한국유전자치료학회(회장 이제호)는 선천성 면역결핍질환인 만성육아종을 대상으로 한 혈액줄기세포 치료제 개발 관련 국제 워크숍을 오는 19일 서울대학교병원 임상의학연구소에서 개최한다고 밝혔다.
이번 워크숍에는 만성육아종 질환 치료에 있어 세포유전자치료를 최초로 수행한 미국 국립보건원 말렉 박사, 혈액세포를 이용한 유전자 치료 전문가 독일 그레즈 박사, 다종의 유전질환 관련 임상시험 수행자인 영국 어린이 건강연구소 트레셔 박사가 참석해 임상시험 결과에 대해 발표하고 혈액줄기세포 치료제 개발에서의 제한 요소들을 집중 토의할 예정이다.
만성육아종의 경우 조혈모세포이식을 통한 치료가 이루어지고 있으나, 공여자가 많이 부족하고 면역체계 거부 반응 등의 문제가 있다.
또한 선천적으로 불완전한 면역체계를 가지고 자라나는 면역결핍 질환 환자들은 지속적인 병원치료를 받고 있긴 하나 대부분 각종 감염에 의해 20세를 넘기지 못하고 사망에 이르고 있어 현재 혈액줄기세포 치료제의 개발의 필요성이 대두되고 있다.
한국유전자치료학회는 혈액줄기세포에 정상유전자를 전달하는 세포유전자 치료방법이 선천성 면역질환을 근본적으로 치료할 수 있을 것으로 기대하고 연구개발에 몰두하고 있다고 전했다.
또한 이 치료방법이 개발되면 만성육아종 질환 뿐 아니라 대다수의 유전성 희귀질환에 적용 가능 할 것이라고 설명했다.
한편, 한국유전자치료학회에 따르면 선천성면역질환인 만성육아종 질환(CGD)에 대한 치료제가 현재 국내에서도 임상시험 중에 있다.