미국 FDA는 신경 퇴행질환 치료제로 개발하는 성인 줄기세포 치료제 분야의 선두 주자인 브레인스톰 셀 테라퓨틱스(BrainStorm Cell Therapeutics) 사의 근위축성 외측 경화증(ALS: amyotrophic lateral sclerosis) 치료제 누어오운(NurOwn) 후보물질을 희귀약으로 지정 허가했다.

누어오운 기술은 골수에 존재하는 성인 간엽 줄기세포를 처리한 것으로 골수 줄기세포는 자체 신생 및 기타 여러 종류의 세포로 분열하는 세포이다.

희귀약 지정으로 브레인스톰은 누어오운이 시판 허가될 경우 7년간의 독점판매 특혜를 갖게 되고 또한 미국 정부가 부과한 본제의 임상경비, 임상연구 경비에 대한 과세 등의 환불 신청이 가능하며 FDA 사용자 용역료 면제도 가능해진다.

레보비츠(Chaim Lebovits) 사장은 FDA의 희귀약 지정이 누어오운을 ALS의 새로운 치료제로 개발하는데 도움이 되며, 인체 임상시험은 2011년 상반기에 착수한다고 밝혔다.