초음파 유전자치료, 임상활용 안전성 확인

인제의대 부산백병원 내분비내과 박정현 교수팀

초음파 유전자 치료의 안전성과 임상 활용 가능성이 확인돼 주목된다.

인제의대 부산백병원 내분비내과 박정현 교수팀은 초음파를 사용한 유전자 치료 방법이 비바이러스 유전자 치료 방법 중 가장 많이 연구돼 온 양이온성 유전자 전달체들과 비교했을때 전달 효율은 절반 정도이지만 전혀 독성이 없어 안전하게 사용될 수 있다는 연구결과를 발표했다.

이와 함께 당뇨병을 유발한 쥐를 통한 실험에서 특정 DNA를 초음파미세기포파괴술을 통해 유전자 치료를 시행함으로서 만성 상처를 신속히 회복시킬 수 있다는 연구가 미국제약학회 공식 기관지인 ‘팜 리서치(Pharmaceutical Research)’에 게제됐다.

이는 초음파미세기포파괴술을 통한 유전자치료 방법을 통해 만성 피부궤양에 대한 성장인자 유전자치료를 세계 최초로 수행한 연구결과다.

난치성 만성 피부궤양 환자들은 국내외적으로 많은 수가 있으며, 대부분 심한 당뇨병, 악성종양, 영양실조, 화상 등을 동반하고 있어 피부궤양의 치료가 쉽지 않고 사망률도 높다.

이번 동물 실험연구를 통해 초음파를 통한 유전자 치료로 만성 피부궤양을 단 한번의 주사를 통해 완치까지 기대할 수 있다는 가능성을 확인했다.

유전자 치료는 질병의 완치 혹은 호전을 위해 기존의 약물 사용을 대신해 해당 단백질을 체내에서 바로 생성할 수 있는 유전자(DNA)를 직접 투입·치료하는 방법이다.

유전자 치료를 위해 유전자를 체내로 투입하는 방법은 바이러스를 사용하는 것과 사용하지 않는 것으로 나눌 수 있고, 그 중 바이러스를 사용하지 않는 유전자 치료에서 대표적인 방법은 유전자를 그대로 투여하는 방법과 양이온성 고분자를 전달체로 사용하는 것.

초음파를 이용한 유전자 치료는 비바이러스 유전자 치료 중의 하나로 세계에서도 소수의 연구자들만이 진행하고 있으며, 국내에서는 유일하게 박정현 교수가 3년 전부터 본격적으로 연구하고 있다.

유전자 치료기술이 실제 임상에서 널리 활용되지 못한 가장 큰 이유는 단기 및 장기적인 독성과 부작용 때문이었다.

하지만 이번 연구를 통해 초음파를 이용한 유전자 치료방법이 기존의 어떤 유전자 치료방법과 비교해서도 안정성이 뛰어나다는 것을 확인함으로서 유전자 치료의 단점을 극복하고 향후 유전자 치료제 개발 가능성을 매우 높였다.

박정현 교수는 “이번 연구는 임상의학의 측면에서 안전상을 최우선으로 고려한 것으로 이제까지의 어떤 유전자 치료방법보다 안전하여 향후 가까운 시일 내에 실제 사람에 대한 임상시험이 가능할 것으로 보이며, 바이오신약으로 개발된 가능성이 아주 높다”고 밝혔다.

이번 박교수팀의 연구는 피부궤양에 대한 혁신적인 치료방법을 찾았다는 의미와 함께 초음파를 이용한 유전자 치료방법이 실제로 충분히 안전하고 효과가 있다는 것을 증명했다는 점에서 의미가 크다.

이 방법을 통해 피부 암이나 갑상선 종양 등 다양한 질환에 대한 유전자 치료 방법이 개발 가능할 것으로 전망된다.