대웅제약(대표 전승호)은 폐섬유증 치료신약 'DWN12088'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 13일 밝혔다.

FDA는 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD) 제도를 통해 희귀난치성 질환 치료제 개발을 지원하고 있다. ODD 승인을 받은 치료제는 신약 허가 심사비용 면제, 우선 심사(Priority Review) 신청권, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택이 부여된다.

DWN12088은 세계 최초 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해제다. 폐섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 경구용 섬유증 치료제다. 전임상에서는 동물모델을 대상으로 기존 약물보다 우수한 효능·안전성을 보였다. 

앞서 대웅제약은 호주 인간연구윤리위원회(HREC)에 DWN12088에 대한 임상 1상 시험계획서를 제출했다.

전승호 대웅제약 사장은 “이번 희귀의약품 지정을 계기로 DWN12088 개발에 속도를 낼 것"이라며 “피부, 신장, 간, 심장섬유증 등 다양한 섬유질환에 대한 연구를 확대하고 희귀질환에 대한 R&D 역량도 더욱 강화해나가겠다”고 전했다.

DWN12088은 지난 2월 국내에서도 범부처신약개발사업단 신약개발 부문 지원대상으로 선정된 바 있다.