미국 희귀질환 치료 혁신신약 개발에 호기 맞았다

정부, 7년 독점권 부여-신속 심사-연국비 등 최대 지원

미국 제약회사들은 2011년 희귀질환 치료를 위한 혁신적인 신약을 가장 기록적으로 많이 시판 허가를 취득했다. 과학적 혁신과 사업상 기회가 어울려 제약회사들이 인식하지 못했던 질병들에 대한 새로운 치료제가 개발 허가된 것이다.

소위 희귀약 (Orphan drugs) 지정으로 상당 기간 독점권을 얻고 고가 및 FDA의 우선 심사 혜택에 제약회사들이 고무된 것이다. 지난 50년간 최초의 낭창 치료제가 허가되었고 30년 만에 호즈킨 임파종 치료제가 최초로 개발됐다.

미국 정부도 백신, 항생제 등에서 수익을 내지 못했던 제약회사들에 대해 공중 보건에 위협이 되는 희귀 질환 치료제의 개발을 지원했다. 즉, 포도상 구균 감염증, 천연두, 보툴리즘 등 질병 연구에 정부가 2006년 이후 꾸준하게 지원하여 2006년 5,400만 달러에서 2010년 660% 증가한 4억 1,500만 달러로 증가시켰다.

BARDA(the Biomedical Advanced R&D Authority)의 소장인 로빈슨(Robin Robinson) 박사는 수십 년 전에 이미 정복했다고 생각했던 이러한 많은 일반적인 질환에 백신, 의약품 기타 공중 보건에 필수적인 약물들이라고 언급했다.

2005년 이후 BARDA는 외부 회사들에게 35억 달러를 지원하여 항생제, 독감 백신 기타 수익이 나지 않는 필수 의약품 연구 개발 생산을 촉진해 왔다.

작년 FDA가 허가한 30개 신약 중 11개가 (37%) 희귀질환 치료 약물로 30년 전 FDA에서 소위 희귀 약 지정 제도 도입으로 장려한 이후 최대 품목이 소개되었다. 30개 FDA 신약 중 절반이 지금까지 소개되지 않은 질병 치료제로 분류되어 신속 심사 대상으로 특혜를 받았었다.

산업분석가들은 과학적 발전과 혁신제품 다수가 특허 만료에 직면해 있다고 지적하고 글로벌 연간 매출 2,550억 달러 상당의 의약품 매출이 2016년 이전에 특허가 만료될 것으로 보고 있다.

FDA는 희귀의약품에 대해 7년간의 판매 독점권을 부여하고 희귀약 개발 비용에 세금 우대 조치를 취하고 있다. 작년 사노피는 희귀약 제조 회사인 겐자임 제약회사를 200억 달러에 매입했다. 겐자임 제품은 연간 공급으로 10-30만 달러 범위의 제품을 보유하고 있다.

미국 정부의 희귀약 지원에는 항생제에 내성인 슈퍼 내성균 등에서 위협을 느껴 실행하고 있으며 1세대 항생제는 오랜 사용으로 황색 포도균 등 병원균에 내성을 일으켜 더 이상 효과를 나타내지 못하고 있는 실정이다. 따라서 이러한 내성균을 퇴치하는 항생제 개발에 BARDA 등 미국 정부기구에서 인센티브를 부여하고 있다.

BARDA는 샌프란시스코에 소재한 아카오젠(Achaogen) 사에 폐렴과 요로 감염을 유발하는 병균 감염증인 야토병에 새로운 항생제를 개발하도록 64,00만 달러를 배분했다. 야토병(tularemia)은 생물학적 테러 공격에 이용될 가능성이 있다. 아카오젠 사는 여러 항생제 신약 개발을 위해 정부와 협조로 1억 5,500만 달러의 연구 계약을 취득했다.

한편, 3850만 달러 연구자금 계약으로 BARDA는 GSK에 병원성 폐렴 등 감염증이나 바이오 테러 물질에 대항하는 항생제 시험을 돕기로 했다.

미국 정부는 유사한 후원을 독감 백신 개발에도 지원하고 있다. 독감 유행 6개월 내에 전 미국인에게 독감 백신 접종이 충분하게 이루어질 수 있도록 공급을 지원하고 있다.

지난 달 스위스 노바티스 제약회사는 미국 백신 생산시설을 설립하여 세포 배양 기술을 이용하여 기존 계란이용 기술보다 대량 생산이 가능하게 되었다. 미국 정부는 시설 투자 10억 달러의 절반 정도를 지원했다.