증세 완화가 아니고 낭포성 섬유증의 잠재 원인을 표적으로 한 버텍스 제약회사(Vertex pharma.)의 새로운 치료약 칼리데코(Kalydeco: ivacaftor)가 사상 최초로 FDA 허가를 취득했다.

칼리데코는 염소 펌프 작용에 관여하는 결함 단백질을 도와 세포막 기능을 정상화시켜 환자의 수분 흐름을 정상 회복시킨다고 한다. 환자의 점액으로 가득 찬 폐가 맑아져 감염이 예방되고 평균 37세 수명을 더 오래 연장하는 효과를 나타낸다고 밝혔다.

FDA 햅버그(Margaret A. Hamburg) 청장은 칼리데코가 대표적인 맞춤 의학으로 특수 유전자를 보유한 환자를 대상으로 표적치료가 가능해진 것이라고 평가하고 칼리데코는 신속한 FDA 심사와 3개월 내 허가특혜로 취득하게 되었다고 밝혔다.

칼리데코는 특수 유전 변이 낭포성 섬유증 환자 중 4-5%만이 효과가 반응하지만 버텍스 제약회사에서는 이바카프토(Ivacaftor)와 다른 약물과 병용하여 더 많은 환자 치료가 가능하도록 연구 개발 중에 있다.

샌디에고 거주 쉽(Lindsay Shipp)이라는 환자는 이 약물 치료로 최초 혜택을 받아 숨이 차 계단 오르기가 어려웠으나 이 약물 투여후 노래도 하고 춤도 출 수 있게 되었다고 한다.