화이자는 비소세포성 폐암 환자를 대상으로 ‘수텐트(Sutent : sunitinib)’에 대한 일차 시험 목표인 생명 연장 효과 달성을 시험했으나 목표 달성에 실패했다. SUN 1087 임상 연구는 수텐트와 로슈의 ‘탈세바(Tarceva : erlotinib)’ 병용 및 탈세바 단독 투여를 평가하는 연구로 전반적인 생존 개선에 유의한 효과를 보이지 못했다는 것. 화이자 종양사업부 임상 및 의학부 로덴버그(Mace Rothenberg) 수석부사장은 비록 전반적인 생존율 개선은 없다 해도 이전에 치료받은 비소세포성 폐암 환자의 암 진행이 없는 생존은 유의하게 개선됐다고 언급했다. 지금까지 수텐트는 위 기전 종양 및 말기 신장암 치료제로 허가 받았으나 앞으로 수개월 동안 자료를 심층 분석해 재발된 비소세포성 폐암 환자 치료에 사용 여부를 판단할 것이라고 한다.
GSK는 세계 최초로 대상포진 바이러스(Herpes zoster) 감염 예방백신에 대해 제3상 임상 프로그램에 착수해 대상포진 예방 백신 개발을 추진하고 있다. 제3상 임상연구에서는 3만명 이상 환자를 대상으로 개발된 백신을 접종해 유효성, 안전성 및 면역성에 대해 평가할 예정이다. 베그(Norman Begg) GSK 생물의학 총책임자는 “현재까지 대상포진은 치료제가 제한돼 있는 질환으로 이를 예방하는 백신 개발을 위한 제3상 임상연구 프로그램은 지금까지 없는 치료제를 소개라는 차원에서 매우 중요한 이정표가 되고 있다”고 평가했다. 한편 GSK 생물의학사업부는 백신 개발에 종사하고 있으며, 이미 30종의 백신을 개발, 시판하고 있으며 앞으로 20종을 더 개발계획을 추진하고 있다고 밝혔다.
최근 전세계 의약관련 연구개발은 제노믹스(Genomics), 프로테오믹스(Proteomics) 혁명 등 바이오 기술의 실현으로 수많은 새로운 질병에 표적 치료제 개발로 쏠리고 있다. 하지만 이러한 전혀 새로운 작용 기전을 갖는 혁신적 신약 개발 설계는 매우 매력적이고 보상이 따르지만 위험 부담과 장시간이 소요된다. 혁신 신약 추구는 연구에 대규모 투자를 요하고, 인체 질환에 관련된 것을 규명하기 위해 인체를 대상으로 질병 유발 및 치료 표적들의 역할을 확인해야 한다. 특히 초기 규명 과정에서 이러한 표적을 상대로 하는 조절 처치가 효과적인 치료 결과를 담보하지 못하는 경우도 많았다. 수년간의 연구로 많은 약물 표적들이 규명됐고, 학계나 산업계 연구가들 모두 가장 흥미 있는 표적에 대해 수많은 연구를 발표하고 있다. 이러한 과학적 연구 문헌들의 발표는 중요한 표적에 관련된 엄청난 정보를 제공한다. 일단 새로운 표적이 확인된 후에는 더 효과적인 표적을 추구하기 위해 회사들이 경쟁적으로 연구하기도 한다. 어떤 신물질이 임상 연구에 진입하면 다음 단계로 많은 유사 추종물질(follow-on)이 연구되고 표적들이 위험에서 해제되면 더 이상 "그 분야에 최초일 수 없고
일본 다께다제약사는 ‘다께프론 캅셀 15’와 ‘다께프론 OD 정제 15’에 대해 비스테로이드 소염 진통제 투여로 인한 위, 십이지장 궤양 발생을 예방하는 적응증을 추가 확대해 일본 후생성으로부터 승인 받았다. 다께프론(Takepron : lansoprazole)은 다께다에서 개발한 위, 십이지장 궤양 및 식도 역류 치료에 사용하는 프로톤 펌프 억제약물로 지난 1992년 일본에서 시판했었다. 다께다 영업담당 야마나까(Yasuhiko Yamanaka) 수석부사장은 “일본에서 다께프론은 저 용량 아스피린이나 비스테로이드 소염진통제 사용 기간에 궤양의 재발 예방에 사용된다”고 말했다.
