선천성 혈관부종 치료제 피라자이어 FDA 허가

최초 환자 자가 주사 치료제로 HAE 2시간 만에 완화

미국 FDA는 18세 이상의 성인에게 나타나는 희귀 유전병인 선천성 혈관부종(HAE) 급성 발작에 숴(Shire Plc) 사의 피라자이어(Firazyr)를 시판 허가했다. 유럽에서는 이미 2008년에 허가됐고, 지난 3월 이후 자가 주사 투여제로도 허가됐다. 이로써 호주의 CSL 사, Dyax 사의 제품들과 경쟁하게 됐다.

피라자이어는 환자 자신이 주사할 수 있게 한 최초의 치료제이다. 반면 경쟁품인 CSL 사의 베리넛(Berinert), Dyax 사의 칼피토(Kalbitor)는 모두 의사가 주사 투여해야 한다.

피라자이어는 내년 매출을 4,800만 달러, 2017년까지 1억 9,900만 달러로 예상하고 있다.

FDA는 미국 내 선천성 혈관부종 환자를 3만 명 이하로 추정하고 있다. 선천성 혈관부종 환자는 C1 단백질 차단제 농도가 낮고 부적절한 기능으로 사지, 안면, 소화기계 및 성대에 치명적인 염증 공격을 받게 된다.

미국 HAE협회 수석 부회장 롱(Janet Long) 씨는 HAE 발작은 환자가 여행 중이거나 고용 업무 또는 교육, 기타 사회생활 도중에 예측불허하게 나타난다고 전하며, 따라서 FDA가 환자 자신의 위급시 주사 투여를 선택할 수 있도록 허가한 것은 매우 중요한 쟁점이라고 평가했다.

3개의 임상연구 결과, 환자가 피라자이어를 자가 투여할 경우 HAE 발작이 평균 2시간에서 증세 완화를 나타낸 반면 맹약 투여 집단에서는 거의 20시간 만에 완화를 보였다. 부작용으로는 주사 부위의 반응, 발열, 간 효소 증가, 현운 및 발적이 있다.

피라자이어는 2008년 유럽에 출시된 이후, 작년 1,100만 달러의 매출을 보였고, 미국을 포함하여 38개국에서 허가됐다고 숴(Shire) 사는 보고했다.

피라자이어의 경쟁 제품을 살펴보면, 호주 멜버른 소재 CSL 사가 2009년 10월 FDA로부터 베리넛(Berinert)을 안면 및 복부 발작 치료에 허가 받았고, 2개월 후에는 메사츄세츠 캠브릿지 소재 Dyax 사에서 개발한 유사 제품 칼비토(Kalbitor)가 FDA로부터 16세 이상 성인의 급성 발작에 사용 허가 받았다.

펜실베니아 엑스톤 소재 비트로파마(Vitropharma)는 신라이즈(Cinryze)를 발매했고, 이는 환자 자신이 HAE 발작 예방에 매 3-4일마다 자가 투여한다.

숴는 2009년 9월 제리니(Jerini) 사로부터 피라자이어를 3억 4,900만 유로 달러를 지불하고 매입했으며, 2008년 4월 미국 FDA는 본 제품의 안전성 문제로 허가 거절했었다.

피라자이어는 숴 사의 최신 제품으로 아데랄(Adderall) XR 등 ADHD 치료제 사업에 대한 회사의 과다 의존을 상쇄시킬 수 있는 기회가 되고 있다.