미충족수요가 큰 드라벳증후군 치료에 있어 ‘핀테플라’가 허가받으며 환자와 가족에게 새로운 치료 희망을 제시하게 됐다. 핀테플라는 환자의 발작빈도는 물론 사망률, 환자 가족들의 삶의 질까지 개선된 것으로 나타나 장기적 치료부담 완화에 기여할 수 있을 것으로 기대된다. 한국유씨비제약이 드라벳증후군 치료제 핀테플라(성분명 펜플루라민)의 허가를 기념해 4일 기자간담회를 열고, 핀테플라의 임상적 의의를 소개했다. 이번 간담회에서 세브란스병원 소아신경과 강훈철 교수는 드라벳증후군에 대해 다양한 발작 및 비발작 증상으로 인해 평생 심각한 신경발달, 운동, 인지, 행동 장애를 안게 되며, 돌연사등으로 조기사망 위험이 매우 높고 사망연령이 어린 것이 특징이라고 소개했다. 드라벳증후군은 특히 환자뿐만 아니라 가족들에게도 임상적, 경제적으로 장기적인 영향을 미치는 것으로 알려졌다. 강훈철 교수는 한 연구결과를 인용해 “환자 보호자의 66%가 우울증을 겪었으며 48%는 재정적 어려움이 있고, 76%는 전반적인 삶의 질에 크게 영향을 받았다”며 “불안 및 우울 수준도 증가한 것으로 나타났다”고 설명했다. 무엇보다도 드라벳증후군은 인해 비발작 동반질환 관리 및 약물부작용 최소화를 이
한국유씨비제약(대표이사 에드워드 리)은 식품의약품안전처로부터 핀테플라액(성분명 펜플루라민염산염; 이하 핀테플라)가 지난 18일 2세 이상 드라벳 증후군 환자의 발작 치료를 위한 부가요법으로 허가 받았다고 22일 밝혔다.드라벳 증후군은 생후 12개월 전후에 발병하며 환자의 최대 15%가 유아기 또는 청소년기에 사망하는 치명적인 소아 난치성 희귀질환이다. 드라벳 증후군 환자는 신체 경직, 언어 발달 장애, 자폐, 정신지체, ADHD 등 신체적, 정신적 동반질환 위험이 높다. 보호자들 또한 24시간 돌봄부담, 경력 중단, 소득 손실 등 높은 돌봄 스트레스와 낮은 삶의 질을 감내하고 있다. 드라벳 증후군 환자에서 장기간 발생하는 빈번한 발작은 환자와 보호자의 삶의 질을 저하시킬 뿐만 아니라 돌연사(SUDEP)의 위험도 있어 발작을 줄이거나 멈추는 것이 질환의 주된 치료목표다. 그러나 기존의 항경련제만으로는 발작 조절에 한계가 있고 일부 약제는 오히려 발작을 악화시킬 수 있어 국내 치료 환경은 여전히 미충족 수요가 큰 상황이었다. 핀테플라는 세로토닌 방출을 통해 다수의 5 HT 수용체 아형을 자극해 발작을 감소시키는 독특한 기전의 치료제다. 세로토닌 수용체(serot