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2025.06.23 (월)

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CSL 아이델비온, B형혈우병 연구에서 유효성∙안전성 입증

CSL 코리아(대표이사 김기운)는 아이델비온(Idelvion, 성분명: 알부트레페노나코그알파, 혈액응고인자IX-알부민융합단백(rIX-FP), 유전자재조합)의 유효성과 안전성을 평가한 리얼월드(Real-World) 연구인 ORPHEE의 중간 분석 결과가 유럽 혈액 학회지(European Journal of Haematology)에 지난 3월 게재됐다고 밝혔다. ORPHEE 연구는 프랑스의 29개 혈우병 치료센터에서 진행된 다기관 장기 관찰 연구로, 2021년 12월부터 2024년 2월까지 아이델비온으로 예방요법을 받고 있는 12세 이상 청소년 및 성인 환자 77명이 포함했다. 환자의 81%는 중증 혈우병 환자였으며, 71%는 rFIXFc을 포함한 예방요법을 받고 있던 환자였다. 해당 연구는 실제 진료환경에서 환자의 치료 패턴, 약물 사용량, 출혈 억제 효과, 혈중최저농도(FIX Trough level) 등을 약 27개월 간 종합적으로 평가했으며, 평균 18개월 시점에서 중간 분석 결과가 발표됐다. 연구에 따르면, 환자들은 기존 치료 대비 출혈 예방 효과, 투여 간격, 사용량, 치료 만족도 등에서 의미 있는 개선을 경험한 것으로 나타났다. 아이델비온으로 예방요법
- 노영희 기자
- 2025-06-23 09:09
CSL 베링코리아, ‘세계 혈우인의 날’ 맞아 환자 응원 캠페인 시행

CSL베링코리아(대표이사 김기운)는 17일 ‘세계 혈우인의 날’을 맞아 출혈 장애가 있는 환자들의 치료를 적극 지원하겠다는 의지를 담은 응원 캠페인을 시행했다고 밝혔다. 세계혈우연맹은 지난 1989년부터 매년 4월 17일을 ‘세계 혈우인의 날’로 지정하고, 전 세계를 대상으로 혈우병과 출혈 질환에 대한 올바른 인식을 제공하기 위한 활동을 벌이고 있다. 혈우병은 선천적으로 혈액 내 응고인자가 부족해 발생하는 출혈성 질환이다. 올해 ‘세계 혈우인의 날’ 주제는 ‘Equitable access for all: recognizing all bleeding disorders’(모두를 위한 공평한 접근: 모든 출혈 질환에 대한 인식)으로, 유형·성별·나이 또는 거주 지역에 관계없이 모든 유전성 출혈 질환을 가진 사람들이 공평하게 치료받을 수 있는 세상을 추구한다는 의미를 담고 있다. 이번 캠페인은 세계 혈우인의 날에 맞춰 진행된 CSL 베링의 글로벌 캠페인인 ‘Powering Progress’의 일환으로 시행됐다. 해당 캠페인은 전 세계 모든 출혈 질환을 가진 사람들을 위한 공평한 치료가 가능하도록 혁신적인 연구개발(Powering progress)을 지속하겠다는 전사
- 노영희 기자
- 2024-04-17 09:51
EC, CSL의 B형 혈우병 유전자 치료제 헴제닉스 승인

CSL은 20일(독일 말버그 현지 시각 기준) 유럽위원회(European Commission, EC)가 B형 혈우병 환자를 위한 최초이자 유일한 1회성 유전자 치료제인 헴제닉스(HEMGENIX, 성분명 에트라나코진 데자파보벡 etranacogene dezaparvovec-drlb)를 조건부 판매 승인(CMA) 했다고 발표했다. 헴제닉스는 혈액 응고에 중요한 역할을 하는 단백질인 응고인자 IX(혈액응고9인자)의 생성을 활성화하는 기능성 유전자를 전달, 단 1회만 주입해도 연간 출혈 빈도를 감소시킬 수 있다. 헴제닉스는 유럽연합(EU) 및 유럽경제지역(EEA)에서 최초로 승인된 B형 혈우병 유전자 치료제다. CSL의 연구개발 및 최고의료책임자인 빌 메자노트(Bill Mezzanotte) 박사는 “유럽에서 헴제닉스의 승인은 B형 혈우병 환자와 이들을 치료하는 의료 전문가 모두를 위한 치료 패러다임 변화를 만들겠다는 의지를 바탕으로 한 위대한 과학의 결실”이라며,“헴제닉스와 유니큐어(UniQure)의 파트너십은 환자가 더 큰 혜택을 누릴 수 있도록 하는 파괴적인 혁신을 추구한다. 특히, B형 혈우병과 같이 우리가 많은 지식과 경험을 갖고 있는 질환에서는 더욱 그렇다
- 노영희 기자
- 2023-02-28 09:40
EMA 약물사용자문위, CSL의 B형 혈우병 유전자 치료제 승인 권고

CSL은 16일(독일 말버그 현지 시각 기준) 유럽의약품청(EMA) 산하의 약물사용자문위원회(CHMP)가 에트라나코진 데자파보벡(etranacogene dezaparvovec)의 조건부 시판 허가(CMA)를 권장하는 긍정 의견을 채택했다고 발표했다. 에트라나코진 데자파보벡은 B형 혈우병 성인 환자를 위한 1회성 유전자 치료제로, 1회 주입으로 연간 출혈 빈도를 수 년 간 감소시킨다. 유럽위원회에서 CSL이 헴제닉스(HEMGENIX®)라는 브랜드명으로 신청한 판매 허가를 승인할 경우, 에트라나코진 데자파보벡은 유럽연합(EU)과 유럽경제지역(EEA)에서 B형 혈우병 환자를 위한 최초의 유전자 치료제가 될 것으로 전망된다. CSL의 수석 부사장 겸 글로벌 규제업무 책임자인 엠마뉴엘 르콩트 브리셋(Emmanuelle Lecomte Brisset)은 “CHMP의 긍정 의견으로 인해 유럽의 B형 혈우병 환자에게 획기적이고 혁신적인 의약품을 제공한다는 목표에 한 걸음 더 다가섰다”며, “신약을 이 단계까지 개발하는 과정에 임상연구 참여자, 혈우병 환우회, 시험자, 임상의, 규제기관, CSL 직원 및 유니큐어(uniQure)의 파트너 등 많은 분들의 지원이 있었다. 유럽에
- 노영희 기자
- 2022-12-21 09:29

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