FDA는 노바티스-오리온제약사의 파킨슨 질환 치료제 ‘스탈레보(Stalevo : carbidopa/levodopa + entacapone)’의 심혈관 질환 유발 위험 여부에 대해 의료진들에게 지속적인 안전성 점검을 요청, 통보했다.FDA에 의하면 스탈레보를 사용하고 있는 환자들에게 머크의 파킨스 질환 치료제 ‘시네메트(Sinemet : carbidopa/levodopa)’만 사용하는 환자와 비교해 심장마비, 뇌졸중 등 심혈관 질환 부작용 발생 위험이 증가하는지 여부를 판정하기 위해 15개의 임상시험 자료를 현재 평가하고 있다고 한다. STRIDE-PD(Stalevo Reduction In Dyskinesia Evaluation Parkinson’s Disease)로 칭한 임상 연구에서 스탈레보 투여 환자의 심근경색 건수의 불균형을 시네메트 투여 환자와 비교한 것이다. 그러나 FDA는 이번 건에 대해 아직 결론을 내릴 단계는 아니나, 심혈관 질환 부작용이 단독 연구에서 많이 발생하고 있음을 지적하면서 이러한 심혈관 질환은 이 실험에 참여한 연령대 파킨슨 질환 환자에게서 빈발하고 있음을 지적하고 있다.
컴버랜드 제약사는 FDA가 자사의 아세트아미노펜에 의한 간 손상 회복 치료제인 ‘아세타도트(Acetadote : acetylcysteine 주)’를 비아세트아미노펜 급성 간 기능 정지 환자의 간 기능 회복 보호에 사용하도록 심사를 요청했다. 아세타도트는 진통제 아세트아미노펜 과다 사용 후 간 손상 예방에 시판이 허가됐다. 급성 간 기능 정지의 절반은 아세트아미노펜 독성에 기인한 것이라고 한다. 기타 B형 간염, 자가 면역 간염, 윌슨 질환, 임신 지방간, HELLP(용혈, 간 효소 상승, 혈소판 감소) 증후군 등도 급성 간 손상을 유발한다. 아세트아미노펜 과다 투여에 의하지 않은 간 기능 정지 환자의 치료는 간 이식 치료뿐이다. 컴버랜드는 아세타도트를 비아세트아미노펜 유발 간 기능 정지 환자에 추가 사용을 요청한 것이다.아세타도트는 아세트아미노펜의 과다 투여로 인한 간 손상 예방을 처치하는 최초의 주사 약물로 지난 2004년 판매를 시작했며 2006년에 FDA는 소아 환자에게도 사용을 허가했다. 최근 컴버랜드는 이자 지불 증가로 2분기 수익이 2.9% 감소했으나 매출은 9.4% 증가했으며, 이는 아세타도트의 판매 호조에 기여했다고 보고하고 있다.
FDA는 기면증 치료제로 쓰이나 종종 남녀 데이트 중에 발생하는 성폭행에 오용되는 약인 ‘GHB (gamma hydroxy butyrate)’ 함유 약물을 섬유 근통 치료에 사용하도록 신청한 건에 대해 추가 사용 허가 여부를 심사한다. 재즈(Jazz) 제약사에서 강력한 신경계 억제 효과로 섬유 근통 완화에 효과를 나타낸다는 GHB를 ‘리킨라(Rekinla)’라는 상표로 섬유 근통 치료로 추가 시판 허가를 신청하고 있다. FDA는 이 약물이 섬유 근통증 치료에 어느 정도 효과를 인정하고 있다. 그러나 이 약물의 안전성에 관한 우려도 제기하고 있다. GHB는 자이렘(Xyrem)이라는 상표로 기면증 치료에 판매가 허가된 약물이다. 재즈 제약사에서 판매하고 있으며 사회적 물의를 일으키는 오, 남용의 대표적인 약물로 허가 이외의 사용에 오용되고 있다. 이를 방지하기 위해 미국 정부는 등록된 환자와 의사에게만 접근이 가능하게 제한하고 있으며, 범죄 예방 차원에서 중앙 약국에서만 판매하도록 조치하고 있다. 재즈 제약사는 미국 내 단 15개 약국을 통해서만 판매하고 있는 판매 규제 제한을 리킨라에도 동일하게 적용하도록 요청하고 있다. 자이렘의 올해 2분기 매출은 51% 증
