FDA는 아스트라제네카(AZ)에서 개발 중인 희귀 갑상선암 치료 신약 반데타닙(vandetanib)에 대해 독성 위험을 경고하고 있어 FDA 허가를 기대하기 어렵게 되었다.

FDA가 조사한 임상 연구보고에서 반데타닙을 투여한 환자의 31%가 부작용으로 스티븐스 존슨(Stevens-Johnson) 증후군으로 알려진 피부 발적, 뇌졸중 및 폐 질환을 유발한다고 알려졌다.

12월 2일 FDA 자문위원의 개최 이전에 FDA는 AZ에서 제시한 자료에서 임상시험에 참여한 환자들 대부분이 저용량으로 바꾸어야 했다고 지적하고 있다. 반데타닙 300mg 용량으로 시작한 제2상 임상에서 환자 80%가 용량을 감소하거나 중단해야 했다는 것이다.

100mg 용량으로 투여한 연구에서도 21%가 여전히 용량을 감량하거나 중단해야 했다. 이러한 독성을 감안할 때 이 약을 진행성, 골수 갑상선암 환자에게만 투여를 제한해야 할지 아니면 추가적인 용량 적정선을 탐색해야 할 지를 FDA가 의문을 제기하고 있다.

AZ는 보통 감상선암 보다 생존율이 낮은 비교적 희귀 질환인 골수 갑상선암 환자에게 FDA가 오는 1월까지 반데타닙 신약 허가를 내주기를 기대하고 있다. 이 희귀질환은 미국에서 매년 약 45,000명에게 발생되고 있다고 한다.

AZ는 이 신약이 종양 증식을 지연시키는 작용이 있다고 주장하고 있다. 반데타닙은 애초에 폐암 치료제로 목표를 정했으나 AZ는 이 약이 생존율 연장 효과가 없다는 연구 결과보고 이후 2009년에 시판하려는 계획을 취소했었다.