‘위약의 벽’ TG-C, DMOAD는 긍정신호 확인…“절반의 성공”

코오롱티슈진, TG-C 미국 임상3상 결과 관련 기자간담회 개최

코오롱티슈진의 골관절염 세포유전자치료제 ‘TG-C’가 미국 임상3상에서 임상적 유의성을 확인했지만 위약군 대비 유의미한 차이는 보이지 못한 가운데, 회사는 21일 긴급 기자간담회를 개최하고 결과분석 및 향후 계획을 공개했다. 

이 날 회사측은 안전성과 DMOAD 관련 데이터를 주요 성과로 제시하며, 이번 임상결과를 철저히 분석해 후속개발 전략에 반영하겠다는 방침을 밝혔다. 특히 전승호 대표는 “이번 결과는 여정의 한 과정”이라며 “실패도 아니며, 절반의 성공이라고 생각한다. 앞으로도 해야 할 일이 많다는 점으로 이해해달라”고 말했다.

먼저 노문종 대표는 이번 임상시험 결과에 대해 공유했다. 노 대표는 통증지수와 관련해 “미국 임상2상에서는 약 35~39점 정도 개선 및 1년 정도 유지됐고, 한국 임상3상에서도 6개월차에 22점 정도의 개선효과가 확인돼 12개월까지 지속됐다”고 했다.

이어 “미국 임상3상에서도 통증개선 효과가 3개월 시점부터 약 38점 나타났고, 이런 개선효과가 104주(24개월)까지 꾸준히 유지됐다”며 “이번 임상3상의 증상개선 효과는 기존 임상시험 결과보다 더욱 우수하다”고 평가했다.

다만 위약 효과가 기존과 다른 양상을 보인 점이 이번 임상 결과의 핵심 변수였다고 짚었다.

전형적으로 위약 효과는 6개월 이후부터 점차 감소하지만, 이번 임상시험에서는 기존 위약 반응과 달리 TG-C 투여군과 유사한 수준으로 나타났다는 설명이다. 노 대표는 “통증지수는 약 40점, 기능성 지표도 약 25점 정도 개선됐고 이런 효과는 24개월까지 유지됐다”고 밝혔다.

그러면서도 TG-C의 약효 자체에 대해서는 의문을 갖고 있지 않다고 했다. 노 대표는 “강하게 나타난 위약 효과를 어떻게 관리하고 해석할 것인지가 중요한 과제”라며 “추가 분석을 통해 후속 작업을 진행해야 한다”고 말했다.

안전성 측면에서도 자신감을 보였다. 노 대표는 “TG-C 투여군과 위약군 간 여러 안전성 지표에서 유의한 차이가 나타나지 않았는데, 과거 미국 임상2상과 한국 임상3상에서 확인했던 안전성 결과가 다시 재현된 것”이라며 “안전성에 대해서는 크게 우려하지 않는다”고 했다.

특히 회사는 이번 임상시험을 통해 DMOAD와 관련해 의미있는 신호가 확인됐다는 점에도 주목했다. 

DMOAD(Disease-Modifying Osteoarthritis Drug)는 골관절염의 증상 완화를 넘어 질환의 진행 자체를 늦추는 치료제를 말한다. 미국 FDA도 통증·기능 개선과 함께 장기적으로 인공관절 수술을 지연시키는 효과를 중요한 목표로 보고 있는 만큼, 회사는 이번 결과 역시 의미 있는 데이터로 보고 있다.

전 대표는 “TG-C 투여군에서는 310명 중 2명만 인공관절치환술을 시행한 반면, 위약군에서는 151명 중 8명이 수술을 받았다. 비율로는 약 8배였고, 통계분석에서도 유의한 결과가 확인됐다”며 “DMOAD에서 가장 중요한 지표 중 하나인 인공관절치환술 발생을 얼마나 늦출 수 있는지를 보여주는 강력한 신호”라고 말했다.

또 “이 데이터는 향후 허가 과정뿐 아니라 출시이후 보험 등재나 경제성 평가에서도 유용하게 활용될 수 있을 것”이라고 기대했다. 

회사측은 앞으로 해당 환자들을 대상으로 추적연구를 이어가며 3년, 5년, 그 이상까지 얼마나 차이가 유지되는지 장기적으로 확인할 계획이다.

아울러 원자료 수준의 철저한 분석을 통해 원인을 규명하고, 앞으로의 개발과정에 반영한다는 방침이다. 이번 미국 임상3상 데이터가 담긴 TG-C 15302 Study 결과보고서는 올 4분기 발표될 예정이며, TG-C 12301 Study는 오는 10월 중 톱라인 결과 발표 및 2027년 1분기에 최종 결과보고서를 완료할 예정이다.

한편 올해 초 코오롱티슈진에 합류한 정형외과 전문의 앤디 웨이먼 박사는 “TG-C가 무릎 골관절염 치료공백을 메울 수 있는 솔루션이 될 가능성이 있다고 생각한다”며 “전승호 대표 등과 함께 이번 임상3상 결과의 원인을 규명하겠다”고 전했다.