많은 희귀질환 치료제들이 고가인 가운데, 경제성평가 등 약가 제도를 유연하게 접근해야 한다는 목소리가 나왔다. 더불어민주당 전진숙 의원이 희귀의약품 보장성 개선 방안을 모색하기 위해 개최한 ‘환자 중심의 희귀질환 치료제 사용을 위한 과제’ 토론회가 22일 국회도서관 소회의실에서 개최됐다. 이 날 발제를 맡은 환자접근성개선연구회 이원철 회장에 따르면 우리나라에서는 희귀질환 치료제 급여 지연 방지와 신약 접근성 제고를 위해 2015년 5월 ‘경제성평가 면제제도’를 실시하고 있다. 이원철 회장은 “제도 시행으로 2024년 7월까지 39개 의약품이 급여 적용돼 신약 접근성을 향상시켰으나 정작 ‘희귀질환 치료제’에 대한 적용 비율은 8%로 낮은 수준”이라면서 “삶의 질 개선 입증 약제가 대상 약제로 추가 개선되기는 했으나, 소아에만 해당돼 제도의 실효성이 미미하다”고 지적했다. 때문에 2022년 국정감사에서 항암제 2개의 비급여 가능성과 제도 개정방향이 ‘개악’라는 점이 지적되기도 했다. 이를 토대로 이 회장은 “항암제에 비해서 희귀질환 치료제에 대한 제도 적용의 비율이 낮아 약제나 환자간 비형평성 문제가 나타나고 있다.”며 “희귀질환이라는 치료제의 특성이 잘 반영돼
심평원이 중증·희귀질환 삶의 질을 향상시키기 위해 현재 추진 중인 ‘경제성평가 자료제출 생략제도’ 개선안이 사실상 경제성평가 생략 가능 약제 적용 범위를 축소하는 것으로 나타났다. 국회 보건복지위원회 소속 더불어민주당 강선우 의원은 건강보험심사평가원과 보건복지부로부터 입수한 자료를 분석한 결과, 이 같이 확인됐다고 13일 밝혔다. 이에 대해 강 의원은 “경제성평가 생략제도의 취지는 치료효과성이 뛰어난 중증·희귀질환 신약에 대한 환자접근성 향상을 위해 급여적정성 평가 과정에서 경제성평가를 생략하도록 해주는 것”이라며 “금번 개정안은 중증·희귀질환 보장성 확대를 약속한 대통령의 공약을 파기하는 개악이므로 개정안에 대한 전면 재검토가 필요하다”라고 지적했다. 앞서 심평원은 지난 8월 ▲경제성평가 생략 가능 약제 처리기간 단축 ▲경제성평가 생략제도 가능 약제 확대 등을 골자로 하는 ‘약제의 요양급여대상여부 등의 평가기준 및 절차 등에 관한 규정’ 일부개정규정안을 사전예고하고, 개정안의 주요내용에 ‘경제성평가 자료제출 생략 가능 약제 확대’ 등의 취지를 명시한 바 있다. 그러나 강 의원에 따르면 심평원과 보건복지부가 제출한 지난 5년간(2018~2022년) 경제성평가
다국적 제약사를 중심으로 신약에 대한 다기준 의사결정방법(MCDA)의 도입을 주장하는 가운데 서둘러 도입할 필요가 없다는 연구보고서가 나왔다. 건강복지정책연구원 이규식 원장 등은 심평원이 발주한 '신약의 급여적정성 평가 개선방안' 연구용역 보고서를 통해 이같이 밝혔다. 연구팀에는 이규식 원장 이외에도 사공진 한양대 교수, 강혜영 연세대 교수, 신의철 가톨릭의대 교수, 황성완 백석여술대학교 교수 등이 참여했다. 연구팀은 의약품 급여적정성 평가에 MCDA가 도입된다면, 약의 다양한 측면의 가치를 포괄적으로 반영할 수 있다는 점은 환영할 수 있다고 밝혔다. 경제성평가의 ICER에 충분히 반영되기 어려운 의약품의 가치를 판단하는데 MCDA가 도움을 줄 수 있는 대안이 될 수 있을 것이라는 설명이다. MCDA는 ICER 값의 작은 수치 변화로는 의약품의 가치를 충분히 표현하기에는 미흡한 부분을 별도의 항목으로 분류하여 점수화하기 때문에 최종의사결정에 항목별 고려가 가능하다는 장점이 있다. 특히 ICER 값에는 특정 연령 군을 대상으로 하는 의약품이나 정책적으로 시급성이 있는 경우, 대체 가능성의 정도가 낮고 질병의 위중도가 매우 높으나 진료 상 필수약제에는 해당하지