노보노디스크제약㈜(대표 캐스퍼 로세유 포울센, 이하 한국 노보 노디스크)은 5월 21일 서울 한국 노보 노디스크 본사에서 ‘글로벌 성장호르몬 치료 패러다임의 변화, 최신 임상 근거를 기반으로 한 장기지속형 치료제의 임상적 가치와 적용 전략’을 주제로 미디어 세션을 개최했다.
이번 세션은 성장호르몬 치료가 기존 일일 제제에서 주 1회 장기지속형 제제 치료로 확장되는 가운데, 환자 중심의 치료 지속성 및 편의성 개선의 중요성을 알리고자 마련됐다. 이날 세션에서는 글로벌 치료 트렌드와 국내 진료 환경을 살펴보고, 주 1회 장기지속형 성장호르몬 제제 소그로야의 임상적 가치와 실제 진료 현장에서의 적용 방향에 대한 논의가 이뤄졌다.
심영석 아주대학교병원 소아청소년과 교수는 ‘성장호르몬 글로벌 치료 패러다임의 변화’를 주제로 발표를 진행하며, 장기지속형 성장호르몬 치료의 임상적 가치와 적용 전략에 대해 설명했다.
주 1회 성장호르몬결핍증 치료제 소그로야는 투여횟수를 획기적으로 줄여 치료 순응도 개선에 기여할 수 있다. 또한 REAL4 3상 연구를 통해 기존 일일 제제 대비 비열등한 성장속도 개선 효과와 안전성을 확인하며, 환자 중심 치료 패러다임 전환을 이끄는 치료 옵션으로 기대를 모으고 있다.
성장호르몬결핍증(Growth Hormone Deficiency)은 성장호르몬 분비저하로 발생하는 희귀질환이다. 성장호르몬 결핍증은 뚜렷한 원인 없이 성장호르몬 분비가 되지 않는 특발성과, 뇌하수체의 선천성 기형, 뇌종양, 방사선 치료에 의해 이차적으로 발생한 뇌하수체저하증으로 나뉜다. 키가 매우 작아 3백분위수에 못 미치며, 성장 속도가 지연돼 매년 4cm 미만으로 자라고, 뼈나이가 많이 어린 특징이 있다. 성장호르몬 자극 검사로 진단할 수 있으며, 갑상선 자극호르몬, 생식샘 자극호르몬, 부신피질 자극호르몬 등 다른 뇌하수체 호르몬의 결핍이 동반될 수 있어 조기에 발견하는 것이 중요하다.
치료는 성장호르몬을 조기에 투여하는 것으로 일찍 시작할수록 좋은 결과를 기대할 수 있다. 만 2세 무렵부터 성장호르몬 치료를 시작할 수 있으며 성장기가 끝나는 시기까지 꾸준히 치료를 받아야 한다.
성장호르몬결핍증 치료는 장기 치료인 만큼, 치료 순응도가 치료 성과에 중요한 영향을 미치는 것으로 알려져 있다. 그러나 기존 일일 주사 치료는 잦은 투약 횟수와 주사 통증, 투약 준비 과정, 냉장 보관 등의 부담으로 인해 환자와 보호자의 치료 피로도 누적 및 순응도 저하로 이어질 수 있다. 실제 환자 선호도 연구에 따르면 소아 환자의 약 70%가 일일 주사 치료에 대한 부담을 경험한 것으로 보고됐으며, ‘주사 간격’이 치료 선택에 있어 가장 중요한 요인 중 하나로 확인됐다.
성장호르몬 치료에서 순응도 저하는 실제 치료 효과 감소와도 연관되는 것으로 보고되고 있다. 성장호르몬결핍증 소아 환자를 대상으로 한 연구에서는 주당 2회 이상 주사를 누락한 환아의 연간 키 성장속도(Height Velocity)가 주사를 누락하지 않은 환아 대비 약 41% 낮게 나타났으며, 치료 순응도가 낮은 환자군에서는 성장속도 표준편차점수(HV-SDS)가 약 61% 낮은 것으로 보고됐다. 또한 치료 초기 2년 동안 주 1회만 주사를 누락해도 신장 증가가 감소하는 것으로 나타났다.
