美 희귀의약품 개발, 사회 구조·제도가 ‘걸림돌’

“희귀의약품 약값은 고용주의 부담과 직결돼”

미국 헬스케어 시장이 ‘규제’로 인해 한껏 움츠러들었다는 의견이 나왔다.

18일 개막된 메디컬코리아의 세션1 ‘글로벌 헬스케어 시장의 변화와 전망’에서는 미국의 전문의약품 중 유전·희귀 질환 치료제에 관해 전문가들이 토론의 시간을 가졌다.

디지털헬스 변호사 Joseph P. McMenamin(이하 Joseph)이 좌장을 맡았으며, 대형제약사에서 사업개발·인허가 등을 담당했던 헬스케어 전문가 Sundeep Lal(이하 Sundeep), Medical Travel and Digital Health News의 에디터이자 발행인 Laura Carabello(이하 Laura), 글로벌 제약회사를 담당하는 변리사 Peter Corless (이하 Peter)가 연자로 나섰다. 

Laura는 희귀질환 치료제에 대해 “많은 제약사들이 집중하고 있는 ‘경쟁적’ 분야”라고 정의했다. 

이는 개발 비용과 수익이 반비례하기 때문에 약값이 매우 높은 탓이다. 이 때문에 미국에서는 환자들이 희귀의약품 비용이 감당되지 않는 수준일 경우 멕시코, 태국 등으로 직접 약을 찾아 떠나기도 한다.

Laura의 설명에 의하면 미국의 약값 등을 포함한 의료비는 다른 나라에 비하면 4배나 차이가 나지만 이를 낮추기란 쉽지 않다. 보험사와 고용주에 의해 통제되고 있기 때문이다. 

우리나라와 달리 미국은 대게 보험사들이 병원과 비용을 협상하는 구조다. 이때 각 보험사의 능력에 따라 같은 병원에서 같은 치료를 받더라도 2만달러를 지불해야 할 수도, 8만달러를 지불해야 할 수도 있다. 

Joseph은 이에 대해 “월스트리트 저널에 실린 기사에 의하면 똑같은 제왕절개 수술이더라도 비용은 6천달러에서 6만달러로 천차만별이었다.”고 의견을 보탰다.

이와 같은 일이 발생하는 것은 특정 보험사가 타 보험사보다 협상력이 강하거나 지지자가 많거나, 혹은 피보험자가 수백만명 정도 되는 경우 등 이러한 것들이 협상과 실제 비용을 좌지우지하기 때문이다.

희귀 난치성 질환은 관절염을 포함해, 8대 분야(낭포성 섬유증, 뒤센 근위축증, 고셔병, 혈우병, 산필리포 증후군, 척수성 근위축증)가 있다.

직원 중 이런 희귀 난치성 질환을 앓는 환자가 있을 경우, 그리고 희귀 의약품을 많이 사용하는 환자인 경우 고용주는 파산 위험도 고려해야 할 만큼 어마어마한 부담을 떠안아야 한다.

전체 의료계에서 약제비가 차지하는 비용은 크지 않더라도 개별 고용주 입장에서는 모든 것이 걸린 문제이기 때문에 고용주가 떠안을 부담도 고려해야 한다.

Laura는 이런 부담은 중소기업은 물론 대기업도 파산 가능한 수준이라고 전했다. 하지만 미국은 대다수의 중소기업들이 뒷받침하고 있는 국가이며, 이들의 80%는 약가 부담이 힘든 상황이다. 높은 약가 부담으로 인해 회사 문을 닫게 된다면 정작 환자들이 필요한 약은 사용하지 못하게 된다. 희귀의약품 급여 관리가 큰 이슈가 된 것도 이 때문이다. 

Laura는 “(약제 급여에) 중소기업의 운명이 달렸다고 해도 과언이 아니기 때문에 혈압약이나 5달러짜리 알약보다는 희귀의약품 급여 관리가 훨씬 중요하다.”고 강조했다.

Sundeep은 보다 거시적인 관점에서 설명했다. 

그는 “지난 20년 동안 미국의 사망원인 순위는 1위 심장질환, 2위 뇌졸중, 3위 호흡기 질환으로 고정적이었지만 지난 10년 동안 연구개발 현황을 살펴보면 미 FDA가 심장질환과 관련해 허가를 강화한 뒤로는 제약사들이 관련된 신약 개발을 거의 진행하지 않았다.”고 했다.

또 “심부전, 심장질환, 뇌졸중 등 장기 만성질환에 의해 비용이 늘어나지만 기준이 강화된 이래로는 연구를 하지 않는다며, 연구개발 투자가 일어나는 분야와 의료비 증가요인은 반비례한다.”고 전했다.

그는 “의료비를 줄이는 가장 효율적인 방법은 병원을 가거나 수술하는 것보다 약을 복용하는 것이다.”이라고 하기도 했다.

Joseph은 전문가들은 똑같은 허혈임에도 불구하고 관상동맥질환보다 항암제나 희귀의약품을 필요로 하는 환자 수가 적기 때문에 마진이 남지 않아 개발하지 않고 있는 것인지 의문을 제기하기도 했다.

Sundeep은 이해 대해 마진 문제에 더해 ‘희귀 난치성 질환의 적응증의 경우 대규모 임상을 할 필요가 없다’는 점을 지적했다. 

국민 의약품이나 만성 질환용 의약품의 경우, 대규모 임상시험이 필요하고 많은 근거도 있어야 하며 안전성 기준도 훨씬 더 엄격하다. 반면 환자의 생명을 구할 수 있거나 특정 인구 집단만을 대상으로 하는 경우 ‘다른 선택지가 없다’는 이유로 기준이 덜 엄격하다. 

설명을 위해 의료기기 허가도 언급됐다. 의료기기 허가 기준은 10년 전에 비해 크게 달라진 바가 없으며, 고령화와 가능한 모든 약이 다 사용됐기 때문에 환자는 늘어나고 있는 실정이다. Sundeep은 “다른 옵션이 필요한 환자가 늘어나자 의료기기에 대한 혁신이 많이 일어났지만 신약 개발 부분은 환자들의 수요에 걸맞게 혁신이 일어나지 않고 있다”고 지적했다.

Peter는 기업들의 새로운 연구개발 시도에 대해서도 언급했다. “최근 비공개 벤처 기업들이 희귀의약품과 관련해 신약 개발에 집중하고 있다”며, Peter는 이를 긍정적으로 평가했다. 치료제가 없거나 혹은 유일하지만 부작용이나 무반응 환자 발생 등 실질적 단점이 있는 치료제와 개발을 해서 허가를 받는 것이 상대적으로 쉬울 것이라는 전망이다. 

Laura는 약품 개발에 있어 유망한 분야로 비알콜성 간질환을 꼽았다. 

과음으로 인한 알코올알 간질환이 아닌 ‘비알콜성 지방간’은 미국에서 유행병 수준으로 빈번하게 발생하며, 당뇨와도 관련이 있지만 정작 치료제는 없다. 게다가 무증상 질환이며, 신약 출시는 예정에 없을 뿐만 아니라 지금까지 출시된 약들은 15000~20000만달러 규모로 고가이기에 접근에 한계가 있었다. 

그는 이처럼 지금까지 발견되지 않거나 진단되지 않았던 다른 질환군에 있어서도 신약 개발을 본격적으로 진행될 것으로 예측했다.