사노피의 한국법인(이하 사노피, 대표 배경은)은 만성 이식편대숙주질환 치료제 레주록(Rezurock, 성분명: 벨루모수딜메실산염(미분화))이 보건복지부 고시에 따라 이전에 2차 이상의 전신요법에 실패한 만성 이식편대숙주질환에 건강보험 급여를 2월 1일자 적용 받게됐다고 밝혔다.

복지부 고시를 통해 레주록정 200mg은 중등도에서 중증의 만성 이식편대숙주질환 환자 가운데 이전에 2차 이상 전신요법(룩소리티닙 포함)에 실패한 성인 및 12세 이상 소아 환자 대상으로 급여 인정되며, 룩소리티닙을 부작용이나 금기 등으로 사용할 수 없는 경우에는 이를 제외한 2차 이상 전신요법 실패 환자에서도 급여 적용된다.

또한, 급여적용 시점이 최초 투여 시점으로부터 6개월 이내인 경우 투여대상에 해당함이 진료기록부 세부내역에 확인되는 경우 급여 인정되며, 12개월 이내인 경우 투여대상에 해당함이 진료기록부 세부내역에 확인되고 가장 최신 평가 시 질병의 진행이 없는 경우 지속투여가 인정된다. 급여적용 시점이 최초 투여 시점으로부터 12개월 경과한 경우, 투여대상에 해당함이 진료기록부 세부내역에 확인되고 가장 최신의 반응평가 결과 반응이 확인되면 추가 3개월 투여 인정되며, 이후 매 3개월 마다 평가해 반응이 확인되면 지속적인 투여가 가능하다.

이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포 이식 환자의 약 절반에서 발생하는 치명적인 중증 자가면역질환이다. 숙주 반응이 조혈모세포 이식 100일 후에 나타나 만성으로 진행되면, 염증 반응을 넘어 장기가 굳어가는 섬유화 현상이 동반되어 주요 장기의 비가역적 손상과 기능 저하로 이어질 수 있어 특히 위험하다. 

실제 환자 약 절반가량이 경험하는 간, 폐 관련 숙주 반응은 사망위험이 60%에 달할 정도로 몹시 치명적이다. 그러나 1차 및 2차 치료를 시작한 환자의 약 50%는 충분한 반응이 없을 수 있으며, 치명적인 숙주 반응 장기인 폐와 간 및 섬유화가 진행되는 장기인 관절에서는 비교적 낮은 반응율을 나타냈다.

이번 고시로 기존 치료제와 달리 이식편대숙주질환의 염증과 섬유화 유발 물질로 알려진 ROCK2를 직접 표적하는 레주록이 급여 적용되면서, 그간 조절되지 않은 숙주 반응으로 미충족 수요가 높았던 이식편대숙주질환 환자에게 급여권 내 새로운 대안이 생겼다. 레주록은 질병 원인을 조절하는 기전을 바탕으로 나머지 면역 반응에 미치는 영향을 최소화하면서 장기 숙주 반응을 조절하는데, 이식편대숙주질환은 발병 후 시간이 흐를수록 사망위험이 높아지고 비가역적 조직손상이 생길 수 있는 만큼, 이번 급여 적용은 환자 예후 및 삶의 질 개선에 있어 특히 중요한 의미를 지닌다. 

ROCKstar 임상연구에서 3차 이상 치료제로 레주록을 투여한 결과 75%의 높은 전체반응율을 보였으며, 52%의 환자에서 유의미한 삶의 질 개선 효과를 보였다. 레주록의 유효성은 이전 치료법과 관계없이 임상적으로 유의한 결과를 확인했으며, 일관된 안전성 프로파일을 나타냈다. 이에 더해 이전 치료제에서 큰 개선효과를 보이지 못한 주요 숙주 반응 장기인 관절, 간 및 폐에서도 각각 71%, 39%, 26%의 반응율을 보이는 등 새로운 기전으로 만성 이식편대숙주질환을 표적 치료할 수 있는 가능성을 보였다.

배경은 사노피 한국법인 대표는 “만성 이식편대숙주질환은 혈액암 환자들이 완치를 향한 마지막 관문에서 맞닥뜨리는 새로운 고통으로, 그동안 많은 환자들이 1‧2차 치료에 반복적인 실패와 제한적인 치료 옵션으로 인해 절망적인 상황 속에 놓여 있었다. 이번 레주록의 급여 등재는 이러한 환자들에게 급여권 내 새로운 치료 대안을 제공함으로써, 보다 평범한 일상으로 돌아갈 수 있는 실질적 기회를 열어준다는 점에서 매우 큰 의미가 있다. 사노피는 앞으로도 중증 희귀질환으로 고통받는 환자들이 필요한 치료에 신속하게 접근하고 건강한 삶을 영위할 수 있도록, 국내 치료 환경 개선을 위해 지속적으로 노력할 것”이라고 강조했다.