에스씨엠생명과학이 6일 ‘임상 2a상 진행 중인 급성 췌장염치료제(SCM-AGH)의 국내 개발단계 희귀의약품 지정’을 승인받았다.

앞서 식품의약품안전처는 적절한 치료법이 없는 희귀질환 환자에게 치료기회를 확대하고, 개발사에게는 희귀의약품의 연구개발 및 제품화를 지원하고자 임상시험 단계에 있는 의약품에 대해 희귀의약품 지정 제도를 마련했다.

개발단계 희귀의약품으로 지정되기 위해서는 ‘식품의약품안전처 고시 제2018-41호’에 의거, ▲국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하인 질환에 사용되는 의약품이거나 ▲적절한 치료방법과 의약품(희귀의약품으로 지정/허가된 의약품은 제외)이 개발되지 않은 질환에 사용하기 위해 개발하는 경우 ▲약리기전이나 비임상 시험등으로 볼 때 기존 대체의약품(희귀의약품으로 지정/허가된 의약품은 제외)보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 경우 ▲국내에서 희귀의약품으로서 개발계획의 타당성이 인정되는 경우에 적합해야 한다.

개발단계 희귀의약품으로 지정되면 임상 2상이 종료 후 조건부 품목 허가가 가능하며, 품목허가 시 신속처리 심사 대상으로 지정되며, 품목허가 신청 시 사전검토 수수료가 면제된다.