FDA, 희귀 T-세포 임파종에 최초 치료약 허가

알로스 테라퓨틱스사서 개발한 ‘폴로타인’ 종양감소 인정

미국 FDA는 희귀한 공격형 비 호즈킨 임파종인 말초 T-세포 임파종(PTCL)에 대한 세계 최초 치료제 폴로타인(pralatrexate)을 신속하게 시판 허가했다.

폴로타인은 콜로라도 웨스트민스터 소재 알로스 테라퓨틱스(Allos Therapeutics Inc)사에서 제조하고 있다.

임파종은 면역계의 일부인 임파계에 발생하는 암으로, 호즈킨 임파종과 비 호즈킨 임파종으로 나눈다. PTCL은 T-세포로 불리는 백혈구에 관련된 암으로 매우 희귀 암이며 미국에서는 매년 9,500명이 발생되고 있다.

1992년 FDA는 지금까지 치료제가 없는 질병 치료제 허가 신청에는 조기 심사 혜택을 주어 임상결과 측정을 정식 임상결과 대신 임시 기준이나 실험실적인 측정 혹은 신체적 신호 등 간접적이거나 대체성 평가를 근거로 하여 신속하게 허가해 주는 제도이다.

폴로타인 허가에서는 종양 크기의 감소로 암환자 생명 연장 등 임상적 효과를 예측하는 타당성을 인정하여 그 가치를 인정했고 한 영상 검색연구에서 퐆로타인 투여에 의한 종양 감소를 보였다. 임상에서 PTCL 환자 109명 중 27%에게서 종양 크기가 줄어진 효과를 확인한 것이다.
FDA의 우선 심사란 보통 10개월 이상 걸리는 심사기간을 6개월로 단축 혜택을 제공하고 폴로타인은 따라서 희귀약으로 인정받았다. FDA는 희귀약으로 인정시 소수 희귀 환자를 위한 의약 개발회사에게 금전적 기타 인센티브를 제공한다.

폴로타인의 부작용은 입술, 입, 소화기 등 점막을 자극하거나 통증이 나타나고 혈소판 감소, 백혈구 감소, 발열, 오심, 피로감이 포함되고 있다. 태아에 유해하므로 임신 여성은 투약 금기이다. 꼭 투여해야 할 경우 이러한 태아 위험성을 반드시 환자에게 알려야 한다.

폴로타인 투여 환자들은 반드시 엽산과 비타민 B12를 보충 투여하여 점막 훼손을 예방해야 한다.

우선적인 심사 및 시판 허가 조건으로 알로스사는 종양 크기 감소가 실제로 환자의 생명을 연장하는지 확인하는 연구를 실시해야 한다.