식약처, 희귀의약품 신규 지정 및 대상질환 추가 공고

희귀·난치질환 치료제 개발을 지원

식품의약품안전처(처장 김강립)는 ‘셀리넥서’를 희귀의약품으로 신규 지정하고 ‘삼산화비소’에 대해 대상질환을 추가하는 한편, 중증 췌장염 치료제를 개발단계 희귀의약품으로 지정해 공고한다고 2일 밝혔다.

식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정하여 신속하게 허가할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.

희귀 의약품 지정 공고 주요 내용에 의하면 다발성 골수종, 미만성 거대 B-세포 림프종셀리넥서(경구제)가 신규 지정됐다. 

급성 전골수구성 백혈병에 사용되는 삼산화비소(주사제)는 재발 또는 불응성 환자에만 사용할 수 있었으나 새로 진단된 저위험 환자에서 트레티노인과 병용해 사용할 수 있게 됐다.

한편, 중증 급성 췌장염에 사용되는 주사제 ‘SCM-AGH’는 현재 개발 단계에 있다.

식약처는 “이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다”고 밝혔다.