FDA 자문위원회 회의에서 릴리의 항우울제 ‘심발타(Cymbalta : duloxetine Hcl)’에 대한 통증 사용을 허가했다. 자문위원회는 만성 하부 허리 통증 치료에 3개의 새로운 연구와 무릎 골관절염에 의한 만성 통증에 대한 2개 임상 연구 및 전반적인 약물의 안전성 자료를 검토한 결과 허가 권유에 긍정적인 최종 판정을 내린 것. 릴리 측에 따르면 추가 통증 사용 허가 신청은 현재 허가된 당뇨성 말초 신경 통증과 섬유근통 적응증도 지지하고 있음을 나타낸다고 언급하고 있다. 신청서에는 추가 적응증에 대해 개별적으로 거론하진 않고 있으나 자문위원회는 만성 하부 허리 통증 및 골관절염에 의한 만성 통증 등 개별적으로 효과 여부에 대해서도 판정하도록 요청받고 있다. 자문위원회는 2개 긍정적인 연구에서 만성 하부 허리 통증에 효과를 인정하고 있으나 단일 골관절염에 의한 만성 통증 실험 자료에 대해서는 아니라는 것이다. 또한 60mg과 비교해 120mg의 상가적 효과에 대해 증거가 불충분하다고 판정했다. 또한 자문위원회는 심발타의 적응증 추가에 따르는 간 장해 등을 포함한 전반적인 안전성에 대해서는 긍정적이었으며 추가 적응증 확대에 대한 위험 대비 혜택이 우세
FDA는 GSK와 HGS (Human Genome Sciences)에서 제출한 전신 홍반성 낭창(SLE) 치료제 ‘벤라이스타(Benlysta : belimumab)’에 우선 심사 특혜를 부여했다. 또한 지난 6월에 belimumab에 대한 생물학적 기술 응용(BLA)을 FDA에 접수한 바 있다.BLA는 제3상 임상의 결과에 근거해 제출한 것으로 총 1,684명의 SLE 자가항체 양성 환자를 대상으로 치료 실험한 것이다. HGS 왓킨스(Thomas Watkins) 사장은 “FDA의 우선 심사 허가로 낭창 환자의 획기적인 치료 욕구를 반영했고 또한 belimumab이 이러한 환자들에게 새로운 치료 선택을 제공하는 기회가 됐음을 반영했다”고 말했다. GSK 바이오제약개발담당 루소(Carlo Russo) 부사장은 “Belimumab이 제3상 임상에서 긍정적인 결과를 나타낸 최초의 낭창 치료제로 확인됐으며, HGS와 계속 협력해 허가 진행 사항을 진척시켜 낭창 환자에게 새로운 치료 선택이 이뤄질 수 있도록 노력하겠다”고 언급했다.
FDA는 악셀러론 파마(Acceleron Pharma)사에서 신청한 두첸(Duchenne) 근육 위축증 (DMD) 치료에 ACE-031 단백질 치료 의약품에 대해 희귀약으로 지정, 허가했다.ACE-031은 인체 ActRIIB 수용체 부위가 인체 항체 부위와 결합해 생산된 재조합 퓨전 단백 물질이다.악셀러론 파마 셔만(Matthew Sherman) 사장은 “지난 2주 전 FDA가 DMD 환자 치료에 지금까지 없었던 새로운 치료제의 필요성을 인정해 ACE-031을 희귀약 지정 및 신속한 심의를 취한 것”이라며 “앞으로 전 세계 임상 연구자, 보건당국 및 환자 보호 집단들과 계속 협력해 ACE-031 개발에 전력하겠다”고 피력했다.
FDA는 BMS가 신청한 흑색종 피부암 치료제 ‘ipilimumab’에 대해 우선 심사 특전을 허가했다. 우선 심사 제도는 지금까지 없는 신약이나 어떤 치료에 특이하게 발전된 경우 FDA가 6개월 기간 내에 심사 결정을 내리는 제도다. Ipilimumab은 정상 면역반응 조절에 결정적인 역할을 수행하는 T-세포 CTLA-4 (cytotoxic T lymphocyte-associated antigen 4)의 억제 신호를 차단해 작용하는 새로운 T-세포 증강물질로 결국 면역계에서 T-세포 반응을 증강 촉진한다. 신약 허가 신청은 MDX010-020 임상 자료를 첨부했다. 이 자료는 New England Journal of Medicine에 발표된 내용으로 ipilimumab에 gp100 (glycoprotien)으로 알려진 백신과 병용 및 gp100만의 단독 투여 시 생존율을 비교 시험한 것이다. ipilimumab을 gp100과 병용 혹은 단독 투여한 환자는 gp100만 투여한 환자보다 생존율이 약 10개월 연장된 사실을 확인한 것이다. Ipilimumab은 현재 유럽 기타 국가에서 이전에 말기 흑색종 환자 치료에 사용 허가를 심사하고 있다.
