한국노바티스(대표이사 사장 유병재)는 지난 22일 서울 신라호텔에서 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, 이하 PNH) 치료제 ‘파발타™(Fabhalta, 성분명: 입타코판)’의 국내 급여 출시를 기념해 ‘IPTACOPAN 론칭 심포지엄’을 성료했다고 26일 밝혔다.

이번 심포지엄은 국내 첫 경구용 PNH 치료제 파발타의 임상적 가치와 실제 진료 환경에서의 적용 전략을 공유하고자 마련된 자리로, 국내외 혈액내과 전문가들이 한자리에 모여 다양한 환자 사례와 최신 진단 지견, 임상 데이터를 바탕으로 PNH 치료의 새로운 방향을 심도 있게 논의했다.

행사는 총 2개의 세션으로 구성돼, ▲파발타의 급여 등재를 포함한 임상적 가치와 ▲글로벌 실제 진료 데이터(RWE) 기반의 활용 경험, ▲국내 최적 치료 전략까지 폭넓게 다뤘다. 1부 세션에서는 국내 전문가들이 파발타의 급여 등재 의미와 주요 임상 데이터를 중심으로 발표가 진행됐다.

첫 번째 발표를 맡은 서울대학교병원 고영일 교수는 ▲‘PNH 치료의 최신 발전과 미충족 수요: 향후 치료 전략의 기초’를 주제로, 기존 치료의 한계와 미충족 수요에 대해 소개했다. 

PNH는 조혈모세포의 후천적 PIGA 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 혈액질환으로, 혈관 내 용혈(Intravascular Hemolysis, 이하 IVH)과 혈관 외 용혈(Extravascular Hemolysis, 이하 EVH)이 동시에 일어나 혈전증, 신부전, 폐동맥고혈압 등 치명적 합병증으로 이어질 수 있다. 

현재 PNH 치료의 표준으로 사용되는 C5 억제제는 IVH를 효과적으로 억제해 환자의 생존율을 개선시킨 치료제이나 기전적 한계로 인해 EVH까지는 완전히 억제하지 못한다. 이로 인해 치료 중인 환자의 87.5%는 지속적인 빈혈을 경험하고, 3분의 1 이상은 연간 최소 한 차례 이상의 수혈이 필요한 상황이다. 

고영일 교수는 “기존 치료로 충분한 효과를 보지 못한 환자들을 위한 새로운 기전의 치료 옵션이 절실했다”며 “파발타가 건강보험 급여 항목에 포함되면서 국내 환자들에게도 보다 폭넓은 치료 선택지가 열리게 됐다”고 말했다.

뒤이어 서울성모병원 박실비아 교수는 ▲‘파발타 중심으로 본 새로운 치료 접근의 임상적 근거’를 주제로 발표를 이어갔다. 파발타는 국내 최초의 선택적 B인자 억제제로, 보체 시스템의 상위 단계에서 작용해 혈관내외 용혈을 효과적으로 조절할 뿐 아니라, 하루 2회 경구 복용이 가능하다는 점에서 치료 편의성이 높은 것이 특징이다. 

박 교수는 “APPOINT-PNH 연구에서 치료 경험이 없는 환자의 92%가 임상적으로 유의한 수준의 헤모글로빈(Hemoglobin, 이하 Hb) 수치 증가를 보였고, 98%는 수혈 의존성에서 벗어났다”며, “기존 치료에서 파발타로 전환한 APPLY-PNH 연구에서도 전체 환자의 80% 이상이 수혈 없이 Hb 수치가 개선됐고, 피로도 역시 일반인 수준까지 회복됐다”고 설명했다. 또한 “파발타는 단순한 수치 개선을 넘어, 환자의 삶의 질에 실질적인 변화를 이끌 수 있는 치료제”라고 강조했다.

2부 세션은 글로벌 RWE 데이터와 국내 진료 전략에 대한 심도 있는 논의로 구성됐다. 좌장을 맡은 삼성서울병원 장준호 교수의 진행 아래, 영국 킹스칼리지병원 오스틴 쿨라세카라이(Austin Kulasekararaj) 교수는 ▲파발타의 실제 진료 경험 기반 치료 효과 및 안전성 관리 고찰을 주제로 발표를 이어갔다. 그는 영국의 실제 진료 환경에서의 파발타 실제임상근거(Real-world Evidence, 이하 RWE)와 함께 APPLUSE-PNH의 최신 연구 결과를 공유했다. 

영국에서 C5 억제제로 치료받던 환자 20명을 파발타로 전환해 12주간 투여한 결과, 평균 Hb 수치가 10.9g/dL에서 12.4g/dL로 상승하며 빈혈 개선이 확인됐고, 이는 기존 3상 임상에서 보고된 효과와 일치했다. APPLUSE-PNH의 최신 연구에서는 Hb 수치가 10g/dL 이상인 환자에서 파발타 단독요법의 유효성과 안전성을 평가한 결과, 평균 2.01g/dL(95% CI 1.74–2.29)의 Hb 수치 개선과 함께 피로도 개선 효과도 확인됐다고 소개했다.

오스틴 교수는 “이번 APPULSE-PNH 연구는 이전보다 Hb 수치가 높은 환자군에서도 유의미한 개선이 나타났다는 점에서 파발타의 임상적 확장 가능성을 확인한 중요한 사례”라고 설명했다.

이어진 국내 의료진 패널 토론에서는 이대목동병원 문영철 교수와 해운대백병원 임성남 교수가 참여해 실제 환자 사례를 기반으로 국내 임상 환경에 적합한 치료 전략을 공유했다. 두 전문가는 경구 제형이라는 특성이 치료 지속성과 환자 만족도를 높일 수 있다는 점에 주목하며, 급여 적용 이후에는 국내 진료 환경에 맞는 환자 선별 기준, 치료 모니터링 전략, 기존 치료제에서의 전환 시점 등 구체적인 진료 전략 정립이 중요하다고 덧붙였다.

한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 전무는 “이번 심포지엄은 파발타의 7월 1일 급여권 진입을 계기로 국내외 전문가들이 PNH 치료의 최신 데이터를 공유하고 최적 치료 전략을 논의하는 뜻깊은 자리였다”며 “앞으로도 한국노바티스는 PNH 환자들의 미충족 수요 해소를 위해 의료진과 긴밀히 협력하고, 효과적인 치료 옵션 제공을 위한 학술적 지원과 지속 가능한 치료 환경 조성에 최선을 다할 것이다”라고 밝혔다.