FDA, 최초의 LEMS 치료제를 희귀약으로 허가

바이오마린, 자가 면역질환 치료제로 3,4-DAP을 개발

FDA는 바이오마린(BioMarin)사의 자가 면역질환인 LEMS(Lambert Eaton Myasthenic Syndrome) 치료에 3,4-diaminopyridine(3,4-DAP:, amifampridine phosphate)을 희귀약으로 지정 허가했다.

3,4-DAP는 이전에 EU에서 희귀약으로 허가 받았고 금년 10월에는 유럽 의약청 자문위원회에서 LEMS에 amifampridine에 대한 시판 허가를 긍정적으로 추천한 바 있었다.

유럽위원회가 허가하면 amifampridine phosphate는 LEMS 치료제로 최초 허가 의약품이 지정되어 10년 간 독점 판매하게 된다.

바이오마린사 CEO인 비엥아임(Jean-Jacques Bienaime)씨는 희귀약의 개발 및 상용 경험으로 바이오마린은 amifampridine phosphate를 LEMS 치료제로 미국에서 허가 받는데 유리한 입지를 구축했다고 밝혔다. LEMS는 중증 치명적인 자가 면역 질환으로 소 세포 폐암과 관련이 있다.

그는 이어 2010년 초 FDA와 회합하여 미국에서 amifampridine phosphatte에 대한 필요한 신약 등록 절차를 결정할 것이라고 말하고 또한 유럽시장에도 2010년 1/4분기에 출시하여 미국과 유럽에서 amifampridine phosphate의 기타 적응증 확대를 위해 최선의 전략을 전개해 나갈 것이라고 강조했다.