한국노바티스(대표이사 사장 유병재)는 지난 1월 16일부터 17일까지 서울에서 열린 제2회 ‘아시아 골수부전 심포지엄(Asian Bone Marrow Failure Syndromes Symposium, 이하 ABFS 2026)’에서 자사의 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, 이하 PNH) 치료제 ‘파발타(Fabhalta, 성분명: 입타코판)’의 임상적 가치와 최신 지견을 공유하는 런천 심포지엄을 17일 진행했다고 19일 밝혔다.

이번 심포지엄은 아시아 혈액학 전문가들이 참석한 가운데 ‘중국 내 PNH 치료 경험(The experience of PNH Treating in China)’을 주제로 진행됐다. 연자로 참여한 중국 북경협화의과대학병원(Peking Union Medical College Hospital) 한빙(Bing Han) 교수는 중국의 실제 임상 경험(Real-World Data, RWD)을 바탕으로 파발타의 임상적 유용성을 강조했다.

한빙 교수는 먼저 중국 내 PNH 환자 RWD 결과를 통해 기존 치료 환경의 미충족 수요를 조명했다. 발표에 따르면 과거 중국 PNH 환자들은 주로 항응고제나 스테로이드, 면역억제제 등 지지요법에 의존해 왔으나, 이는 질환의 근본 원인인 만성 보체 매개 용혈을 직접적으로 제어하는 데 제한이 있었다. 그 결과 빈혈(74.3%)과 피로(92.9%)가 가장 흔한 증상으로 보고됐으며, 전체 환자의 39.3%가 용혈성 위기를 경험한 것으로 나타났다. 또한 환자 가구의 약 39.8%가 연간 소득의 100% 이상을 치료비로 지출할 만큼 경제적 부담 역시 높았다.

한 교수는 이러한 미충족 수요를 보완할 수 있는 새로운 대안으로 파발타의 임상적 가치를 소개했다. 파발타는 국내 최초의 경구용 보체 B인자 억제제로서, 대체 경로의 단백질인 B인자를 선택적으로 차단하는 기전을 갖는다. 이를 통해 기존 C5억제제 치료에도 불구하고 잔여 빈혈을 유발할 수 있는 혈관 외 용혈(EVH)과 PNH의 주요 특징인 혈관 내 용혈(IVH)을 동시에 효과적으로 제어한다.

이러한 치료 접근의 임상적 근거로 한 교수는 파발타의 허가 기반이 된 글로벌 3상 임상인 APPLY-PNH와 APPOINT-PNH 결과를 소개했다. 기존 보체 억제제 치료 경험이 있는 환자를 대상으로 한 APPLY-PNH 연구에서 파발타 전환군의 82%가 수혈 없이 헤모글로빈 수치가 2g/dL 이상 증가하는 일차 평가지표를 달성한 반면, 기존 C5 억제제 치료 유지군은 2.0%에 그쳐 통계적으로 유의미한 수치 개선을 보였다. 

또한 보체 억제제 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 한 APPOINT-PNH 연구에서도 파발타 단독 요법군의 92%가 수혈 없이 2g/dL 이상 증가하는 헤모글로빈 수치 개선을 달성하며, 치료 경험 유무와 관계없이 임상적 유용성을 확인했다.

이번 심포지엄에서는 파발타의 장기 데이터도 함께 논의됐다. 한 교수는 파발타 투여 후 4년 차와 5년 차 평균 헤모글로빈 수치가 각각 12.1g/dL과 12.9g/dL로 나타났고, 안전성 평가에서도 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았으며, 기존에 알려진 안전성 프로파일과 일관됐다고 밝히며 장기적인 치료 안정성에 대한 근거를 제시했다.

마지막으로 한빙 교수는 중국 북경협화의과대학병원을 중심으로 수립된 ‘PNH 다학제 진단 및 치료 전문가 합의(2024)’를 소개하며, 보체 억제제 치료 환경에 부합하는 표준화된 환자 관리 체계가 중국 내에서도 정립되고 있다고 덧붙였다.

한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 전무는 “아시아 혈액학 전문가들이 모인 ABFS 2026에서 아시아 환자 대상 실제 치료 경험과 함께 파발타의 임상적 가치를 공유할 수 있어 매우 뜻깊다”며, “한국노바티스는 근거 기반의 학술 교류를 통해 파발타®의 임상적 가치를 확산하고, PNH 환자들이 보다 나은 치료 환경에서 질환을 관리해 나가 평범한 일상을 회복할 수 있도록 치료 접근성과 질환 관리 개선에 지속적으로 기여해 나가겠다”고 말했다.