최근 서울대병원이 CAR-T 치료제인 킴리아의 보험 적용이 안되는 환자들의 치료 지원을 확대하기 위해 보건복지부에 CAR-T 임상 연구 환자 수 확대를 요청해 심의에서 통과했다고 13일 밝혔다. 이후 식약처 승인을 거치면 킴리아 보험 사각지대 환자들에게 CAR-T 치료를 추가 제공할 수 있을 전망이다. CAR-T 치료는 환자 혈액에서 얻은 면역세포(T세포)가 암을 잘 인식할 수 있도록 유전자 조작을 거친 뒤 배양해 다시 환자의 몸속에 집어넣는 맞춤형 치료법이다. 면역세포가 암세포만을 정확하게 표적하면서도 체내 정상세포 손상을 최소화해 획기적인 최신 치료법으로 주목받고 있다. 현재 서울대병원 소아청소년과 강형진 교수팀은 재발성·불응성 소아청소년 및 25세 이하의 젊은 성인 급성림프모구백혈병 환자를 대상으로 보건복지부의 첨단재생의료 임상연구 지원사업을 통해 연구자 주도 병원 생산 CAR-T 임상 연구를 진행중이다. 본 임상 연구는 CAR-T 치료제인 킴리아가 도입되기 전 준비된 연구로, 킴리아가 보험 적용을 받으면 연구가 종료될 예정이었다. 하지만 킴리아가 백혈병세포가 골수의 5% 이상을 차지하는 재발성·불응성 환자에게만 보험이 적용되면서 미세백혈병(백혈병세포가
보건복지부, 식품의약품안전처는 8일 서울대병원(연구책임자 소아청소년과 강형진 교수)이 신청한 임상연구 계획이 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법령(이하 ‘첨단재생바이오법’)’의 시행 이후 첫 고위험 첨단재생의료 임상연구로 승인됐다고 밝혔다. 서울대병원이 신청한 임상연구 계획명은 ‘재발성 또는 불응성 CD19 양성 B세포 급성 림프모구 백혈병인 소아 및 청소년 대상 병원 생산 CD19 키메라 항원수용체 T세포(SNUH-CD19-CAR-T)의 제 1b상 임상연구’이다. 이번 건은 ‘사람의 생명 및 건강에 미치는 영향이 불확실하거나 그 위험도가 큰 임상연구’(첨단재생바이오법 제2조 제3호 가목, 이하 ‘고위험 임상연구’)로, 고위험 임상연구의 경우 이전의 치료와는 다른 획기적인 방법으로 희귀난치질환자들의 치료 등이 가능하나 위험도가 높은 만큼 안전성과 유효성에 대한 세밀한 심사가 요구됐다. 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회와 식품의약품안전처는 해당 건이 1호 고위험 임상연구인 점을 고려해 제출받은 임상연구계획 등 관련 자료를 토대로 연구실시 역량, 연구 대상 보호 여부, 안전성과 유효성 등을 철저히 검증했고, 첨단재생바이오법에 따라