FDA는 악셀러론 파마(Acceleron Pharma)사에서 신청한 두첸(Duchenne) 근육 위축증 (DMD) 치료에 ACE-031 단백질 치료 의약품에 대해 희귀약으로 지정, 허가했다.

ACE-031은 인체 ActRIIB 수용체 부위가 인체 항체 부위와 결합해 생산된 재조합 퓨전 단백 물질이다.

악셀러론 파마 셔만(Matthew Sherman) 사장은 “지난 2주 전 FDA가 DMD 환자 치료에 지금까지 없었던 새로운 치료제의 필요성을 인정해 ACE-031을 희귀약 지정 및 신속한 심의를 취한 것”이라며 “앞으로 전 세계 임상 연구자, 보건당국 및 환자 보호 집단들과 계속 협력해 ACE-031 개발에 전력하겠다”고 피력했다.