㈜헬릭스미스가 코로나19 감염자를 대상으로 인도에서 실시하고 있는 치료제 임상시험에서 50% 진행 성과를 보였다. 100명 규모의 이중맹검, 위약 대조군 사용, 다기관 임상시험에서 지난 26일 기준 50명이 등록 완료된 것이다. 이번 임상의 목적은 헬릭스미스가 개발한 ‘타디오스(TADIOS)’의 안전성과 내약성은 물론, 코로나19 감염 후 질환의 진행을 억제할 수 있는가를 조사하는 것이다. 현재 인도의 4개 기관에서 임상시험을 진행 중인데, 프로토콜과 평가지표는 지난 1월 공개된 바 있다. 이번 임상시험을 총괄하고 있는 박영주 임상개발 부문장은 이번 달 인도의 모든 사이트를 직접 방문하며 임상이 규정에 따라 잘 진행되고 있음을 확인한 바 있다. 인도는 확진자 수가 3500만명에 달해 세계 2위를 기록하고 있을 정도로 코로나19가 만연하다. 특히 남아프리카공화국과 많은 교류가 있어 이번 변종 오미크론의 출현으로 사실상 비상 상황에 돌입한 것으로 알려져 있다. 타디오스는 코로나19 감염으로 야기되는 급성 폐손상과 매우 유사한 동물모델에서 탁월한 치료효과를 보인 바 있다. 외부물질이 폐로 들어와 산화스트레스를 유발하며 염증반응을 일으키면 폐에 큰 손상을 입히는데,
㈜헬릭스미스가 TAG-72 항원을 표적하는 CAR-T 세포치료 기술의 일본 특허를 취득했다고 17일 공시했다. 해당 특허는 항-시알릴 Tn 키메라 항원 수용체(ANTI-SIALYL TN CHIMERIC ANTIGEN RECEPTORS)를 발현하는 세포 및 이의 조성물에 대한 것이다. 이는 고형암에서 많이 발현되는 TAG-72(Tumor Associated Glycoprotein 72) 당단백질상에 시알릴 Tn 항원(STn)을 발현하는 암에 대한 입양 세포 요법(Adaoptive cell therapy)이다. 헬릭스미스는 STn 항원을 특이적으로 인식할 수 있는 항-STn CAR-T 세포를 제작했고, TAG-72 당단백질상에 STn 항원을 발현하는 암세포에 대한 항종양 효과를 확인했다. 항-STn CAR-T 세포로 치료할 수 있는 암에는 TAG-72가 발현되는 모든 암이 포함된다. TAG-72가 발현되는 암은 대장암, 난소암, 위암, 유방암, 식도암, 방광암, 폐암, 췌장암 등의 고형암으로 다양한 종류의 암 치료제로 적용될 수 있을 것으로 기대된다. 헬릭스미스 유승신 대표이사는 “CAR-T 세포치료제는 기적의 항암제, 4세대 항암제 등으로 불리며 전세계적으로
㈜헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’를 사용해 샤르코마리투스병(CMT)을 치료하는 특허를 출원했다. 국내에 출원된 이 특허는 조만간 해외 특허 출원으로 연결될 예정이다. CMT는 선천성 말초신경병증으로 신경전도에서 중요한 역할을 하는 수초(Schwann cells)에 문제가 생겨 발생하는 질병이다. 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생한다. 희귀질환으로 분류돼 있지만, 유병률이 2500명 중 1명으로 희귀질환 중에서는 환자 수가 많은 가장 많은 질환 중 하나다. 헬릭스미스는 CMT 치료제로서 엔젠시스(VM202)의 개발 가능성을 시험하기 위해 CMT 임상 1/2a상을 실시했고, 지난 9일 그 톱라인 결과를 발표했다. 이번 임상시험에서 엔젠시스(VM202)는 뛰어난 안전성을 보였고, 주요 유효성 지표에서도 개선의 트랜드가 관찰됐다. FDS(Functional Disability Scale, 기능장애척도), ONLS(Overall Neuropathy Limitation Scale, 전반적 신경장애 한계 척도), CMTNS-v2(CMT 신경병 점수 v2) 분석에서 개선이 관찰됐으며, MRI를 통해
