‘유전자 전달체’ 시장, 유전자 치료 핵심으로 뜬다

‘플라스미드’ 각광…인체 투여시 부작용 유발 작아

바이오 산업이 21세기를 주도할 새로운 경제 엔진으로 급부상하고 있는 가운데, 유전자 치료제를 뒷받침하는 신소재 시장도 그 가능성을 인정받고 있다.

최근 연구원들은 기존의 화학적인 방법을 벗어나 생물학적인 방법을 활용한 바이오 신소재를 찾기 위해 고군분투하고 있다.

생물학적인 소재자체가 바로 생약(natural drug)으로, 독성이 적어 저분자약품(small molecule drug)에 비해 개발기간이 짧고 투자비용이 적기 때문이다.

각종 식물이나 동물 등에서 얻을 수 있는 약용 소재에서부터 인체에 무해한 캡슐, 플라스미드 DNA까지 유전자 치료에 사용되는 바이오 신소재의 종류는 매우 다양하다.

특히 유전자 치료의 핵심 기술로 떠오른 유전자 전달체의 경우, 여러 종류가 치료제 개발에 활용돼 왔지만 인체에 투여했을 때 부작용 유발이 적고, 뛰어난 안전성을 보이는 플라스미드 분야가 최근 두각을 나타내고 있다.

유전자 치료의 핵심, 유전자 전달체바이오 신소재 중에서도 최근 그 가능성을 높이 평가 받고 있는 분야가 바로 유전자 전달체(Vector, 이하 벡터) 시장이다.

유전자 전달체는 유전자 치료에 있어 빼놓을 수 없는 핵심기술로서 치료유전자를 인체에는 안전하게 병든 세포에만 효율적으로 전달하는 역할을 한다.

치료용 단백질을 직접 몸 안에 주입할 수도 있지만 단백질 자체는 생체 내에서 일정 시간이 지나면 파괴되고, 스스로 생체에서 단백질을 만들어 낼 수 없어 지속적으로 주입해야 하는 번거로움이 있다.

이러한 기존의 치료방법인 단백질 약품의 문제점을 해결하는 방안의 하나로 탄생된 것이 바로 유전자 치료다.

따라서 유전자치료의 성공적인 상용화를 위해서는 인체에 무해 할 뿐만 아니라 안전하게 유전자를 전달할 수 있고 장시간 유전자 발현을 유도할 수 있는 새로운 유전자 전달체 개발이 무엇보다 중요한 과제이다.

높은 인체내 안전성으로 플라스미드 분야 주목유전자 전달체는 크게 바이러스성 벡터와 비바이러스성 벡터 두 종류로 구분된다.

최근에는 바이러스성 벡터의 안전성이 문제점으로 지적되면서 플라스미드 등 비바이러스성 벡터의 연구범위와 활용이 확대되고 있는 추세다.

레트로바이러스나 아데노바이러스 등을 사용하는 바이러스성 벡터는 바이러스가 몸 안에 들어와 자신의 유전자를 복제, 증식하는 능력을 역이용한다.

바이러스 자체의 독성이나 증식능력을 제거하고 여기에 원하는 치료유전자를 심어주어 우리 몸의 세포들에게 유전자를 효율적으로 전달한다. 이들은 상당히 높은 효율로 유전자를 전달할 수 있으나, 면역독성에 의한 안전성이 문제점으로 지적되고 있다.

플라스미드를 포함한 비바이러스성 벡터는 주로 DNA를 인체에 직접 주사하는데, DNA 상태 그대로 사용하거나(naked DNA, 플라스미드) 리보솜 등의 특수 화합물로 DNA를 코팅해 사용한다. 이들은 유전자 전달 효율이 떨어지는 단점이 있지만 면역반응을 유도하지 않으며 독성이 없고 제조 및 대량생산이 용이하다는 장점을 지닌다.

특히 플라스미드(Plasmid, Naked DNA)는 DNA 자체를 유전자 전달에 이용하는 가장 단순한 형태의 유전자 전달체이다. 플라스미드는 DNA 자체를 이용하므로 다른 유전자 전달체에 비해 인체 투여 시에 면역반응과 같은 부작용을 일으킬 가능성이 거의 없어 뛰어난 안전성을 지니고 있다. 또한 제품화 과정에서도 높은 안전성을 나타내고, 생산비용에 있어서도 가장 저렴하다는 장점이 부각되면서 최근 그 활용도가 크게 증가하고 있다.

지난해 특허청이 발표한 자료에 따르면 유전자/세포유전자치료제 세계시장은 2007년 8600억 원, 2008년 2조 원, 2010년 11조 원으로 급속도로 성장할 것이라는 전망을 내놓았다.

또한 선진국의 많은 과학, 경제 전문가들도 유전자 치료제가 21세기의 첨단 신약으로 부상할 것으로 예상하고 있다.

이처럼 최근 많은 바이오테크 기업과 제약사들은 신약을 개발하기 위한 목표인 새로운 바이오 소재를 개발하고 이를 이용한 제품을 개발하는데 집중하고 있다.

현재 개발 중인 유전자 치료제에 대한 임상시험이 성공적으로 진행됐을 경우 전 세계적으로 엄청난 규모의 시장형성이 기대 되는 만큼 플라스미드를 비롯한 유전자 전달체 시장 또한 수요가 급증할 것으로 전문가들은 전망했다.