노바티스는 콱 파마(Quark Pharma)사의 p53 잠정 차단 siRNA 약물인 ‘QPI-1002’에 대한 전 세계 개발 및 상용을 위해서 독점 기술 제휴 선택권을 취득했다. 이 계약에 의하면 우선 콱 파마는 10,00만 달러의 비환불 사용료를 노바티스가 옵션을 행사하는 경우에 따라서 노바티스로부터 받으며, 옵션 사용료 및 기타 단계별 성과금으로 총 6,700만 달러를 받기로 했다. 또한 제품이 판매될 경우 매출에 연계한 로열티도 받기로 했다. QPI-1002는 심혈관 대수술을 받은 환자 급성 신장 손상 예방에 사용토록 개발되고 또한 사망자의 신장 제공으로 신장을 이식하는 환자에게 조직 이식 지연의 예방에 사용된다.합성 siRNA 인체용 전신 투여 약물인 QPI-1002를 이미 미 FDA와 유럽의약청(EMA)이 희귀약으로 지정한 바 있다. 콱 파마 주어(Daniel Zurr) 사장은 “QPI-1002의 유전자 표적이 되고 있는 p53는 세포사멸이 주요 작용 요인이며, 이 표적을 잠정 억제함으로써 허혈과 같은 심한 스트레스 상태에서 세포 사망을 예방, 구제한다”고 설명했다. 한편 이 기술 제휴 거래로 노바티스는 새로운 치료를 위한 적응증 확대를 모색할 것이
미 FDA는 신장 이식 환자에게서 나타날 수 있는 지연 이식 기능 예방 및 개선에 NephRx사의 ‘NX001’에 대해 희귀약으로 지정했다. NX001은 급성 신장정지 전 임상 모델에서 신장 기능 개선에 긍정적인 작용을 나타냈다.신장 이식에서 이식 후 환자 상태를 개선하는데 도움이 되는지 효과에 대해 임상 시험을 올해 말경에 착수할 예정으로 있다고 회사 측은 언급하고 있다.NephRx사의 창업자이자 사장인 토박(Gary Toback) 씨는 “NX001은 급성 신장 기능 이상 치료에 전혀 새로운 접근이다. 2011년 중반에 계획한 제2상 임상에서 NX001의 신장 기능 개선 효과가 규명될 것으로 기대하고 있다”고 언급했다.
시다스 시나이 심장연구소의 순환기 전문의 카울(Sanjay Kaul) 박사는 제2형 당뇨로 진단받으면 우선 대부분 환자들은 운동, 식사 및 스트레스 조절로 혈당을 조정하라고 권고받는다. 이러한 권고에 효과가 없을 경우 제일 먼저 Metformin을 처방한다고 언급하고 있다.카울 박사는 약물 투여는 당뇨 환자에게 5가지 중점을 두고 투여한다. 즉, 복합증세 여부, 안전성, 약물의 감내성, 사용상 편리성 및 가격 저렴성이라고 지적하고 있다. Metformin은 비교적 안전하고 부작용이 적고, 내용성이 우수하고 체중 증가 등이 없으며 값이 저렴한 장점이 있다. 약 15~20%의 환자에게서 위장 장해나 신장 장해로 약을 감당하지 못한다. 처음 당뇨약을 복용하기 시작하면 어떤 환자들은 수분 저류 등의 부작용을 1주일 내에 보이고 3개월 투약하면 혈당 감소를 나타낸다. 환자가 당뇨약을 감내하지 못하거나 혈당이 충분히 조절되지 못하면 2차 약을 추가한다. 2차 약이 여러 종류가 있으나 이 중 4종이 처방의 90%를 차지한다. 1. 설포닐우레아(Amaryl : glimepiride) : 췌장에서 인슐린 분비 촉진2. DPP-4 차단제(Onglyza : saxagliptin
미 FDA는 릴리의 블록버스터 항우울제 ‘심발타(Cymbalta : duloxetine)’를 만성 통증에 사용하는 적응증 추가 움직임에 대해 안전성 우려를 제기하고 있다. 심발타를 아래 허리 통증과 골 관절염 통증 치료 사용에 대한 가능성과 관련해 심발타의 간 독성 안전성 문제 등 통증 사용에 적절한지 앞으로 자문위원회에 문의할 것으로 알려졌다.릴리의 심발타는 지난 2004년 최초로 FDA로부터 우울증, 불안, 당뇨 관련 통증 및 섬유 근통 사용에 이미 허가된 약물이나 최근 만성 통증에 판매 허가를 요청하고 있다. 미국인 5천 만명 이상이 만성 통증으로 고생하고 있어 통증 치료에 용도가 확대될 경우 심발타가 2013년 중반에 미국 특허가 만료되기 이전 판매를 촉진시킬 수 있다는 전략이다. 분석가들에 의하면 전 세계적으로 항우울제가 2010년 34억 달러, 2011년에는 37억 달러의 매출을 예상하고 있다. 그러나 심발타가 만성 통증에 사용 허가가 이뤄질지는 아직 확실하지 않으며 우선 전문위원회를 소집해 심사 후 판단할 것으로 알려졌다. 약 200페이지 분량의 릴리의 진통효과 연구 보고에서 새로운 부작용은 나타나지 않았고 현재 사용설명서에 이미 상당한 부작용이