미국 FDA, “유전자 치료실험 일체 중단조치”

프랑스에서 유전자 치료로 암발생 사건 계기

미국 FDA는 프랑스에서 유전자 치료를 받던 아동이 암이 발생한 사실을 계기로 미국 유전자 치료 실험을 일체 중지시켰다. 
 
설상가상으로 6년 전 원숭이가 유전자 치료 실험으로 암에 걸려 사망한 사실이 발표될 예정이다. 이는 유전자 치료가 장기 뿐 아니라 단기 위험성을 내포하고 있음을 의미하고 있다고 과학자들은 언급하고 있으며 이들은 3월 4일 FDA회의에서 하나의 과제로 토의할 것으로 예정되었다. 
 
십 여년 전 유전자 치료는 결손 유전자를 정상 유전자로 대체함으로 단순한 증세 치료가 아닌, 분자학적으로 질병의 원인을 치료하는 하나의 혁명적인 의학으로 떠오를 것으로 보았었다. 
 
그러나 수 천번 노력을 경주했으나 치료 효과는 겨우 몇몇 건수에 그쳤다. 그 효과는 심한 면역계 질환으로 태어난 유럽에 있는 아동 환자에 그쳤을 뿐이다. 이 가운데 3명은 치료로 암이 발생하였고 최근 한 아이는 사망하여 이 분야의 가장 헌신적인 지지자들을 낙담시켰다.
 
파리의 넥커 병원의 휫셔 (Alain Fisher)박사는 이 연구는 계속하고 싶으나 문제는 안전성이 문제라고 지적하고 있다. 이에 대한 자세한 사항은 3월 4일 FDA세포, 조직 및 유전자 치료 자문위원회가 로크빌에서 개최, 토의할 예정으로 있다.
 
가장 최근의 암 발생 건은 2002년 휫셔박사가 치료를 담당한 3세 아이에게서 몇 주전에 발생한 사건이다. 연구에 참여한 다른 아동과 같이 이 아이는 X-연관 심한 복합 면역 결핍 (X-SCID) 질환 환자로 이 질병은 남아에게만 걸리며 면역 체계가 작동되지 않는 질환으로 1970년대 텍사스에서 데이비드 베터(David Vetter) 라는 “거품 소년” 사건으로 유명해 졌다.
 
즉, 치명적인 감염증을 매일 예방하기 위해서 특수 플라스틱 텐트에서 12년간 살았던 소년에 대한 사건이다.
 
이 질환 치료는 완벽하게 상응하는 골수 이식 뿐이었으나 이러한 상응성은 매우 드물었다. 또 다른 대안으로는 쥐의 바이러스를 환자에게 결핍된 면역체계 유전자 수송 수단으로 주입하는 방법이었다. 즉, 바이러스를 환자의 면역체계 세포에 감염시켜 필요한 유전자를 전달하는 방법인 것이다.
 
그러나 때때로 바이러스는 건강한 유전자를 혼란 시켜 암을 유발하는 문제를 야기 시킨다.   
 
2002년 9월 최초의 사건이 발생하여 국제적으로 유사한 실험을 중지시키는 계기가 되었었다. 두 번째 치료 아동은 그 해 12월에 암으로 진단 받았다. 두 아동 모두 신생아로서 치료  받았다가 2년 반 후에 백혈병이 발생하였다. 두 아이 모두 항암 요법에 잘 견뎠으나 한 아이는 유전자 요법 실험에 대한 새로운 안전 지침이 재개된 후 작년 10월에 사망했다. 
 
앞서 사람과 원숭이 실험시 유전자 치료 실험에서는 DNA를 환자의 세포에 가장 통상적으로 전달 주입하는 방법에 murine retrovirus라는 쥐 바이러스를 이용한다. 유전자와 상호작용에서의 이들의 역성이 암을 유발하므로 많은 과학자들이 더 좋은 전달 방법을 추구하고 있는 실정이다.   
 
이 가운데 유전적으로 개선된 “lentiviruses"는 인간의 에이즈 바이러스를 유전자 치료에 사용할 수 있게 해준다. 이 바이러스를 이용할 경우 세포 증식을 유발시켜 암을 발생시키지 않기 때문이다. 
 
지금까지 FDA는 국립 보건원 기록에 준하여 유전 공학적으로 조작한 Lentivirus를 주입시키는 방법을 인체 실험에 실시할 수 있도록 허가했다. 
 
유전자 치료법의 부작용은 치명적이나 치료율이 60-70%이라면 질병의 치명성을 고려하여 적정선을 선택할 문제라고 전문가들은 평가하고 있다.
 (Washington post)
 
백윤정 기자 ([e-mail])
2005-03-07