파마에센시아 베스레미, 유럽혈액학회에서 베스레미 주요임상결과 발표

하이드록시우레아 불응성 또는 불내성 환자 일관된 완전혈액학적 반응 확인

파마에센시아코리아(대표이사 문학선)는 지난 12일(목)부터 15일(일)까지 이탈리아 밀라노에서 열린 유럽혈액학회 연례학술대회(EHA 2025)에서 대한혈액학회 산하 골수증식종양연구회 연구자 주도 임상을 비롯해 베스레미 관련 주요 임상 결과를 발표했다고 밝혔다.

진성적혈구증가증은 골수 내 줄기세포의 돌연변이로 인해 적혈구, 백혈구, 혈소판이 과도하게 생성되는 희귀 혈액암이다. 혈전증 등 심혈관계 합병증이나 골수섬유증, 급성골수성백혈병으로 진행돼 생명을 위협할 수 있다. 지난해 기준 국내 환자 수는 5068명에 달한다. 현재 건강보험 급여로 사용 가능한 진성적혈구증가증 치료제는 하이드록시우레아가 유일하며 치료에 실패할 경우 적절한 대체 옵션이 없어 2차 치료에 대한 미충족 수요가 높다.

이번 학회에서는 대한혈액학회 산하 골수증식종양연구회 주도의 임상 연구 등 총 3건의 임상 결과가 발표됐다. 첫 번째 연구는 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과 이성은 교수가 발표한 연구자 주도 임상으로, 하이드록시우레아 불응성 또는 불내성 진성적혈구증가증 환자 대상 베스레미의 치료 효과를 평가했다. 24개월 추적 관찰 결과에 따르면 베스레미는 완전혈액학적 반응률 82.4%를 보였으며 이 중 66.7%는 반응을 장기간 유지했다. 

특히 베스레미는 치료 6개월, 12개월 시점에서 각각 30%, 52.8%의 완전혈액학적 반응률을 기록했으며 치료 기간이 길어질수록 반응률이 증가하는 양상을 보였다. 또한 분자생물학적 반응은 전체 환자의 59.5%에서 확인됐으며 이 중 88%는 반응을 지속했다. 치료 반응 예측 인자 분석 결과, 여성 환자와 질병 이환 기간이 짧은 환자에서 완전혈액학적 및 분자 반응 달성률이 더 높게 나타났다.

두 번째 연구는 서울대학교병원 혈액종양내과 홍준식 교수가 국내 하이드록시우레아 불응성 또는 불내성 환자 대상 실사용 데이터(Real-World Data, RWD)를 기반으로 베스레미와 기존 치료법과의 효과를 비교 분석한 연구 결과를 발표했다. 기존 치료법에는 사혈을 동반한 하이드록시우레아(53%), 하이드록시우레아 단독(17%), 사혈 단독(13%), 기타 약물(17%) 등이 포함됐다. 

베스레미 치료군은 48주 시점에서 완전혈액학적 반응 52.6%을 보이며 기존 치료요법군(BAT)의 15% 대비 3배 이상 높은 반응률을 기록했다 (52% vs. 15%; odds ratio [OR]: 0.15, 95% confidence interval [CI]: 0.07-0.33, p < 0.0001). 이번 결과를 통해 베스레미는 초기 치료뿐 아니라 하이드록시우레아 불응성 또는 불내성 환자군에도 효과적인 2차 치료 옵션임을 입증했다.

마지막으로 PROUD/CONTINUATION-PV 임상 연구 내 TET2 유전자 변이 환자에 대한 하위 분석 결과가 발표됐다. 36개월 추적 관찰 결과, 베스레미는 TET2 변이 보유 환자에서 24개월과 36개월 시점 각각 60.0%, 70.0%의 완전혈액학적 반응을 달성하며 비주도 돌연변이(non-driver mutation)를 가진 환자에서도 높은 치료 효과를 유도하는 것으로 나타났다.

비변이 환자에서도 72.0%(24개월), 70.7%(36개월)의 유사한 반응률을 보였으며 JAK2V617F 유전자에 대한 분자 반응률 역시 두 그룹 간 유의미한 차이를 보이지 않았다. 

특히 TET2 유전자 변이에 대한 대립유전자 부담은 24개월 동안 꾸준히 감소하는 경향을 보여 베스레미가 돌연변이 줄기세포 발생 위험 자체를 줄일 수 있는 근본 치료 옵션(Disease modifying agent)으로서의 가능성을 다시 한 번 확인했다 (p=0.047).

한편, 베스레미는 진성적혈구증가증의 병태생리를 타깃하는 3세대 모노-페길화 인터페론이다. 2025년 5월, 하이드록시우레아 불응성 또는 불내성 환자 대상 치료제로 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했으며, 현재 국민건강보험공단과 약가 협상을 진행 중이다.

파마에센시아코리아 의학부 김기원 전무는 “이번 EHA 2025에서 발표된 최신 임상 데이터들은 베스레미가 진성적혈구증가증 환자들에게 장기적인 치료 효과를 제공할 수 있음을 보여준다”며 “특히 하이드록시우레아 치료에 반응하지 않았던 국내 환자군에서도 일관된 치료 효과가 확인된 만큼 베스레미가 국내 치료 환경의 변화를 이끌고 새로운 치료 대안으로 자리매김할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.