큐로셀(대표이사 김건수)은 스위스 루가노에서 열린 제18회 국제림프종학회(ICML 2025)에서 자사의 CD19 표적 CAR-T 치료제 ‘안발셀’의 임상 2상 최종 결과를 발표했다.

이번 임상은 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포 림프종(LBCL) 환자를 대상으로, 국내 6개 주요 대학병원 암센터에서 진행된 다기관, 단일군 임상 2상이다. 안발셀의 안전성과 유효성을 평가하는 데 목적을 두었다.

총 79명의 환자가 안발셀을 투여받았으며, 이 중 75.3%(55명)는 객관적 반응률(ORR)을, 67.1%(53명)는 완전관해(CR)를 기록했다. 중앙값 추적 관찰 기간은 8.5개월이며, 장기 추적 관찰 결과 12개월 및 18개월 무진행 생존율(PFS)은 각각 41.1%, 35.2%, 전체 생존율(OS)은 66.6%, 57.3%로 나타났다. 중앙값 무진행 생존기간(mPFS)은 6.0개월로 확인됐으며, 이는 킴리아 임상에서의 mPFS(2.9개월) 보다 두 배 연장된 결과이다.

안전성 프로파일도 우수한 수준을 보였다. 3등급 이상의 사이토카인 방출 증후군(CRS)은 8.9%, 면역세포 관련 신경독성(ICANS)은 3.8%에서 나타났으며, 특히 4등급 이상 중증 CRS는 발생하지 않았다.

이번 발표에는 CAR-T 세포의 면역표현형 차이에 대한 분석 결과도 포함됐다. 연구진은 6개월 이상 완전관해를 유지한 환자군을 장기 반응자(LR)로 정의하고, 비반응자군과 비교 분석한 결과, 장기 반응자군에서는 면역관문수용체인 PD-1 및 TIGIT 발현이 유의미하게 낮았다. 이는 CAR-T 세포의 항종양 기능 유지 및 치료 반응성과 밀접한 관련이 있는 핵심 바이오마커로 확인됐다.

큐로셀 김건수 대표는 “지난 ICML 2023 구두 발표에 이어, 이번 발표는 안발셀의 임상적 유효성과 안전성이 과학적으로 입증되었음을 보여주는 결정적 근거”라며, “국내 환자에게 보다 효과적이고 지속적인 치료 옵션을 제공할 수 있도록 규제 과학을 선도하는 식약처와 긴밀히 협의하며, 조속한 품목허가를 통해 국내 CAR-T 치료제 개발의 성공 사례를 만들고자 한다”고 말했다.

한편, 큐로셀은 안발셀에 대한 식품의약품안전처 품목허가 심사를 진행 중이며, 연내 허가 및 건강보험 급여 등재를 목표로 하고 있다. 안발셀은 국내 최초의 혈액암 CAR-T 치료제 상용화 사례가 될 전망이다.