애브비 '벤클렉스타', 국내서 만성 림프구성 백혈병 치료에 허가

고령 환자, 치료 실패군의 새 대안

애브비의 경구용 B세포 림프종-2억제제 ‘벤클렉스타정(VENCLEXTA, 성분명: 베네토클락스)’이 국내에서 허가됐다.

31일 한국애브비에 따르면, 식품의약품안전처는 지난 29일 벤클렉스타 단독요법을 만성 림프구성 백혈병(CLL) 치료에 승인했다.

허가 대상은 화학면역요법 및 B 세포 수용체 경로 저해제에 대해 불응 또는 재발인 만성 림프구성 백혈병 환자다.

벤클렉스타는 BCL-2 단백질에 선택적으로 결합, 세포자멸사를 유도해 암 세포의 증식을 막는다.

이번 허가는 M14-032(2상) 연구결과를 바탕으로 한다. 이 연구에는 이브루티닙 또는 이델라리십 치료 이력이 있거나, 치료 이후 질병이 진행한 만성 림프구성 백혈병 환자들이 참여했다. 

그 결과, 벤클렉스타 치료군 (N=127)의 객관적 반응률(ORR)은 70%(IRC)로 나타났다. 미세잔존질환(MRD)이 없는 그룹의 경우, 벤클렉스타 투여 시 무진행생존기간(PFS) 중간값이 24.7개월이었다. MRD는 말초 혈액이나 골수에 남아 있는 백혈병 세포 숫자로 치료에 따른 관해와 재발의 위험을 평가하는 지표다.

M13-982(2상)에서도 벤클렉스타의 효능이 확인됐다. 이 연구는 만성 림프구성 백혈병 환자 가운데 17p 유전자에 결손이 있는 환자(N=158)를 대상으로 진행됐다. 그 결과, 반응률은 77%(총158명 중 122명)로 였다. 앞서 B세포 수용체 경로 저해제 치료에 실패한 그룹(16명)에서는 반응률이 63%(16명 중 10명)로 조사됐다. 가장 예후가 좋지 않은 17p 유전자 결손군에서도 벤클렉스타의 효과가 나타난 것이다.

연세대 세브란스병원 혈액내과 김진석 교수는 “만성림프구성백혈병은 급성 혈액암에 비해 상대적으로 서서히 진행되지만 재발이 잦다”며 “치료옵션에도 제한이 있었다”고 설명했다.

이어 그는 “벤클렉스타의 허가로 미충족의료가 존재했던 고령 환자와 치료 실패군에게 새로운 옵션이 제시됐다”며 “환자의 생명 연장과 삶의 질 향상에 기여할 것”으로 내다봤다.

벤클렉스타는 2016년 4월 미국 식품의약국(FDA)에서 혁신의약품으로 지정됐다. 국내에서는 2018년 7월 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 현재 미국, 유럽 등 총 50개국에서 허가됐다.

만성림프구성백혈병은 혈액 내 림프구가 비정상적으로 증가하며 발병하는 혈액암이다. 국내 유병률은 0.4~0.5%에 불과한 희귀질환이다. 주요 증상은 피로, 체중감소, 발열, 야간 발한 등이다. 주로 60세 이상 고령층에서 많이 발병하는 것으로 알려져 있다.