희귀질환 파브리병 치료제, 국내 임상1상 승인

이수앱지스, 3상 시험없이 2013년 시판 가능 전망

희귀병 치료제 바이오시밀러 개발업체인 이수앱지스는 식약청으로부터 파브리병 치료제 ‘ISU303’의 임상 1상 승인을 받고 연세대 세브란스병원에서 임상 단계에 진입했다고 5일 공시했다.

이수앱지스에 따르면 제1상 임상은 용량에 따라 실험군을 무작위로 배정하고 위약 대조, 단회 투여, 단계적 증량 등의 방식으로 약제의 안전성과 내약성을 테스트한다.

이후 2상에서는 환자들을 대상으로 투약을 하는 테스트를 진행하고 3상 없이 바로 허가가 가능해 오는 2013년 출시를 목표로 하고 있다. 희귀병 치료제 특성상 임상 3상은 제외된다.

파브리병이란 인체에 필요한 ‘알파 갈락토시다아제 에이’라는 효소 결핍에 의해 발병하는 희귀질환으로, 전 세계 환자가 약 1만 명 정도 된다.

이 질환의 경우, 유전질환이다 보니 국내 시장은 20~30억대로 규모가 다소 미비하다. 반면 세계적인 시장으로 봤을 때는 얘기가 달라진다.

이처럼 희귀질환 치료제 시장의 경우 치료제간 경쟁이 낮다보니 소수의 치료제가 시장을 장악하고 있다.

ISU303이 성공적으로 시판될 경우 국내뿐 아니라 세계시장에 진출할 수 있게 되며 또 하나의 독보적인 존재로써 자리매김할 수 있게 된다. 이른바 틈새공략인 셈.

이수앱지스 관계자는 “현재 4~5000억원 정도의 판매율을 기록하는 오리지널 제품과 현재 견줄만한 제품이 없다. 희귀병 치료제 시장은 적저하게 형성돼 있고 경쟁성이 없는 부분이기 때문에 시장 진출이 용이하다”고 설명했다.

한편, 국내 제약사 중 녹십자가 파브리병 치료제를 개발 중인 것으로 알려졌다.