노바티스 자카비, 진성적혈구증가증 3상 임상서 긍정적 결과

혈액암학회에 임상연구 결과 발표, 적응증 확대 절차 진행 예정

노바티스는 진성적혈구증가증(PV, polycythemia vera) 환자를 대상으로 자카비(성분명 룩소리티닙)와 기존의 최적 치료요법(BAT, best available therapy)을 비교한 제 3상 임상시험에서 하이드록시우레아에 내성이 있거나 저항성이 있는 환자에서 사혈(적혈구의 농도를 낮추기 위해 몸에서 혈액을 빼내는 시술)치료 없이 적혈구 용적률(hematocrit) 조절 및 비장크기 감소를 확인하였다.

진성적혈구증가증은 혈구가 과다 생성되는 만성 난치성 희귀 혈액암이다. 과다 증식한 혈구세포로 인해 혈액의 점도가 높아지고 혈전 발생의 위험도가 높아진다. 혈전은 뇌졸중 및 심장발작과 같은 심각한 심혈관계 합병증을 유발하여 이환율과 사망률을 증가시킨다.

또한, 진성적혈구증가증은 비장비대증과 심신을 약화시키는 증상을 동반하며, 많은 진성적혈구증가증환자들은 기존 치료제에 내성 및 저항성을 보여 이로 인한 질환 진행의 위험에 노출되어 있다.

RESPONSE임상연구는 전 세계 109개 기관에서 무작위 배정, 오픈라벨 연구로 진행됐다. 이 연구는 하이드록시우레아에 저항성을 보이거나 내성이 확인 된 환자 222명을 대상으로 자카비(10 mg 1일 2회) 와 기존의 최적 치료요법군에1:1 무작위 배정하였으며, BAT군은 연구자가 선정한 단독요법이나 혹은 관찰치료를 받았으며 임상연구 참여 기간 전반에 걸쳐 필요에 따라 용량을 조절하였다.

본 연구의 일차 유효성 평가항목은 사혈을 하지 않고도 적혈구 용적률 수치가 조절되면서 32주째차에 비장의 크기가 기저시점 대비35% 이상 감소한 환자들의 비율이며, 2차 평가항목에는 자카비의 안전성뿐 아니라 지속적인 반응 유무 및 혈액학적 완전 관해가 포함된다.

노바티스는 주요 혈액학 학회에 해당 연구(RESPONSE Study) 데이터를 발표하고, 올해 중에 세계 각 국가의 허가 관련 기관에 관련 연구보고서를 제출 할 예정이다.

노바티스 항암제사업부 사장이자 항암제 개발 및 의학부 글로벌 책임자 알렉산드로 리바(Alessandro Riva) 박사는 “이번 임상연구의 고무적인 결과는 진성적혈구증가증 환자에 대한 자카비의 치료 가능성을 보여준 것”이라면서, "노바티스는 이 연구결과를 바탕으로 기존 치료에 더 이상 반응하지 않거나 내성을 보이는 진성적혈구증가증 환자들이 자카비 치료혜택을 받을 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.

자카비는 생명을 위협하는 희귀 혈액암인 골수섬유증 치료제로 현재 55개국 이상에서 승인을 받았다.