GC녹십자셀, 온라인 기업설명회로 미국 진출 발표

2 트랙 전략으로 발표…해외시장 진출은 기업 성장 위해 선택 아닌 필수

GC녹십자셀(대표 이득주)은 12일 온라인 기업설명회를 통해 미국 진출 방안과 개발 중인 CAR(키메라 항원 수용체, Chimeric antigen receptor)-T치료제 개발 성과에 대해 발표했다고 13일 밝혔다.

본 설명회는 코로나19 바이러스 확산에 따른 비대면 IR을 진행하고자 개최됐으며 기관 및 일반투자자의 사전 신청으로 질문을 받고 투자자들에게 답변하는 방식으로 진행됐다.

GC녹십자셀의 미국 진출 전략은 투 트랙 전략으로 구성돼 개발중인 CAR-T치료제 미국 임상 진입과 현재 국내에서 판매 중인 면역항암제 ‘이뮨셀엘씨주’ 미국 판매 허가 등으로 진행된다.

◇미국 진출 전략1, CAR-T치료제 2021년 하반기 미국 임상1상 진입 계획 및 연구성과

첫번째 트랙은 현재 개발중인 CAR-T치료제의 2021년 하반기 미국 임상1상 진입 계획과 연구성과를 위주로 발표됐다.

본 치료제는 ‘메소텔린(Mesothelin)’을 특이적으로 타깃하는 고형암 대상의 CAR-T치료제(이하 MSLN-CAR-T)로 메소텔린은 인체의 ‘강(cavity)’과 내부 기관을 둘러싸는 ‘보호층(중피: mesothelium)’에 매우 적은 양이 분포하지만 췌장암(80~85%), 중피종(85~90%), 난소암(60~65%), 비소세포폐암(60~65%)에 많이 존재해 타깃항원으로 매우 유용하다.

연구에서 MSLN-CAR-T세포는 ‘동소이식 췌장암 마우스모델(Orthotopic Pancreatic Cancer Model)’에 복강주사(IP)와 정맥주사(IV)로 투여했는데 메소텔린을 과발현하던 모델이 세포1차 투여 후 80~90%의 항암효과를 보이고 2차 투여 시 100%의 항암효과를 보여 완전관해(CR)를 나타냈다.

메소텔린이 발현하지 않는 모델은 세포를 2회 투여해도 음성대조군과 동일하게 췌장암 세포가 커지는 것이 관찰됨으로 고형암에서 실패하던 원인 중 하나인 ‘항원 특이성(Antigen specificity)’ 문제는 완전관해를 통해 MSLN-CAR-T세포가 메소텔린에만 특이적으로 타깃한다는 점이 증명됐다.

또한 CAR-T치료제에서 T세포는 종양 부위로 이동해 침투하는 것이 중요하지만 기존에 적용된 혈액암과 달리 고형암은 종양을 둘러싼 ‘섬유조직(Connective tissues)’과 ‘종양미세환경(tumor micro environment)’에 의해 침투가 어려웠다. MSLN-CAR-T세포는 일반적인 피하이식모델이 아닌 동소이식모델에서 복강주사와 정맥주사 모두 항암효과가 확인돼 세포가 종양부위로의 이동(Trafficking)과 침투(Penetration)에 성공함으로 췌장암 세포에 효과적으로 작용됨이 확인됐다.

회사 측은 “연구성과에서 주목할 점은 비임상시험에서 일반적으로 사용되는 피하이식모델이 아닌 암환자와 동일한 장기에 이식한 동소이식모델을 사용해 각 장기별로 암세포가 작동하는 특징이나 전이 양상의 차이를 최소화하고 실제 환자 투여시와 유사한 환경에서 MSLN-CAR-T세포를 투여했다는데 의미가 있다”며 “더 놀라운 것은 현재 실험중인 12주까지 여전히 100% 항암활성을 유지해 지속성면에서 매우 우수함을 증명했다는 점이며 올해 2월 국내 특허 등록을 완료해 특허협력조약(PCT)를 출원하고 국가별 특허를 등록하기 위한 작업에 즉시 돌입했다”고 설명했다.