㈜헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상의 탑라인 데이터(Topline data)를 발표했다. 이번 임상은 CMT에 대해 세계 최초로 실시한 유전자치료 임상시험이다. 엔젠시스(VM202)의 CMT 임상 1/2a상 주요 결과 안전성 확인, FDS, ONLS, CMTNS-v2 분석에서 개선 관찰, MRI로 지방 비율 분석해 근손실 감소 관찰을 얻었다. CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 유전질환이다. 희귀질환으로 분류돼 있지만, 유병률이 2500명 중 1명으로 희귀질환 중에서 가장 환자 수가 많은 질환이다. 하지만 현재까지 미국 FDA 승인을 받은 치료제는 없다. 엔젠시스(VM202)의 CMT 임상 1/2a상은 국내 CMT의 최고 권위자인 삼성서울병원의 최병옥 교수가 실시했다. CMT 환자 총 12명을 대상으로 엔젠시스(VM202)의 안전성을 1차 목표로 조사했다. 이와 함께 유효성을 가늠할 수 있는 여러 지표들을 측정했다. FDS(Functional Disability Scale, 기능장애척도), ONLS(Overall Neuro
㈜헬릭스미스의 엔젠시스를 이용한 당뇨병성 족부궤양(Diabetic Foot Ulcer, DFU) 임상 3상의 중간 결과가 미국 샌프란시스코에서 21일부터 3일간 진행된 ‘제21회 당뇨병성 족부궤양 컨퍼런스(Diabetic Foot Ulcer Conference, DFCon)’에서 공개됐다. DFCon은 전세계 당뇨병성 족부궤양 전문가들이 참여하는 북미 최고의 당뇨발 컨퍼런스다. 올해 행사에도 400명 이상의 업계 참석자와 50개의 후원사 및 전시업체들이 참석해 질환에 관한 연구, 의학기술, 임상 연구 성과 등을 활발하게 공유했다. 이번 행사에서는 헬릭스미스의 당뇨병성 족부궤양(DFU) 연구의 시험책임자인 데이비드 암스트롱(David Armstrong) 박사가 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 DFU에 대한 미국 임상 3상 연구결과를 발표했다. 이 발표에서 가장 흥미로운 점은 엔젠시스를 투약한 DFU 환자 중 특히 신경허혈성궤양(neuroischemic ulcer) 환자에서 높은 완치율을 보였다는 것이다. 이번 미국 임상 3상에서는 말초동맥 질환을 동반한 만성 DFU 환자의 종아리 근육에 엔젠시스를 투여하여 7개월간 그 상태를 평가했다. 그 결과 총 44명의
㈜헬릭스미스가 25일부터 4일간 개최되는 ‘바이오 유럽 2021(BIO Europe 2021)’에 참가한다. 이번 행사에서 주요 글로벌 빅파마들과의 파트너십 미팅을 진행, 공동연구 및 기술이전 가능성에 대한 논의를 진행할 예정이다. 바이오 유럽(BIO Europe)은 올해 27회를 맞은 유럽 최대 규모의 바이오 컨퍼런스다. 이번 행사는 지난해에 이어 코로나19로 인해 온라인에서 비대면 형식으로 진행된다. 전세계 50개국에서 2600여명 이상의 제약·바이오 산업 관계자와 기관투자자들이 참가해 최신 바이오 연구 성과 및 개발 기술 등을 공유한다. 헬릭스미스는 유전자치료제 분야에서의 플랫폼 기술과 노하우를 비롯해 ‘엔젠시스(VM202)’의 우수성, 최신 임상개발 현황 및 향후 임상개발 전략을 소개할 예정이다.헬릭스미스 유승신 대표는 “올해 엔젠시스(VM202) DPN 3-1상이 ‘네이처 바이오테크놀로지’에서 ‘2021년 1분기 주목할 만한 임상 결과’로 선정됐으며, ALS 미국·국내 임상 2a상, CMT 국내 임상 1/2a상 등 진행 중인 임상들이 순항하고 있다. 다양한 글로벌 바이오 기업들이 참석하는 만큼 파트너십을 포함해 업무 제휴를 기대한다. 코로나19로 글
㈜헬릭스미스의 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’에 대한 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 임상 2a상에서 전체 대상 환자의 50%가 총 세번의 치료 사이클 중 첫번째 사이클을 완료하며 순항 중이다. 헬릭스미스의 ALS 임상 2a상은 현재 미국과 한국에서 진행 중이다. ALS 환자 18명을 대상으로 하며, 미국의 4개 임상시험센터와 한국의 한양대학교병원에서 진행 중이다. ALS 임상 2a상에서는 엔젠시스(VM202)의 안전성 및 유효성을 조사하며, 180일 간 총 3번의 치료 사이클로 진행된다. 주평가지표는 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상반응의 발생을 조사한다. 이와 함께 측정할 유효성 지표는 (1) ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치 대비 변화, (2) 근육 기능 및 강도의 변화, (3) 질병 특이적 및 환자 자가보고에 의한 건강 상태 변화 정도, (4) 변화에 대한 환자의 전반적인 인상, (5) 변화에 대한 전반적인 변화 인상 (6) 호흡 기능 및 생존에 미치는 효과, (7) 근육위축 생체표지자의 변화량 등이다. 헬릭스미스는 ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수