글로벌 소아내분비 전문가 합의에서는 성장호르몬 치료에서 순응도를 핵심 요소로 강조하며, 치료 부담을 줄일 수 있는 전략의 필요성을 제시하고 있다. 이에 따라 주 1회 장기지속형 성장호르몬 치료는 순응도, 삶의 질 및 임상 결과 개선을 기대할 수 있는 옵션으로 권고되고 있다.
소그로야는 REAL4 3상 연구에서 52주차 연간 키 성장속도(Height Velocity)가 11.2cm/년으로, 일일 성장호르몬 치료군(11.7cm/년)과 유사한 결과를 보여 비열등성을 입증했다. 또한 키 SDS, 성장속도 SDS, 골연령(BA) 및 IGF-1 SDS 변화 역시 두 군 간 유사하게 나타났으며, IGF-1 수치는 정상 범위 내에서 안정적으로 유지됐다.
소그로야는 낮은 주사 부위 반응(5.3%)을 보이며 기존 일일 성장호르몬 치료와 유사한 수준의 일관된 안전성 프로파일을 확인했다.
또한 장기 임상 연구(REAL3)를 통해 최대 7년간 성장호르몬결핍증 소아 환자에서 키 성장 속도와 키 SDS의 지속적인 개선이 확인됐으며, 치료 후반에는 정상 범위에 근접하는 성장 결과를 확인했다. 일일 성장호르몬 치료에서 소그로야로 전환한 환자에서는 치료 부담 측정 도구인 TB-CGHD-P 점수가 11.3에서 4.4로, TB-CGHD-O 점수가 15.1에서 4.6으로 감소하는 등 치료 부담 감소가 관찰됐다. 또한 일일 성장호르몬 치료에서 소그로야로 전환한 환자 및 보호자의 약 90%가 주 1회 치료를 선호하는 것으로 나타났다.
실제 성장호르몬결핍증 소아 환자를 대상으로 한 연구에서도 치료 순응도와 치료 효과 간의 연관성이 확인됐다. 성장호르몬 치료를 받은 성장호르몬결핍증 소아 75명을 대상으로 한 후향적 관찰 연구에 따르면, 주당 2회 이상 주사를 누락한 환아는 주사를 누락하지 않은 환아 대비 연간 키 성장속도(Height Velocity, HV)가 낮은 것으로 나타났다. 또한 유전자재조한 성장호르몬(rhGH)으로 치료 중인 4~16세 소아 환자 158명을 대상으로 한 연구에서도, 중등도~낮은 순응도를 보인 환아는 높은 순응도를 보인 환아 대비 성장속도 표준편차점수(HV-SDS)가 낮은 것으로 보고됐다.
성장호르몬 치료에서 장기간 안정적으로 치료를 유지할 수 있는 주 1회 제제 옵션에 대한 관심이 커지고 있는 흐름 속에서, 한국 노보 노디스크는 성장호르몬결핍증 환자 중심의 치료 환경 조성을 위해 지속적으로 노력하고 있으며, 장기지속형 치료제를 통해 환자의 치료 부담을 줄이고 치료 지속성을 높일 수 있는 환경을 구축해 나갈 계획이다.
성장호르몬결핍증 치료는 장기간 지속되는 특성상 치료 순응도가 치료 성과를 좌우하는 핵심 요소로 작용한다. 그러나 기존의 일일 투여 방식은 환자와 보호자의 치료 부담으로 인해 실제 임상 환경에서 순응도 저하로 이어질 수 있다는 한계가 있다.
글로벌 소아내분비 전문가 합의(Long-Acting Growth Hormone Therapy in Pediatric Growth Hormone Deficiency: A Consensus Statement)에서도 이러한 순응도의 중요성을 강조하며, 주 1회 장기지속형 성장호르몬 치료를 환자의 순응도와 삶의 질을 개선하고 치료 부담을 줄이는 치료 옵션으로 제시하고 있다.
심영석 교수는 “성장호르몬 치료는 장기간 지속되는 만큼 치료 순응도가 치료 결과에 큰 영향을 미친다”며, “최근 성장호르몬 치료 패러다임은 기존의 일일 주사 치료에서 주 1회 투여가 가능한 장기지속형 성장호르몬 치료로 변화하고 있다. 이러한 변화는 환자와 보호자의 치료 부담을 줄이고, 치료 순응도와 지속성을 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 설명했다.