이어 “미국에서 2017년 이미 2건의 혈액암 관련 CAR-T치료제가 허가돼 판매하고 있지만 기술적인 어려움으로 고형암 분야에서는 성과가 미진한 상태이다”라며 “2019년 미국암연구학회(AACR)에서 발표한 메모리얼슬로언케터링(MSK) 암센터와의 공동연구 성과로 흉막에 생기는 악성중피종 환자를 대상으로 한 고형암 CAR-T치료제의 1상 임상시험 결과가 최신 임상데이터로 큰 주목을 받았던 만큼 자사는 MSLN-CAR-T세포의 미국 시장 진출 경쟁력이 충분하다고 판단해 임상 1상부터 미국에서 시행한다”고 덧붙였다.

◇미국 진출 전략2, 이뮨셀엘씨주의 FDA 허가 리스크 최소화와 시간 및 투자비용 절감

두번째 트랙은 이뮨셀엘씨주의 미국 진출을 위해 FDA의 허가 리스크를 최소화하고 시간과 투자비용을 절감한다는 전략이다. 이를 위해 현지의 CMO생산 전문기업으로 임상시험용 의약품을 생산하면서 국내에서 시행한 3상 임상시험 데이터와 지난 10년간 5천명이상의 제품 투여로 축적된 안전성 데이터를 활용할 예정이다.

이뮨셀엘씨주는 환자의 혈액을 원료로 만드는 환자 개인별 맞춤항암제로 특수한 배양 과정으로 항암 기능이 극대화된 강력한 면역세포로 제조돼 환자에게 투여하는 새로운 개념의 항암제이다. 2007년 식품의약품안전처의 품목허가를 획득했으며 간암, 뇌종양, 췌장암에 대한 임상시험을 완료해 그 결과를 국제학술지에 논문 발표 했다.

임상 결과가 발표되기 시작한 2014년부터 매출이 급증해 2015년에는 연 매출 100억원을 국내 세포치료제 중 최초로 달성했으며 초·중기 간암, 간이식 간암 등에 대한 연구자 임상시험 및 실제 임상자료(Real-world data)발표를 발표했다. 국내 간암 진료가이드라인과 미국 NCCN, 유럽 EASL 가이드라인에 소개돼 판매가 지속적으로 증가함으로 2019년 연간매출 342억원을 기록했다.

회사 측은 “이뮨셀엘씨주가 2018년 간암, 췌장암, 교모세포종으로 FDA의 희귀의약품(ODD) 지정 받은 것을 활용해 미국정부의 지원을 유도하는 계획이 구상 중이며 적응증도 미충족 수요(Unmet Need)가 높은 초기 간암, 4기 췌장암, 교모세포종으로 정해 현재 치료제가 없는 틈새시장을 공략할 계획이다”라며 “2025년 미국에서 이뮨셀엘씨주의 판매허가 획득을 목표로 하고 있다”고 설명했다.

회사 관계자는 “자사는 이뮨셀엘씨주와 MSLN-CAR-T치료제 등 두 전략으로 미국시장에 진출해 K-바이오의 위상을 알리고 세계적인 종합 면역항암제 전문기업으로 도약하겠다”며 “미국 진출을 위해 올해 초 캘리포니아에 미국법인 노바셀(NOVACEL Inc.)을 설립했으며 향후 북·남미 및 유럽시장으로 진출이 가능한 파트너사를 통해 기술수출이나 판권계약을 고려하고 있다”고 설명했다.

이득주 대표는 “해외시장 진출은 기업의 성장을 위해 필수적인 요인이 되었으며 국내 성과에 안주하지 않고 지속적인 연구개발을 통한 차세대 세포치료제 개발에 힘쓰고 있다”며 “해외진출 전략도 유연한 사고를 통해 상황에 잘 대처해 나가도록 많은 경우의 수를 고려하고 있으며 세계 시장에서 자사의 기술력을 알리면서 세포치료제 업계를 선도하는 기업이 되도록 노력하겠다”고 말했다.