㈜헬릭스미스가 서울 마곡 본사에 유전자·세포치료제의 전문적 생산을 위한 ‘CGT Plant’를 설립하고 13일 온라인 준공식을 개최했다. 이번 행사는 코로나19 확산에 따른 방역지침에 따라 비대면 온라인으로 진행됐으며, 권희충 한국유전자세포치료학회장, 이철균 한국생물공학회장, 이승규 한국바이오협회 부회장 및 Cytiva, GC녹십자EM, Merck, Sartorius, Thermo Fisher 등 30여 명의 업계 관계자가 참석했다. 헬릭스미스는 국내외 유전자·세포치료제 임상 수요가 폭발적으로 증가함에 따라 CDMO(위탁개발생산) 사업에 진출하기로 결정했다. 글로벌 시장조사기관 프로스트&설리반(Frost&Sullivan)에 따르면, 유전자·세포치료제 CDMO 시장은 2019년 15억2460만달러에서 연평균 31% 성장해 2026년 101억1340만달러에 이를 것으로 전망된다. 이에 헬릭스미스는 유전자·세포치료제 공정 및 분석법 개발과 임상시료 생산을 목표로 CGT Plant를 설립했다. 바이러스 기반 유전자 및 세포치료제는 최근 연구개발이 활발한 분야로 유망한 신약이 기대되고 있다. CAR-T 세포치료제가 대표적이다. 반면에 국내에 특화된 시설
㈜헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 국내 임상 2a상에서 첫 환자에 대한 투약을 실시했다. 엔젠시스(VM202)는 미국 FDA로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다. 한양대학교병원 김승현 교수팀이 이끄는 임상시험팀은 지난 9일 ALS 임상 환자에 대한 엔젠시스(VM202) 첫 투여를 시작했다. 헬릭스미스의 ALS 임상 2a상은 미국과 한국에서 진행 중이다. 임상 2a상 규모는 총 18명으로, 이 중 30~50%의 환자가 한국에서 등록될 것으로 예상하고 있다. 헬릭스미스는 이번 임상시험을 통해 안전성 및 유효성 데이터를 확보할 계획이다. ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다. 헬릭스미스 김선영 대표이사는 “엔젠시스(VM202)는 신경근육 질환에 대한 새로운 접근 방식을 나타낸다. 미국과 국내에서 진행 중인 ALS 임상 2a상에서 엔젠시스(VM202)의 안전성과 유효성을 입증해, 현재까지 치료약이 없는 ALS 환자들에게 새로운 치료 옵션의 가
㈜헬릭스미스가 cMet 활성화 항체 ‘VM507’의 유럽 특허를 취득했다고 8일 공시했다. VM507은 간세포성장인자(HGF)의 수용체인 cMet을 활성화시킬 수 있는 인간화 항체다. 투여 시 세포사멸을 방지하고 신생혈관 생성을 촉진하는 등의 HGF 단백질과 유사한 활성을 유도할 수 있다. 혈관주사 혹은 국소주사를 통해 인체 전달이 가능한데, 면역 거부 반응이 없어 안전하며, 혈액 내 반감기가 대단히 짧은 HGF 단백질에 비해 체내 안정성이 높은 항체 구조이기 때문에 치료제로서의 개발이 용이하다. VM507은 손상된 세포 및 조직의 회복과 증식을 촉진하는 활성을 기반으로 다양한 질환에서의 효과가 확인된 바 있다. 특히 보라매병원과의 협력연구를 통해 VM507이 만성콩팥병을 비롯해 급성신손상, 면역글로불린A신증 등 다양한 신장질환 모델에서 염증 억제, 세포사멸 방지, 섬유화 개선의 치료효과를 보임을 증명한 바 있다. 헬릭스미스는 VM507의 신부전, 신장질환 타겟 임상을 2023년 시작한다는 계획이다. 헬릭스미스 유승신 대표는 “신장 질환에 대한 다각도의 효능을 기반으로 VM507의 임상 진입을 위해 노력 중”이라며 “VM507은 신장질환 이외에도 뇌졸중, 족