혈소판 생성촉진 최초 신약 ‘엔플레이트’ 시판된다

FDA, 암젠 개발한 ITP전용 치료제 허가-부작용도 감안

미국 FDA는 출혈로 이어질 희귀 혈액질환 환자의 혈소판 부족에 혈소판 생성을 촉진시키도록 골수를 직접 자극하여 치료하는 최초의 혈소판 생성촉진 약물 엔플레이트(Nplate: romiplostim)를 시판 허가했다.

만성 면역 혈소판감소증(ITP)은 흔히 성인에게서 나타나며 혈액 응고를 돕는 혈소판 수가 감소하는 질환으로 면역 시스템에 문제가 있어 혈소판이 파괴되어 나타나고 환자의 골수에서 감소된 혈소판의 보충이 잘 이루어지지 않아 발생된다.

만성 ITP 환자는 미국에서 약 14만 명으로 추산하며 타박상과 생명에 위급한 출혈 위험성을 나타낸다. 현재 치료법은 코티코이드 및 면역 글로부린요법에 그치고 있다. 또 비장 제거 수술도 시도되고 있다.

엔플레이트는 현 치료법에 충분히 반응하지 못하는 만성 ITP환자에게만 사용하도록 허가했다.

이 허가는 적어도 1회 이상 이전 ITP 치료를 받았던 125명의 환자를 대상으로 무작위 임상시험 2건을 근거로 승인됐다. 한 연구는 비장을 아직 보유한 경우이고 다른 연구는 비장을 보유하지 않는 환자를 대상으로 한 것이다.

6개월 치료에서 엔플리에트를 투여한 환자는 그렇지 않은 환자와 비교해 혈소판 수가 월등하게 높았고 높은 수치를 계속 유지했다. 이러한 효과는 비장제거 수술을 받은 환자보다 아직 비장을 보유하고 있는 환자에게서 더 높게 나타났다.

부작용으로는 골수에 섬유축적과 엔플리에트 투여를 중지하면 치료 시작 전 혈소판 수보다 더 떨어질 수 있다는 점이다. 이에 따라 미국 위험평가 및 경감전략기구(REMS)에서는 엠플레이트 치료에 의한 위험성을 제기한 바 있다.

하지만 FDA는 2007년 FDA의 규정법에 따라 엔플레이트가 REMS에서 제기한 위험성과 이 약물이 줄 환자 혜택을 비교한 결과 혜택이 더 우세하다는 판단아래 허가 했다.

엔플레이트는 캘리포니아 사우센드 오크스에 소재하고 있는 암젠(Amgen Inc.)사에서 제조 판매한다.