역질환으로, 일부 중증 환자는 기존 면역억제 치료에도 반응하지 않아 치료 공백에 놓여 있다. CAR-T는 한 번의 투여로 이상 면역 반응을 근본적으로 리셋할 수 있어, 반복적 치료 부담이 큰 환자에게 혁신적 대안으로 기대받고 있다.

국내에서는 지난 3월, 서울성모병원 주지현 교수가 ‘임상시험용 의약품 치료목적사용 제도’ 승인을 받아 기존 치료에 실패한 중증 SLE 환자에게 안발셀을 투여한 바 있다. 해당 환자는 급성 부작용 없이 면역억제제를 중단한 이후에도 질환 지표가 안정적으로 유지되며, 일상생활이 가능할 정도의 임상적 관해(완전 관해 수준, Complete Remission)을 보이고 있다. 이는 국내 최초의 자가면역질환 CAR-T 치료 사례로, 치료 가능성을 입증한 중요한 전례로 평가된다.

큐로셀 김건수 대표는 “이번 IND 승인은 안발셀이 혈액암을 넘어 자가면역질환 치료 영역으로 도전하는 중요한 이정표”라며 “임상 성공을 통해 치료 옵션이 부족한 중증 SLE 환자들에게 새로운 희망을 제시하길 기대한다”고 전했다.

한편 안발셀은 재발성·불응성 미만성 거대 B세포 림프종(LBCL)을 적응증으로 한 임상 2상을 성공적으로 완료하고 현재 식약처 품목허가 심사를 진행 중이다. 이번 SLE 대상 임상 승인으로 적응증 확대 및 파이프라인 확장에 속도를 내고 있는 큐로셀은 국내 최초 상용 CAR-T 치료제 개발사로서의 입지를 한층 더 강화해나갈 계획이다.