에브비, 백혈병 치료제 임상 긍정적

베네토클락스 제2상 연구, 1차 유효성 평가 변수 충족

애브비는 베네토클락스’의 제2상 임상시험을 통해 재발성ㆍ불응성 또는 치료 경험이 없는 17번 염색체 결손 만성림프구성백혈병(CLL) 환자에서 1차 유효성 평가 변수인 전체 반응률에 도달했다고 밝혔다.

이 공개 라벨 연구는 제넨테크 및 로슈와 공동 개발 중인 BCL-2 단백질 억제제, 베네토클락스의 유효성 및 안전성을 평가했다.

이 결과는 의학 학회에서 발표될 예정이며, 미국 식품의약국과 유럽의약품청, 기타 보건 당국에 허가를 신청하는 중요한 등록 데이터 역할을 할 것이다. 안전성 프로파일은 이전 연구와 유사하였고, 베네토클락스의 안전성과 관련한 예상치 못한 새로운 문제는 발견되지 않았다.

애브비의 연구개발 부사장 겸 최고연구책임자, 마이클 세베리노(Michael Severino) 박사는 “이 연구 결과로, 오래전부터 난치성인 17번 염색체 결손이 있는 재발성/불응성 만성림프구성백혈병 환자에 있어서 베네토클락스의 임상적 효과를 확인할 수 있다. 우리는 이 임상연구 결과를 근거로 베네토클락스의 허가를 신청하고자 하며, 암 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 파이프라인의 다른 의약품을 더 많이 개발하는 데 최선을 다할 것이다.”라고 말했다.

2015년, 미국 식품의약국은 베네토클락스를 17번 염색체 결손 변이가 있고, 이전에 치료 받은 경험이 있는 재발성/불응성 환자의 만성림프구성백혈병의 혁신치료제로 지정했다.

만성림프구성백혈병(CLL)은 골수와 혈액에 발병하는 진행이 느린 암으로, 이 암이 발병하면 골수가 백혈구의 일종인 림프구를 지나치게 많이 생성한다. 서방 국가의 성인이 가장 흔히 진단받는 백혈병이기도 하다. 미국에서 만성림프구성백혈병(CLL)은 매년 새로 진단되는 백혈병 사례에서 약 1만4,620건을 차지한다.

만성림프구성백혈병(CLL) 환자의 약 3~10%가 진단 시 17번 염색체 결손이 있고 재발성/불응성 만성림프구성백혈병 환자에게서는 30~50%가 발생한다. 17번 염색체 결손은 17번 염색체 일부가 없는 유전자 변형이다. 17번 염색체 결손이 있는 만성림프구성백혈병 환자 수명의 중앙값은 2~3년 미만이다.

다기관, 다국가, 공개 라벨 2상 임상시험은 재발하거나, 기존 치료에 반응이 없거나, 이전에 치료받은 경험이 없는 17번 염색체 결손 만성림프구성백혈병 환자를 대상으로 베네토클락스의 유효성 및 안전성을 평가하도록 고안되었다. 총 157명의 환자가 등록했고 그 중 107명은 유효성을 평가하는 주연구 코호트에, 50명은 안전성 확장 코호트에 배정되었다.

제1차 유효성 평가 변수는 전체반응률이고, 제1차 안전성 평가 변수는 치료 관련 이상 반응을 경험한 환자의 수와 비율, 생명징후를 비롯한 신체검사 결과의 변화, 임상 검사 결과의 변화, 심장 평가 결과이다. 제2차 유효성 평가에서는 완전 관해율, 부분 관해율, 반응 기간, 전체 생존률, 무진행 생존율을 중심으로 연구한다.

베네토클락스는 다양한 암종 환자 치료에 연구 중인 경구 BCL-2억제제이다. BCL-2 단백질은 림프구와 같은 일부 세포의 사멸을 저해하는데, 여러 가지 암 유형에서 발현될 수 있다. 베네토클락스는 BCL-2 단백질의 기능을 선택적으로 억제하도록 설계되었다.

베네토클락스는 제넨테크 및 로슈와 공동 개발되고 있다. 연구에 참여하는 기업들은 현재 여러 암 연구와 함께, 재발성/불응성 만성림프구성백혈병 치료에 제3상 임상 시험에서 평가되고 있는 베네토클락스의BCL-2 연구에 전념하고 있다. 베네토클락스는 연구용 화합물로, 미국 식품의약국(FDA)이나 기타 보건 당국에서 안전성과 유효성이 아직 평가되지 않았다.

애브비의 종양학 연구는 암의 생존필요과정에 작용하는 표적 치료의 발견 및 개발에 중점을 둔다. 새로운 기술과 접근법에 투자하여 다형성 교모세포종, 다발성 골수종 및 만성 림프구성 백혈병을 포함하는 가장 널리 퍼져있고 난치성인 암에 있어 신기원을 열고 있다.

애브비의 종양학 파이프라인에는 15개 종류 이상의 암 및 종양에 대하여 임상시험 연구가 진행중인 신약 후보 물질들이 포함된다. 애브비의 종양학 및 종양학 포트폴리오에 관한 보다 상세한 정보를 원할 경우 사이트oncology.abbvie.com 에서 확인할 수 있다.