최은진 교수, 엘록테이트 급여 용량 확대 촉구
사노피-아벤티스가 ‘A형 혈우병의 최신 치료 지견과 국내 치료 환경의 현재’를 주제로 세미나를 5일 개최했다.
혈우병은 평생에 걸쳐 정맥주사를 통해 관리해야 하는 질환이다. 대게 X염색체 중 8,9번의 활성도 수치가 40% 미만일 때 혈우병으로 진단되는데, 중증 환자는 1%도 형성이 되지 않아 가만히 있어도 출혈이 발생하기도 한다.
특히, 자연적으로 출혈되는 경우 중 관절에서 출혈이 발생할 때 삶의 질은 매우 하락하게 된다.
이에 지금까지는 필요시마다 치료받는 방법을 통해 진행되고 있었지만 이러한 치료 방법이 더이상 제대로 된 치료 방법이 아니라는 주장이 제기됐다.
기존의 방법은 잦은 빈도로 주사를 투여해 삶의 질이 저하될 뿐만 아니라, 자발적으로 출혈되는 경우가 존재하기 때문이다. 관절 건강 또한 영향을 받는다.
대구가톨릭대학교병원 소아청소년과 최은진 교수는 이러한 문제를 해결해 줄 엘록테이트의 유지요법과 유지요법 환경에 대한 개선의 필요성에 대해 설명했다.
엘룩테이트는 현재 A형 혈우병 환자의 출혈 억제 및 예방, 수술 전후 출혈 관리, 출혈 빈도 감소 또는 예방을 위한 일상적인 예방 요법에 대한 적응증을 갖고 있다.
최 교수는 “약동학적 지표에서 성인 및 소아에서 표준 반감기 제제 대비 엘록테이트에서 보다 긴 반감기를 나타내고 있었다”고 설명을 시작했다.
실제로 중증 A형 혈우병 환자에서 엘록테이트를 통한 치료에 대한 ASPIRE 연구 결과가 제시됐는데, 12세 이상 성인 중증 A형 혈우병 환자(N=150), 소아 중증 A형 혈우병 환자(N=61)을 대상으로 한 실험이었다.
성인환자는 평균 3.9년(최대 5.3년), 소아환자는 평균 3.2년(최대 3.9년)의 치료기간을 두고 실험했다.
그 결과 필요시 보충요법에 비해 개별 유지 요법 시행군에서 전체 연간 출혈률은 성인 0.7, 소아환자 1.2였으며, 관절 자발출혈률은 성인환자와 소아환자 모두 0.0이었다. 관절 건강 점수 또한 성인, 청소년기의 환자(n=25)는 -2.5, 소아 환자(n=35)는 -0.5였다.
엘록테이트 유지요법을 시행한 환자 중 94%(N=190/202)는 투여 용량을 유지했으며(처방 투여 용량 80%~125% 이내), 95%(N=192/202)는 투여 간격을 유지했다(처방 투여 간격 1일 이내).
즉, ASPIRE연장 연구를 통해 이전 치료력이 있는 중증 A형 혈우병 환자를 대상으로 엘록테이트 장기 유지 요법으로 투여 간격을 연장했으며, 항체가 발생하지 않는다는 안전성 프로파일이 확인된 것이다.
또 모든 연령대의 환자에게 엘록테이트 유지요법은 효과적이었고, 낮은 연간 출혈률, 중증 A형 혈우병 치료의 주요 목표인 관절 건강 개선 효과도 확인됐다.
한편 5년간 장기 추적 연구 결과를 통해, 급성 출혈 및 수술 전후 관리를 위한 엘록테이트의 개별 유지요법 가치도 확인됐다.
최 교수는 소아 환자에 있어서 급여 용량 확대를 촉구하기도 했다.
한국, 미국, 호주(성인 및 유아) 중 중증 A형 혈우병 환자의 유지요법 시행률 중 한국은 63.7%로 가장 낮다. 이는 호주 소아 환자의 98% 이상에서 유지요법이 시행되고 있다는 것을 고려하면 매우 낮은 수치다.
소아의 출혈 증상이 반복적으로 발생하면 혈우병성 관절병증 발생의 원인이 되기도 한다. 또, 성인에 비해 반감기가 짧기 때문에 성인보다 더 높은 용량 투여가 요구된다.
때문에 세계혈우연맹의 가이드라인은 소아 환자의 근골격 건강 유지와 삶의 질 향상을 위해 장기적인 유지요법 시행을 표준 치료법으로 권고하고 있다.
그러나 현행 급여 기준은 엘록테이트의 원활한 사용에 대해 발목을 잡고 있다. 현재는 1회당 25~30IU/kg (1주 최대 60IU/kg)까지만 급여가 적용되는데, 3상 임상연구에서 사용된 주당 용량은 6세 미만, 91.63IU, 6세 이상 12세 미만은 86.88IU/kg, 성인은 77.90IU/kg이기 때문이다.
다시 말해, 소아 환자의 급여 기준 인정 용량은 성인과 동일한 최대 30IU/kg이며 이로 인해 소아 환자의 치료 접근성이 제한된 것이 현실이다.
최저 농도 이상 유지 환자 비율 확대와 돌발성 출혈 방지와 개인별 맞춤형 치료 실현, 그리고 소아 환자의 유지요법의 필요 용량 달성을 위해서는 급여용량 확대는 필수적이다.
최 교수는 “EHL의 현재 급여 기준상 용량은 제품이 가진 특장점 대비 기존 SHL의 치료적 효과를 뛰어넘기에 한계가 있으며, 환자들이 새롭고 더 향상된 치료 요법의 혜택을 충분히 누릴 수 있도록 기준 확대가 반드시 필요하다”고 강조했다.
노영희 기자 nyh2152@medifonews.com
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