싸이젠 테파디나, 동종 또는 자가 조혈모세포이식 전처치 요법 급여

성인 및 소아 환자에서 유효성과 안전성 입증

싸이젠코리아(사장 김호균)는 자사의 동종 또는 자가 조혈모세포이식 전처치 요법제인 테파디나주 (성분명: 티오테파)가 올해 6월 1일부터 건강보험 급여가 적용된다고 밝혔다.

테파디나주는 ▲전신 방사선조사의 병행 여부와 상관없이 성인 및 소아 환자의 혈액학적 질환에서 동종 또는 자가 조혈모세포이식(HPCT) 이전에 전처치요법(conditioning treatment) 또는 ▲성인 및 소아 환자의 고형암 치료를 위해 조혈모세포이식과 함께 고용량의 화학요법이 적절한 경우 사용할 수 있도록 지난 2024년 12월 27일 식품의약품안전처로부터 수입품목허가를 받았다.

테파디나주는 과거 한국희귀필수의약품센터(KOEDC)를 통해 긴급도입품목으로 선정돼, 지난 10년 이상 국내 의료기관에 꾸준히 공급돼 왔던 품목으로, 국내 허가된 티오테파 제제 중 유일하게 국내 사용 경험이 축적된 제품이라는 점에서 의의가 크다.

이번 건강보험 급여 기준에 따라, 테파디나주는 조혈모세포이식 전처치요법으로 ‘환자의 상태 및 진료의사의 의학적 판단에 따라 필요·적절하게 단독 또는 병용투여’ 시 급여가 인정된다.

테파디나주는 혈액학적 질환 또는 고형암을 가진 환자에게 조혈모세포이식 전, 다른 화학요법 의약품과 병용해, 성인 및 소아 환자에서 조혈모세포이식의 유형(자가 또는 동종)과 질환에 따라 상이한 용량으로 투여된다. 투여는 조혈모세포이식 전 전처치에 경험이 있는 의사의 감독 하에 이뤄져야 하며, 자격을 갖춘 의료 전문가가 중심 정맥 카테터를 통해 2～4시간 동안 정맥 주입으로 투여하는 방식이다.

테파디나주의 주성분인 티오테파는 DNA의 구아닌 염기와 반응해 알킬화를 유도하고, DNA의 불활성화와 세포독성을 유발하는 가닥 간 및 가닥 내 교차 결합을 생성한다. 즉, 악성 종양 세포의 DNA와 세포 구조를 손상시키는 원리이다.

이탈리아로부터 수입되는 테파디나주는 원개발사 품목으로서, 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)의 승인을 받아 오랜 기간 판매돼 온 희귀의약품이다.

테파디나주는 총 6272 명의 성인 환자와 902명의 소아 환자에 대한 문헌 자료를 통해 성인 및 소아 환자에서 유효성을 입증했다. 또한 총 6588 명의 성인 환자와 902명의 소아 환자에 대한 문헌 자료를 제시함으로써 성인 및 소아 환자에서 안전성을 입증했다. 

특히 대표적으로 성인에 대한 임상 근거로는 유도 항암화학요법에 반응을 보인 원발성 중추신경계 림프종(PCNSL) 환자를 대상으로, 자가조혈모세포 이식(ASCT) 전처치 요법으로 부설판(busulfan), 시클로포스파미드(cyclophosphamide) 및 에토포시드(etoposide)를 포함한 BuCyE요법과 티오테파(thiotepa), 부설판(busulfan) 및 시클로포스파미드(cyclophosphamide)를 포함한 TBC 요법의 치료 결과를 비교한 연구가 있다.

이 연구에서 2년 전체 생존율은 TBC 요법군에서 88.1%, BuCyE 요법군에서 64%으로 TBC 요법군에서 더 높았다. 2년 무진행 생존율은 TBC 요법군에서 84.7%, BuCyE 요법군에서 40%로 TBC 요법군에서 더 높게 나타났다. 또한 TBC 요법군은 BuCyE 요법군에 비해 호중구 생착 속도가 유의하게 더 빨랐고, 두 군 간 주입된 CD34+ 세포의 중앙값 수치, 혈소판 생착, 입원 기간은 유사하게 나타났다.

싸이젠코리아 김호균 사장은 “테파디나주의 건강보험 급여 적용으로 조혈모세포이식이 필요한 혈액학적 질환 및 고형암 환자들의 치료 접근성이 크게 향상될 것으로 기대한다”며 “앞으로도 환자 중심의 치료 환경 조성과 더 나은 치료 옵션 제공을 위해 최선을 다하겠다”고 밝혔다.