‘피타렉스’ 급여 출시로 경구용 MS 치료제 삼자구도 돌입

다발성경화증 핵심 치료목표 ‘NEDA-4’ 모두에서 효과 입증된 유일한 치료제

글로벌 시장에서 ‘길레니아’로 유명한 노바티스의 경구용 다발성경화증(Multiple Sclerosis; MS) 치료제가 국내에서 ‘피타렉스(핀골리모드염산염)’란 이름으로 급여 출시를 알렸다.

26일 관련업계에 따르면 이에 경구용 MS 치료제 시장이 사노피젠자임의 ‘오바지오(테리플루노마이드)’, 한국UCB제약의 ‘텍피데라(디메틸푸마르산염)’ 그리고 ‘피타렉스’ 삼자구도 양상을 띄게 됐다.

노바티스의 ‘피타렉스’는 세계 최초로 허가된 경구용 다발성경화증 치료제로, 2011년 6월 식품의약품안전처로부터 재발 이장성 다발성경화증에 대한 적응증을 승인 받았으며, 지난 2017년 6월 보험급여에 등재됐다.

회사 측의 설명에 따르면, ‘피타렉스’는 다발성경화증의 핵심적인 네 가지 치료 목표(NEDA-4)인 ‘재발 감소’, ‘장애진행 감소’, ‘MRI 활성 병변 감소’, ‘뇌 용적 손실 감소’에서 모두 효과가 입증된 유일한 치료제다.

‘피타렉스’는 3상 임상연구인 TRANSFORMS 연구와, FREEDOMS 연구 등을 통해 위 네 가지 치료 목표에서 효과를 입증했다.

‘피타렉스’는 기존 치료제인 인터페론-베타 1a 제제 대비 연간재발률(ARR)을 52% 줄었으며, 장애 진행률 또한 위약 대비 3개월마다 30% 감소시켰고, MRI상 활성화된 T2 병변을 위약 대비 74% 감소시켰다.

또한 ‘피타렉스’는 TRANSFORMS, FREEDOMS, FREEDOMS II 연구 결과를 통해 인터페론-베타 1a 및 위약 대비 뇌 용적 손실률을 약 3분의 1가량 감소시켰다.

한편, 다발성경화증은 국내에서 아직 익숙하지 않은 질환으로 환자 규모가 2016년 기준 2,594명으로 추정하고 있으며, 유병률이 인구 10만 명당 3.5명에 불과한 희귀난치성 질환이다.

다발성경화증은 보통 젊은 성인, 특히 젊은 여성에서 많이 발병하는 중추신경계 만성 염증 질환으로 뇌의 모든 부분에 영향을 미칠 수 있지만 주로 시신경계와 감각계, 운동계에 영향을 주어 운동장애나 감각계 이상을 불러일으킬 수 있다.

의료전문가들에 따르면, 다발성경화증을 치료함에 있어 가장 큰 애로 사항은 환자들로 하여금 약제를 꾸준히 투여하게 하는 일이다.

실제 통증을 겪지 않는 경우도 있고, 기존의 다발성경화증 치료제의 부작용이나 제형의 불편함(주사제)으로 인해 치료제 투여를 꾸준히 유지하지 않는 경우가 부지기수기 때문.

때문에 기존 주사제의 불편함을 개선한 경구용 다발성경화증 치료제의 개발은 치료 패러다임에 큰 변화를 가져다 주었다. 복약순응도가 높다는 것은 그만큼 환자들이 치료를 꾸준히 받는다는 것을 의미하며 치료 효과에서도 더 좋은 결과치를 나타내기 때문이다.

게다가 다발성경화증 치료에 재발 감소는 가장 큰 치료목표 중 하나인데 기존의 주사제의 경우 연간 재발률 감소가 위약 대비 30%에 불과했다면 경구용 약물의 경우 연간 재발률을 50% 가량 감소시키는 등 주사제에 비해 향상된 치료 효과를 나타내고 있다.

비록 글로벌 시장에서는 최초로 허가 받은 노바티스의 ‘피타렉스’가 2011년 국내 식약처 허가에도 불구하고 약가 문제로 급여 출시가 다소 늦어졌지만, 지금이라도 다발성경화증 환자에 다양한 치료옵션을 제공할 수 있게 된 것은 고무적인 일이다.

현재 국내에 급여 출시된 경구용 다발성경화증 치료제는 이번에 출시한 ‘피타렉스’ 외 2014년 최초로 급여 출시된 사노피젠자임의 '오바지오’와 작년 7월 보험급여를 받은 한국UCB제약의 ‘텍피데라’가 전부다.

사실상 경쟁구도가 자리 잡히지 않은 상태로 이제야 본격적인 삼자구도 경쟁이 시작될 예정이다.

국내에서 약가는 사노피젠자임의 '오바지오’가 1일 1정 38,200원으로 가장 저렴하며, 한국UCB제약의 ‘텍피데라’는 처음 일주일은 1일 2회 120mg 1캡슐씩으로 하루 27,410원 이후 1일 2회 240mg 1캡슐씩으로 하루 41,116원이지만 부작용에 따라 용량 조절이 용이한 장점이 있다.

이번에 출시된 노바티스의 ‘피타렉스’는 1일 1캡슐 40,176원으로, 비교적 경구제들 사이의 가격 차가 크지 않아 급여 범위나 복약순응도를 높일 수 있는 복용편의, 약제 자체의 특장점, 부작용 등 가격 외의 요소들에 의해 승부가 결정될 전망이다.

한편, 희귀난치성 질환인 관계로 그동안 진단 자체도 쉽지 않았으며 치료제 또한 제한되어 있던 다발성경화증 분야가 경구용 치료제의 개발로 치료 패러다임이 크게 변화하고 있다.

몇몇 희귀난치성 질환 치료제 전문 기업들에서는 유전자 치료제 개발 또한 활발히 진행 중이어서 향후 혁신 신약의 탄생 또한 기대할 수 있는 상황이지만, 당장 치료가 시급한 국내 다발성경화증 환자들에 이번 노바티스의 ‘피타렉스’ 급여 출시는 희소식이 아닐 수 없을 것이다.