RWE 친화력 높이는 제약선진국…서먹한 한국

성균관대 신주영 교수 “국내제약사, 복합제 개발에 RWE 활용 용이하지 않다"

제약선진국들이 실사용증거(RWE)의 본격 활용을 준비하고 있다. 미국∙유럽은 가이드라인을 제시하며 산업계의 RWE 활용을 돕고 있다. 반면 국내에서는 RWE 사용이 용이하지 않은 것으로 나타났다. 현행 규정은 복합제 개발과 관련, RWE 활용을 인정하고 있지만 실상은 유명무실했다.

성균관대 약학대 신주영 교수는 23일 한국제약바이오협회에서 열린 ‘제6차 서리풀 미래약학 포럼에서 RWE 활용관련 국내외 현황을 안내했다.

국내에서 실사용데이터(RWD)는 임상시험으로부터 수집되지 않은 여러 유형의 의료데이터를 지칭한다. 의료제공자(의료기관), 보험자, 의료소비자(환자∙일반인) 등으로부터 생성될 수 있다. RWE는 RWD의 가공·분석을 통해 얻은 임상적 증거를 의미한다. 의약품∙의료기기의 사전 및 사후 안전∙유효성 입증에 사용될 수 있다.

신 교수는 “제약분야에서 RWE는 다방면 활용되고 있다”며 “의약품의 최초 허가, 적응증 확대, 그리고 시판 후 안전관리 등에 사용된다. 신약의 조건부 허가에도 큰 역할을 하고 있다”고 소개했다.

이어 그는 “미국은 RWE 활용에 심혈을 기울이고 있다”며 “2016년 21세기 치유법(21^st Century Cure Act) 통과 이후 기허가 제품의 적응증 추가나 시판 후 연구에 RWE를 적극 이용하고 있다”고 덧붙였다.

미국 식품의약국(FDA)은 과거부터 의약품 시판 후 안전관리에서 RWE를 사용해왔다. 21세기 치유법 시행 이래 산업계에 RWE 사용관련 안내를 두 차례 실시했고, 2021년까지 가이드라인 초안을 마련할 계획이다. RWE와 실제 임상시험(RCT)의 차이를 확인해보는 ‘RCT DUPLICATE’ 프로젝트도 진행 중이다. FDA는 적응증 추가와 시판 후 안전성 요건 강화를 RWE 사용의 핵심으로 보고 있다.

신 교수는 “유럽의약품청(EMA)은 2017년부터 산업계의 RWE 활용을 돕는 ‘EMA Patient Registry initiative’를 시작했다”며 “올해는 보고서를 통해 데이터의 정의부터 품질, 표준화, 그리고 허가심사에 반영되는 사항 등을 안내했다. RWD 활용과 관련한 프로젝트도 16개 실시 중”이라고 설명했다.

또 “일본은 RWE를 시판 후 안전관리에 활용하기 위해 노력하고 있다”며 “2017년 PMDA(의약품 의료기기 종합기구)는 자체 보유한 데이터를 산업계에서 접근할 수 있도록 개정했다. 이 데이터를 토대로 제약사는 자사 제품의 안전성 근거를 생산할 수 있다”고 부연했다.

해외에서는 RWE 또는 RWD를 의약품 허가에도 적극 활용하고 있다. FDA는 바벤시오(제약사:머크∙화이자), 블린사이토(암젠) 등 희귀질환치료제 승인에 RWD 자료를 참고했다. 잘목시스(MolMed)는 이런 자료를 유럽 허가과정에서 활용했다. 보령제약의 카나브 역시 RWD 자료를 토대로 해외에 진출했다.

식품의약품안전처는 이런 흐름을 유심히 지켜보고 있다. 미국∙유럽∙일본 등을 참고로 RWE 활용 방안을 모색할 예정이다. 건강보험공단, 건강보험심사평가원, 한국의약품안전관리원 등 각 기관이 보유한 데이터의 접근성 개선도 염두하고 있다. 전문가 양성을 위한 사업 역시 구상 중이다.  

국내에서는 RWE를 의약품 시판 후 안전관리에 주로 이용하고 있다. 허가나 적응증 확대에 사용된 사례는 전무하다. 현 심사규정은 국내제약업계 주력 품목인 복합제 개발과 관련, RWE 활용을 인정하고 있다. 다만 이런 규정은 유명무실한 상태다.

신 교수는 “설문조사 결과, 국내제약사들은 복합제 허가 과정에서 RWE 활용을 원하고 있었다”며 “예컨대 ‘로시글리타존’과 ‘클로피도그렐’, 두 약제는 모두 단일제 사용에 관한 데이터가 많이 축적됐다. 이를 RWE로 생산해 복합제 허가에 활용하는 시나리오를 들 수 있다”고 말했다.

이어 그는 “현재 의약품허가심사 규정은 ‘복합제 개발 시 건강보험심사평가원 자료에서 병용 사용의 유효성∙안전성이 입증된 경우, 임상 3상을 면제할 수 있다’고 기재돼있다”며 “하지만 규정을 만족해도 실제로는 3상을 진행하는 것으로 조사됐다”고 밝혔다.

또 규정은 ‘약물상호작용이 없다고 명시된 성분은 DDI(Drug-Drug Interaction) 임상을 면제 받을 수 있다’고 안내하고 있다. 그럼에도 불구하고 실상은 모두 DDI 임상을 진행하는 것으로 드러났다.

신 교수는 “이 규정은 ‘A약과 B약의 허가권을 모두 가진 제약사가 A+B제품을 개발할 경우’ 적용되는 것으로 풀이된다”며 “그러나 허가권을 모두 가지고 있어도 적용된 사례는 없었다. 규정에 대한 논의가 조금 더 필요할 것”이라고 진단했다.

그러면서 “데이터 접근성에 대한 개선도 요구된다. 국내제약사는 건강보험공단 자료 등을 통해 자사 제품 데이터만 얻을 수 있다”며 “다만 비교 대상의 데이터도 확인할 수 있어야 진정한 RWE를 생산할 수 있다. 사회적 합의를 바탕으로 개선이 이뤄질 필요가 있다”고 제언했다.  

이어진 토론에서 한국의약품안전관리원 정수연 의약품안전정보본부장은 국내 사정을 고려한 RWE 활용 방안이 마련돼야 한다고 강조했다.

정 본부장은 “RWE 활용과 관련, 미국과 유럽은 신약개발에 초점을 두고 있다”며 “한국은 신약보다 복합제 개발에 주력하고 있고, 이런 점을 RWE 활용 방안에 고려해야 한다. 국내제약사에 실질적 도움이 되는 방향으로 관련 법을 마련해야 한다”고 제언했다.