야간 헤모그로빈 뇨희귀병 치료제 Soliris 허가

FDA, 적혈구 파괴 치료효과 확인

FDA는 희귀 질환인 야간 헤모그로빈 뇨증(PNH) 치료에 Soliris(성분: eculizumab)를 허가했다. PNH는 장애와 조기 사망으로 진전되는 질환으로 Soliris는 지금까지 시판되지 않은 새로운 형태의 분자 구조를 갖는 신약으로 희귀 약품으로 허가받았다.
 
FDA 의약품검사연구소센터의 소장인 갈슨(Steven Galson) 박사는 이 제품이 매우 심각한 희귀 질환 환자를 돕는데 수혈보다 치료에 더 중요한 약물로 평가했다.
희귀 약품 프로그램은 상용되지 못해 사용할 수 없는 위급한 환자들에게 공중 보건과 환자 자신의 혜택에 커다란 도움을 주는 프로그램이다.
 
PNH는 성인에게서 발병되는 질환으로 적혈구가 비정상으로 발달한다. 혈액 안에 이러한 비정상 혈구가 존재하면 신체 내에서 세균을 박멸하는 천연 단백질과 기타 세포를 파괴하는 균을 박멸하는 기능이 떨어지게 되는 질병이다. 소변이 검어지고 빈혈이 발생한다. 환자의 상태에 따라서 통증, 피로, 허약감을 나타내고 수시 수혈을 필요로 하며 혈액응고, 뇌졸중, 심장 정지 기타 내장 질환을 유발한다. Soliris는 적혈구 파괴를 치료한다. 
 
FDA는 PNH 환자 87명을 대상으로 한 이중 맹검 실험자료와 기타 연구로 근거로 하여 허가해 주었다. Soliris를 투여 받은 87명의 환자 중 절반이 혈액 헤모글로빈 농도가 맹약 집단보다 26주 안정을 유지했고 환자가 획기적으로 수혈 빈도를 줄일 수 있었다.
 
 
김윤영기자([e-mail])