국산 1호 백혈병 치료제 ‘라도티닙’ 임상3상 진입

일양약품·가톨릭대 공동개발, 복지부 신약개발 R&D 지원

한국보건산업진흥원은 보건복지부와 함께 지원해 온 백혈병 치료제 ‘라도티닙(일양약품·가톨릭대학교 공동개발, 제품명: 슈펙트)’이 11일 임상3상 시험에 진입했다고 밝혔다.

라도티닙은 순수 국내 기술진이 자체 개발한 아시아 최초의 백혈병 표적치료제로 글리벡 내성환자에게도 효과가 있어 차세대 백혈병 치료제로 각광 받을 것으로 기대되는 품목이다.

현재 세계 백혈병 표적항암제 시장규모는 약 50억달러에 이르고 있으며, 대부분 미국과 유럽의 선진국 제품이 독점하고 있다.
국내에서도 매년 300명 이상의 관련 백혈병환자가 발생해 1000억원의 건강보험재정이 다국적 제약사에 지출되고 있다.

진흥원은 라도티닙이 출시된다면 국민건강 증진 및 의약품 무역수지 개선에 크게 기여함은 물론 임상3상 시험이 한국뿐만 아니라 다른 아시아권에서도 진행될 예정이어서 세계시장 진출까지 전망하고 있다.

라도티닙은 지난 7월14일 임상 1·2상 결과를 토대로 ‘글리벡 내성 환자 치료를 위한 2차 치료제’로 식약청에 허가 신청, 현재 식약청의 신속심사(fast track) 중에 있다.

글리벡 내성환자 뿐만 아니라, 처음 진단된 백혈병 환자에 대한 1차 치료제로 허가받기 위해 8월11일부터 임상3상 시험이 개시(가톨릭대학교 서울성모병원 김동욱 교수팀), 이번 임상3상 시험은 한국 뿐만 아니라 인도·태국·필리핀·인도네시아 등 아시아권 20여개 대형병원에서 240명의 임상 환자를 대상으로 다국가 다기관 임상시험으로 진행될 예정이다.

복지부는 진흥원을 통해 지난 2006년부터 라도티닙의 전임상 및 임상시험을 위해 43억원을 지원했다.
한국이 백혈병 표적항암제 신약 개발에 성공할 경우, 엄청난 액수의 연구 개발비 때문에 유럽과 미국의 다국적 제약사만이 주도하고 있는 백혈병 표적항암제 시장에서 글로벌 백혈병 치료제와 경쟁할 수 있도록 하는데 중요한 기여를 하게 된다.

복지부와 진흥원 관계자는 신약개발에 대한 지원을 지속적으로 확대하고, 기존의 효율적인 신약개발 R&D 지원방식을 더욱 발전시켜 국내 신약개발 역량을 더욱 강화시키겠다고 덧붙였다.

<백혈병 치료제 ‘라도티닙(제품명: 슈펙트)’>
• 2003 – 백혈병 유도체 개발 시험 (일양약품·가톨릭대학교 공동 개발)
• 2005 – 전세계 물질 특허 출원
• 2006. 5 – “IY-5511” 보건의료기술연구개발사업 전임상연구 지원과제 선정, 6억원 지원
• 2007. 1 – 국내 물질 특허 등록
• 2007.2 – “IY-5511” 전임상 동물실험 성공적으로 완료
; 2004년부터 2년 반에 걸쳐 일양약품·가톨릭대학교의 공동 연구 개발 방식으로 진행되어 최근 완료된 약효 실험 결과, 인간 및 동물의 만성골수성백혈병 세포주와 이를 이용하여 인간의 만성골수성백혈병을 유발한 면역결핍 쥐에서 IY-5511이 글리벡에 비하여 20배 이상의 효능을 보이는 차세대 표적 항암제임이 밝혀짐
• 2008. 6 - 백혈병치료제 IY-5511 임상 1.2상 동시 승인
; 국내 포함 동남아 10개 기관 진행 예정
• 2008. 7 - 백혈병치료제 IY-5511 임상 착수
; 2008.6월 식약청 임상시험 계획 승인 이후, 7월 29일부터 가톨릭대학교 의과대학 성모병원/서울성모병원에서 임상 시험 착수
• 2008. 11 – “IY-5511”보건의료기술연구개발 사업과제 선정,
단독과제로는 최대 37억원의 신약임상시험연구 지원
• 2009. 3 – 미국 물질 특허 등록
• 2009. 8 – “IY-5511” 임상1상 성공 및 글로벌 2상 돌입
; 임상 1상은 2008년 7월 31일부터 2009년 6월 23일까지 글리벡을 포함한 기존의 표적항암제에 내성 또는 부작용이 있어 해당 치료제를 쓸 수 없는 환자 22명을 대상으로 서울성모병원 단일기관에서 진행. 임상 2상은 임상 1상을 통해 안전성이 입증된 최대 용량인 1일 1000mg 보다 한 단계 아래 용량인 800mg을 적용해 약의 조기 상용화를 위한 구체적인 효능 검증을 실시, 기존 표적항암제에 내성이나 부작용을 보인 만성기, 가속기 환자를 대상으로 실시
• 2010. 4 – “IY-5511” 인도,태국 임상 2상 시험 승인
• 2010. 10 – 태국 국제학회 임상 1, 2상 연구성과 발표, “라도티닙” 최초 공개
; 태국 푸켓에서 개최된 “제15차 아시아 태평양 혈액 골수이식학회”에서 IY-5511의 임상성과 발표 및 성분명 라도티닙(Radotinib)을 최초로 공식화
• 2011. 5 – “라도티닙” 임상 3상 시험(IND) 승인
; 임상 1·2상 동시 진행 후 불과 3년여 만에 임상3상 IND 승인을 받은 “라도티닙”은 우수한 임상효과를 바탕으로 백혈병 치료제 시장경쟁 본격화
• 2011. 7 – “라도티닙(제품명:슈펙트)” 제품허가 신청
; 글리벡 치료 실패 환자를 대상으로 한 2차 치료제로 사용 승인 신청. 국산신약 및 항암제라는 특수성을 인정받아 식약청의 신속심사(fast track)를 받게 됨고 있음
• 2011. 8.11 - “라도티닙(제품명:슈펙트)” 임상 3상 시험(IND) 시험 첫 개시
; 치료 대상 환자를 확대하기 위한 3상 임상시험 시작. 순차적으로 국내외 20개 이상의 병원에서 연구 진행 예정