2024.03.29 (금)

  • 구름많음동두천 20.9℃
  • 구름조금강릉 22.7℃
  • 흐림서울 21.7℃
  • 맑음대전 24.6℃
  • 맑음대구 25.7℃
  • 구름조금울산 23.8℃
  • 맑음광주 23.4℃
  • 구름조금부산 25.1℃
  • 맑음고창 23.7℃
  • 구름많음제주 23.0℃
  • 구름많음강화 21.1℃
  • 구름조금보은 22.0℃
  • 맑음금산 23.5℃
  • 구름조금강진군 24.4℃
  • 구름조금경주시 25.0℃
  • 구름조금거제 24.9℃
기상청 제공

제약/바이오

노바티스, 1회투여 SMA 치료제 ‘졸겐스마’ 국내 허가

1회 투약만 20억원…”성과기반 지불방식으로 급여 제안”

척수성근위축증(SMA)의 국내 최초이자 유전자 대체 치료제 ‘졸겐스마’가 드디어 국내 허가에 성공했다. 이와 함께 초고가 약에 대한 급여 문제도 화두에 올랐다.

한국노바티스는 9일 온라인 기자간담회를 열고, 졸겐스마의 혁신성과 전 세계에서 확인되는 치료 혜택에 대해 설명했다.



척수성근위축증은 퇴행성 신경질환 중 하나로 SMN(생존운동신경세포) 단백질을 암호화하는 SMN1 유전자의 돌연변이에 의해 발생하는 상염색체 열성 유전 질환으로, 전세계에서는 신생아 1만명당 약 1명 꼴로 발생하고 있다.

졸겐스마는 결핍되거나 결함이 있는 SMN1 유전자의 기능성 대체본을 제공해 질환의 근본적인 원인을 해결하는 기전으로, 평생 1회 정맥 투여로 척수성근위축증 진행을 방지할 수 있다. ‘평생 1회’ 정맥 투여로 척수성근위축증을 막을 수 있는 혁신적인 약이기도 하다. 

미국에서는 희귀의약품 혁신신약으로 지정돼 지난 2019년 5월에 허가를 받은 바 있다.

이날 연자로 나선 한국노바티스 의학부 강현덕 메디컬 리드는 “졸겐스마는 여러 임상 연구를 통해 증상이 발현된 환자뿐만 아니라 증상 발현 전 환자에서도 모두 치료 효과가 있는 것으로 확인됐다.”고 했다.

그는 “치료받지 않은 제1형 SMA 환자에서는 절대 나타날 수 없는 ‘도움 없이 앉기’, ‘도움받아 서기’, ‘도움없이 걷기’ 등 운동 발달 단계를 달성했으며 해당 운동 능력은 지속적으로 유지되고 있는 것으로 나타났다”고 설명했다.

졸겐스마는 유증상 환자를 대상으로 한 START 연구에서 좋은 효과를 보였다. 

START 연구는 SMA Type1 치료를 위한 1회 정맥투약의 안전성과 효능을 평가하기 위하나 용량 증량 연구다. 1차 평가변수로는 안전성과 내약성을, 2차 평가변수로는 무사건 생존율을 꼽았다.

장기추적 조사를 한 결과 2020년 6월 모든 환자들이 호흡기 의존 없이 생존했고, 운동기능도 유지했다. 환자 중 두 명은 장기추적조사 동안 보조를 받아 서있는 데에 성공하기도 했다.

이어 STRIVE-US 연구에서도 괄목할만한 성과를 드러냈다. STRIVE- US 연구는 SMN2 복제수 1개 또는 2개인 SMA Type 유형 1 환자 치료를 위한 1회 정맥투약 임상 연구다.

22명의 환자 중 20명이 생후 14개월에 영구적 인공호흡기 없이 생존해있었고, 13명은 18개월에 30초 이상 독립적으로 앉을 수 있었다. 9명의 환자는 18개월에 성장발달(삼킴기능, 영양지원, 체중 유지) 능력을 유지하기도 했다. 운동기능도 빠르고 지속적으로 개선됐다. 

현재는 SPR1NT 임상시험이 진행되고 있다. SPR1NT 연구는 SMN2 복제수 2개 또는 3개인 무증상 SMA 환자 치료를 위해 1회 정맥투약 안전성 및 효능 평가 임상 연구다.

SMN2 복제수(2개)에서는 14명 중 14명이 30초 이상 독립적으로 앉는데 성공했고 9명이 독립적으로 걸었다. SMN2 복제수(3개)에서는 15명 중 13명이 30초 이상으로 독립적으로 앉았고 6명이 독립적으로 걸었다.

강현덕 메디컬 리드는 “현재까지 6년 이상 지속되는 효과를 보이고 있으며, 15년 동안의 장기간 추적 연구를 통해 효과와 안전성을 지속적으로 관찰할 것이다”라고 입장을 밝혔다.

이처럼 졸겐스마는 뛰어난 연구 성과를 갖고 있지만 투약 비용은 20억원이 넘어 환자들이 쉽게 접근하기에는 한계가 있다. 노바티스 측은 이에 대해 이미 급여 신청을 마쳤다는 입장이다. 

노바티스 졸겐스마 사업부 신미리 이사는 “현재 우리가 제안한 (급여) 방법은 성과기반 지불방식이다. 다만 성과기반 지불방식이나 분할납부 외에도 다양한 방안을 두고 고려하고 있다. 정부와 급여 관련 논의를 진행해 유연하게 접근하겠다”고 설명했다.

한편 이날 노바티스 글로벌 의학부 산드라 레이나 부사장은 ‘졸겐스마의 혁신성과 글로벌 치료 현황’에 대해 “졸겐스마는 투약 연령이나 기존 치료 여부와 관계없이 SMA 환자들에게 안전성 프로파일을 유지하면서 임상적으로 유의미한 치료 혜택을 제공하는 약제임이 증명되고 있다”고 설명했다. 

덧붙여, “졸겐스마는 평생 치료가 필요했던 기존 치료 패턴을 새롭게 바꾸면서, 장기적인 관점에서 의료비용과 사회경제적 비용을 절감하고 환자와 가족의 삶의 질까지 개선할 수 있는 만큼 한국 환자들도 졸겐스마로 치료받을 수 있는 환경이 하루 빨리 마련되길 희망한다”고 강조했다.

한국노바티스 졸겐스마 및 안과 사업부 조연진 전무는 “국내 최초의 유전자 대체 치료제 졸겐스마 허가 기자 간담회에 서는 오늘 이 자리가 매우 감사하다. 졸겐스마는 환자와 가족에게 우수한 치료 효과와 편의성을 제공하고, 비용 측면에서도 평생 치료해야 하는 기존 치료제와 달리 예측 가능하며 중장기적인 관점에서 비용 효과적이다”라고 전했다.

이어 “한국노바티스는 졸겐스마와 같은 혁신신약을 하루 속히 국내 환자와 가족에게 제공할 수 있기 위해 정부 관계 부처와 긴밀하게 협력하는 등 최선을 다할 것”이라고 말했다.

관련기사